武汉怡培生长激素注射液III期临床试验-怡培生长激素注射液在小于胎龄儿矮身材儿童中的有效性和安全性Ⅲ期临床研究

登记号	CTR20255010	试验状态	进行中
申请人联系人	杨美花	首次公示信息日期	2025-12-16
申请人名称	厦门特宝生物工程股份有限公司/ 厦门伯赛基因转录技术有限公司

登记号	CTR20255010
相关登记号	CTR20140394,CTR20190901,CTR20213075,CTR20213288,CTR20230176,CTR20243577,CTR20251073
药物名称	怡培生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	小于胎龄儿
试验专业题目	多中心、随机、开放、阳性药对照，评价怡培生长激素注射液每周一次给药对照重组人生长激素（rhGH）注射液每日给药在治疗小于胎龄儿（SGA）矮身材儿童中的有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
试验通俗题目	怡培生长激素注射液在小于胎龄儿矮身材儿童中的有效性和安全性Ⅲ期临床研究
试验方案编号	PEGPESEN-4-2-002	方案最新版本号	2.1
版本日期:	2025-10-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["厦门特宝生物工程股份有限公司"],["厦门伯赛基因转录技术有限公司"]]
联系人姓名	杨美花	联系人座机	0592-6518077	联系人手机号
联系人Email	ymeihhua@amotop.com	联系人邮政地址	福建省-厦门市-海沧新阳工业区翁角路330号	联系人邮编	361028

比较益佩生®每周一次给药与重组人生长激素注射液每日给药连续用药52周后在治疗SGA矮身材儿童中的有效性及安全性，为试验药物新增适应症提供依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 11岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["青春期前（Tanner I期）儿童，男孩筛选时年龄大于等于2岁且小于11岁，女孩筛选时年龄大于等于2岁且小于10岁；"],["与年龄相比，骨龄提前不超过1岁，或延迟不超过2岁（即-2岁≤骨龄-年龄≤1岁）；"],["出生时体重和（或）身长低于同胎龄、同性别正常参考值第10百分位，出生时身长和体重参考附录1；"],["出生胎龄≥28周；"],["筛选时身高处于同年龄、同性别均值-2SD 以下，身高参考附录2；"],["体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童BMI的第5百分位到第95百分位之间，参考附录3；"],["任一项GH激发试验结果GH峰值≥10.0ng/ml；"],["既往未接受过系统性药物促生长治疗（连续使用≥1个月），包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子（IGF-1）等；"],["监护人理解并签署知情同意书，如参与者已年满8岁也需签署知情同意书。不满8岁的参与者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。"]]
排除标准	[["骨骺已闭合者;"],["其他类型的生长发育异常，包括已确诊或高度怀疑生长激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）、Noonan综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver综合征、Turner综合征、GH受体缺陷导致的身材矮小、生长板相关基因异常导致的身材矮小（如SHOX基因异常等）、营养不良所导致的生长发育迟缓、甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓等；"],["筛选前3个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或非药物干预者；"],["筛选前3个月内接受连续2周以上吸入用糖皮质激素，或连续使用口服或静脉用糖皮质激素超过1周者；"],["正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于哌甲酯、性激素、促性腺激素释放激素类似物、芳香化酶抑制剂、蛋白同化类药物、胰岛素等；"],["筛选时肝肾功能异常者（ALT＞正常值上限1.5倍，Cr＞正常值上限）；"],["诊断糖尿病，或随机前连续两次空腹血糖≥6.1mmol/l；"],["患有慢性感染性疾病，研究者判断可能影响研究参与，如慢性乙型肝炎等；"],["患有全身慢性疾病，如慢性肾脏病、严重的心血管疾病、精神心理疾病等；"],["患有先天性骨骼发育异常的患者，或脊柱侧弯超过15°、跛行的患者，以及既往诊断过股骨头骨骺滑脱的患者；"],["既往诊断过颅高压的患者；"],["既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性恶性肿瘤者，包括颅内肿瘤；"],["已知对生长激素或其辅料成分过敏者；"],["研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:怡培生长激素注射液 英文通用名:InpegsomatropinInjection 商品名称:益佩生®","剂型:注射液 规格:预充式包装：2.5mg/0.35ml/支预充式包装（含药仓）：2.5mg/0.35ml/支、5.0mg/0.5ml/支、10.0mg/1.0ml/支 用法用量:皮下注射，一周一次，140μg/kg/周 用药时程:连续给药52周"],["中文通用名:怡培生长激素注射液 英文通用名:InpegsomatropinInjection 商品名称:益佩生®","剂型:注射液 规格:预充式包装：2.5mg/0.35ml/支预充式包装（含药仓）：2.5mg/0.35ml/支、5.0mg/0.5ml/支、10.0mg/1.0ml/支 用法用量:皮下注射，一周一次，280μg/kg/周 用药时程:连续给药52周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:RecombinantHumanGrowthHormoneInjection 商品名称:赛增®","剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:皮下注射，一天一次，0.033mg/kg/天 用药时程:连续给药52周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["生长速率（HV，厘米/年）","治疗52周时","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["身高标准差积分相较于基线的变化（△HT SDS）","从基线到 52 周所有随访时间点","有效性指标"],["生长速率（HV）及生长速率相较于基线的变化（△HV）","从基线到52周所有随访时间点","有效性指标"],["胰岛素样生长因子1标准差积分相较于基线的变化（△IGF-1 SDS）；","从基线到52周所有随访时间点","有效性指标"],["骨龄较基线的变化比年龄较基线的变化（△骨龄/△年龄）","治疗52周时","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	教授/主任医师
	电话	15671671188	Email	xpluo@tjh.tjmu.edu.cn	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

