北京无水甜菜碱散剂III期临床试验-无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验

登记号	CTR20253844	试验状态	进行中
申请人联系人	庞振华	首次公示信息日期	2025-09-22
申请人名称	伊春五加参药业有限责任公司

登记号	CTR20253844
相关登记号	暂无
药物名称	无水甜菜碱散剂
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	遗传性同型半胱氨酸血症
试验专业题目	无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验
试验通俗题目	无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验
试验方案编号	WSTCJSJ-01	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2025-08-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["伊春五加参药业有限责任公司"]]
联系人姓名	庞振华	联系人座机	0458-3476985	联系人手机号	13351357710
联系人Email	375870363@qq.com	联系人邮政地址	黑龙江省-伊春市-南岔区东升街2号	联系人邮编	153100

主要研究目的 治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。 次要研究目的 （1）治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值； （2）治疗第2、4、8、16周末血Hcy值； （3）治疗第2、4、8、16周末有效率。 （4）与基线（访视1）相比，治疗第2、4、8、16周末临床症状的变化情况。

试验分类	其他     其他说明:验证性临床试验	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	1月(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["儿童及成人确诊为以下①～③项之一的遗传性同型半胱氨酸血症患者；n①胱硫醚-β-合酶（CBS）缺乏；n②5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏；n③钴胺素（cbl）辅助因子代谢缺陷（钴胺素辅助因子是指cblC、D、E、F或G型）；"],["筛选和基线血总同型半胱氨酸浓度≧30μmol/L；"],["年龄≧1个月（月龄<3 个月需收集出生证明确认为足月出生，足月出生定义为37周以上），体重≧3000克；"],["对于既往已使用甜菜碱治疗入组后转换为试验药物治疗的患者，入组前使用甜菜碱治疗后与使用甜菜碱治疗前比，血总同型半胱氨酸值应下降≧20%；"],["接受无水甜菜碱散剂治疗；"],["签署书面知情同意书（8岁及以上未成年患者应与其法定监护人共同签署知情同意书，<8岁儿童患者应由其法定监护人签署知情同意书）。"]]
排除标准	[["在取得知情同意前，因服用甜菜碱导致症状恶化或出现无法忍受的副作用的患者；"],["甜菜碱及甜菜碱类似物（药物）过敏史者；"],["血中甲硫氨酸水平≧1000μmol/L，出现头痛、复视、意识障碍、无法确定原因的神经系统等与脑水肿相关的症状的患者；"],["有脑水肿病史者。"],["筛选期丙氨酸转氨酶（ALT）或天门冬氨酸转氨酶（AST）>3倍正常值上限（ULN），或肌酐（Cr）>1.5倍ULN；"],["有凝血功能障碍或血栓的患者；"],["严重精神疾病的患者；"],["合并酒精依赖症或药物依赖症的患者；"],["怀孕及哺乳期的女性，或在试验期间不能保证有效避孕者；"],["间质性肺病患者；"],["因营养素缺乏导致的继发性高同型半胱氨酸血症患者；"],["筛选前 3个月内参加过其它临床试验；"],["其他被试验责任医师或试验分担医师判断为不适合参加该试验的患者。"]]

试验药	[["中文通用名:无水甜菜碱散剂 英文通用名:BetaineAnhydrousPowder 商品名称:NA","剂型:散剂 规格:1g散剂中含有1g甜菜碱 用法用量:每日总剂量100mg/kg/天，分2次给药，每次50mg/kg，早晚各1次。 用药时程:16周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。","16周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值；","2周、4周、8周","有效性指标"],["治疗第2、4、8、16周末血Hcy值；","2周、4周、8周","有效性指标"],["治疗第2、4、8、16周末有效率；","2周、4周、8周、16周","有效性指标"],["与基线（访视1）相比，治疗第2、4、8、16周末临床症状的变化情况；","2周、4周、8周、16周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	杨艳玲	学位	医学博士	职称	主任医师；教授
	电话	13911689892	Email	organic.acid@vip.126.com	邮政地址	北京市-北京市-大兴区
	邮编	102699	单位名称	北京大学第一医院

[["北京大学第一医院","杨艳玲","中国","北京市","北京市"],["山东省立医院","商晓红","中国","山东省","济南市"],["河南省儿童医院","陈永兴","中国","河南省","郑州市"],["山西省儿童医院","张改秀","中国","山西省","太原市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会","同意","2025-09-02"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 15 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；