天津NTQ5082胶囊III期临床试验-NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症的III期研究

登记号	CTR20254111	试验状态	进行中
申请人联系人	周雨朦	首次公示信息日期	2025-10-14
申请人名称	南京正大天晴制药有限公司

登记号	CTR20254111
相关登记号	CTR20242849,CTR20242850,CTR20244637,CTR20252008
药物名称	NTQ5082胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	阵发性睡眠性血红蛋白尿症
试验专业题目	一项评估NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床试验
试验通俗题目	NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症的III期研究
试验方案编号	NTQ5082-PNH-301	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-07-28	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["南京正大天晴制药有限公司"]]
联系人姓名	周雨朦	联系人座机	025-85109999	联系人手机号
联系人Email	zhouyumeng@njzdtq.com	联系人邮政地址	江苏省-南京市-恒广路99号	联系人邮编	210046

评估NTQ5082胶囊相较于依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["年龄≥18周岁，性别不限"],["依据中国《罕见病诊疗指南》（2019 年版）中的 PNH 诊断标准确诊为PNH 的受试者，且筛选前 6 个月内或筛选期内，PNH 红细胞和/或粒细胞克隆水平>10%"],["既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者"],["实验室检测（中心实验室）血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期V1 和 V2（间隔≥7 天）血红蛋白均值＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期因 PNH 相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足 V1 时血红蛋白＜100g/L"],["筛选期 V1 和 V2（间隔≥7 天）检测血乳酸脱氢酶（LDH）（中心实验室）＞1.5×正常值上限（ULN）"],["在首次给予试验用药品（定义为 D1）前至少 14 天接种 ACYW135 群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供接种记录凭证，并经研究者判断是否有必要重新接种）；若在 D1 前 14 天内接种者，则需给予预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少14 天"],["同意自签署知情同意书开始至末次给药后至少 4 周（NTQ5082 组）或 5个月（依库珠单抗组），与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，不进行精子或卵子冻存，且不参加捐精或捐卵"],["同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者"]]
排除标准	[["筛选期间，有实验室（本地实验室）证据显示骨髓衰竭（网织红细胞计数 <100×109/L，或血小板计数 <30×109/L[在实验室检测前7 天内不得接受血小板输注]，或中性粒细胞计数 <0.5×109/L[在实验室检测前 14 天内不得接受短效粒细胞集落刺激因子或 28 天内不得接受长效粒细胞集落刺激因子]"],["筛选期间，实验室（本地实验室）结果显示丙氨酸氨基转移酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）或γ-谷氨酰转移酶（GGT）＞3×ULN 且研究者判断不适合参加研究者"],["筛选前正在接受下列任一药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间：（1）全身用糖皮质激素少于 4 周；或使用剂量＞15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素；（2）铁剂、维生素 B12、叶酸或雄激素少于 4周；（3）维生素 K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值（INR）稳定少于 4 周；（4）低分子肝素、口服抗凝药（如阿司匹林、利伐沙班、艾多沙班、阿哌沙班）少于4周；（5）促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于8 周。"],["既往有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）"],["既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者"],["既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎链球菌等）复发性侵袭性感染史，既往有系统性抗结核治疗史或现患有结核感染，或首次给予试验用药品（定义为 D1）前 14 天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染史（根据研究者的判断）者"],["筛选前 5 年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外"],["已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷"],["存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部或其他血液系统等病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：如严重肾脏疾病（如 eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（如NYHA IV级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV 级）等"],["筛选时患有活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性且 HBV-DNA＞本地实验室检测下限），或丙型肝炎（HCV 抗体阳性且 HCV-RNA＞本地实验室检测下限）；或HIV 检测阳性；或梅毒螺旋体抗体阳性"],["筛选前 4 周内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何减毒活疫苗"],["筛选前 4 周内参与过其他任何干预性临床试验（包括药物和器械等临床试验）并接受过干预治疗者，或筛选时仍处于其他临床试验药物的 5 个半衰期内"],["怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者"],["妊娠期、哺乳期女性受试者"],["任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、可能增加受试者安全性重要风险，以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况"]]

试验药	[["中文通用名:NTQ5082胶囊 英文通用名:NTQ5082 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:100mg 用法用量:每次200mg 用药时程:单次给药，连续给药24周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:依库珠单抗注射液 英文通用名:EculizumanInjection 商品名称:舒立瑞","剂型:注射液 规格:300mg/30ml 用法用量:前4周每周一次静脉输注600mg，第5周静脉输注900mg，后续每14±2天静脉输注900mg 用药时程:24周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["在无红细胞（RBC）输注的情况下，第18 至24 周期间4 次测量的血红蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受试者比例","第18至24周期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白水平至少有 3 次较基线升高≥20 g/L 的受试者比例","第18至24周期间","有效性指标"],["第 2 周以后至第 24 周治疗期间，未接受红细胞输注的受试者比例","第2周至24周期间","有效性指标"],["血红蛋白较基线的变化","第18至24周期间","有效性指标"],["网织红细胞计数较基线的变化","第18至24周期间","有效性指标"],["乳酸脱氢酶（LDH）较基线的变化","第18至24周期间","有效性指标"],["在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第18 至24 周期间4 次测量中有3 次的LDH≤1.5×ULN 的受试者比例","第18至24周期间","有效性指标"],["慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）量表评分相较于基线的变化","第18至24周期间","有效性指标"],["治疗期间临床突破性溶血的发生率","试验全程","有效性指标+安全性指标"],["治疗期间主要不良血管事件的发生率","试验全程","有效性指标+安全性指标"],["PNH 红细胞克隆大小的变化","试验全程","有效性指标"],["PNH 红细胞上 C3 补体蛋白片段沉积的变化","试验全程","有效性指标"],["实验室检查、心电图、生命体征及体格检查等","试验全程","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张凤奎	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13821700281	Email	fkzhang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

[["中国医学科学院血液病医院","张凤奎","中国","天津市","天津市"],["中国医学科学院北京协和医院","韩冰","中国","北京市","北京市"],["浙江大学医学院附属第一医院","佟红艳","中国","浙江省","杭州市"],["复旦大学附属华山医院","王小钦","中国","上海市","上海市"],["上海市第一人民医院","宋献民","中国","上海市","上海市"],["南通大学附属医院","林赠华","中国","江苏省","南通市"],["南方医科大学南方医院","刘启发","中国","广东省","广州市"],["广州市第一人民医院","王顺清","中国","广东省","广州市"],["广西医科大学第一附属医院","刘容容","中国","广西壮族自治区","南宁市"],["中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院","文钦","中国","重庆市","重庆市"],["南昌大学第一附属医院","李菲","中国","江西省","南昌市"],["中南大学湘雅医院","徐雅靖、聂玲","中国","湖南省","长沙市"],["湖南省人民医院","刘灿","中国","湖南省","长沙市"],["西安市第三医院","陈协群","中国","陕西省","西安市"],["河南省肿瘤医院","周虎","中国","河南省","郑州市"],["河北医科大学附属第二医院","任金海","中国","河北省","石家庄市"],["北京高博博仁医院","井丽萍","中国","北京市","北京市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会","同意","2025-08-30"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 78 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；