[["华中科技大学同济医学院附属同济医院","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["江西省儿童医院","杨玉","中国","江西省","南昌市"],["上海市儿童医院","李嫔","中国","上海市","上海市"],["河南省儿童医院郑州儿童医院","卫海燕","中国","河南省","郑州市"],["首都儿科研究所附属儿童医院","曹冰燕","中国","北京市","北京市"],["武汉儿童医院","姚辉","中国","湖北省","武汉市"],["安徽医科大学第二附属医院","刘德云","中国","安徽省","合肥市"],["苏州大学附属儿童医院","谢蓉蓉","中国","江苏省","苏州市"],["中山大学附属第三医院","朱顺叶","中国","广东省","广州市"],["中山大学孙逸仙纪念医院","梁立阳","中国","广东省","广州市"],["四川大学华西第二医院","杨凡","中国","四川省","成都市"],["成都市妇女儿童中心医院","唐芳","中国","四川省","成都市"],["厦门大学附属第一医院","连群","中国","福建省","厦门市"],["湖南省儿童医院","赵莎","中国","湖南省","长沙市"],["重庆医科大学附属儿童医院","朱岷","中国","重庆市","重庆市"],["广州医科大学附属妇女儿童医疗中心","张文","中国","广东省","广州市"],["宁波大学附属妇女儿童医院","丁曙霞","中国","浙江省","宁波市"],["温州医科大学附属第二医院","单小鸥","中国","浙江省","温州市"],["三亚中心医院（海南省第三人民医院）","张华","中国","海南省","三亚市"],["安徽省儿童医院","陈雨青","中国","安徽省","合肥市"],["甘肃省妇幼保健院（甘肃省中心医院）","孙波","中国","甘肃省","兰州市"],["济宁医学院附属医院","张梅","中国","山东省","济宁市"],["新疆医科大学第一附属医院","米热古丽·买买提","中国","新疆维吾尔自治区","乌鲁木齐市"],["昆明市儿童医院","陶娜","中国","云南省","昆明市"],["河南科技大学第一附属医院","娄丹","中国","河南省","洛阳市"],["上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心","常国营","中国","上海市","上海市"],["上海交通大学医学院附属新华医院","梁黎黎","中国","上海市","上海市"],["中山大学附属第一医院","陈秋莉","中国","广东省","广州市"],["柳州市人民医院","金伶","中国","广西壮族自治区","柳州市"],["海南省妇女儿童医学中心","黄晓燕","中国","海南省","海口市"],["株洲市中心医院","文湘兰","中国","湖南省","株洲市"],["无锡市儿童医院","徐旭","中国","江苏省","无锡市"],["徐州市儿童医院","薛颖","中国","江苏省","徐州市"],["南京市儿童医院","顾威","中国","江苏省","南京市"],["浙江大学医学院附属第一医院","王春林","中国","浙江省","杭州市"],["厦门市妇幼保健院","杨晓庆","中国","福建省","厦门市"],["南昌大学第二附属医院","刘洋","中国","江西省","南昌市"],["首都医科大学附属北京儿童医院","吴迪","中国","北京市","北京市"],["北京协和医院","马明圣","中国","北京市","北京市"],["中国医科大学附属盛京医院","辛颖","中国","辽宁省","沈阳市"],["内蒙古自治区人民医院","朱华","中国","内蒙古自治区","呼和浩特市"],["运城市中心医院","常素芳","中国","山西省","运城市"],["山东省立医院","孙妍","中国","山东省","济南市"],["天津医科大学总医院","郑荣秀","中国","天津市","天津市"],["九江市妇幼保健院","胡华燕","中国","江西省","九江市"],["吉林大学第一医院","张一宁","中国","吉林省","长春市"],["曲靖市妇幼保健院","朱红艳","中国","云南省","曲靖市"],["黑龙江省医院","赵浦","中国","黑龙江省","哈尔滨市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","同意","2025-11-23"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 141 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；