杭州GB08注射液其他临床试验-一项评价GB08注射液的II/III期临床研究

登记号	CTR20252488	试验状态	进行中
申请人联系人	林艳清	首次公示信息日期	2025-06-26
申请人名称	深圳科兴药业有限公司

登记号	CTR20252488
相关登记号	CTR20241992
药物名称	GB08注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	儿童生长激素缺乏症（PGHD）
试验专业题目	一项评价GB08注射液治疗儿童生长激素缺乏症受试者的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的II/III期临床研究
试验通俗题目	一项评价GB08注射液的II/III期临床研究
试验方案编号	KXZY-GB08-201	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-05-21	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["深圳科兴药业有限公司"]]
联系人姓名	林艳清	联系人座机	0755-23018589	联系人手机号	13726213826
联系人Email	linyanqing@kexing.com	联系人邮政地址	广东省-深圳市-粤海街道麻岭社区科技中一路创益科技大厦B1601	联系人邮编	518052

主要目的： 第一阶段：评价GB08注射液相较于Norditropin®FlexPro TM，在PGHD受试者第24周的有效性。推荐第二阶段研究用药剂量。 第二阶段：评价GB08注射液相较于Norditropin®FlexPro TM，在PGHD受试者第52周的有效性。 次要目的： 第一阶段 1）评价GB08注射液相较于Norditropin®FlexPro TM，在PGHD受试者52周试验过程中的有效性。 2）评价GB08注射液治疗PGHD受试者的安全性。 3）评价GB08注射液治疗PGHD受试者的免疫原性。 4）评价GB08注射液在PGHD受试者的药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征。 第二阶段 1）评价GB08注射液相较于Norditropin®FlexProTM，在PGHD受试者52周试验过程中的有效性。 2）评价GB08注射液治疗PGHD受试者的安全性。 3）评价GB08注射液治疗PGHD受试者的免疫原性。 4）评价GB08注射液在PGHD受试者的PD特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 11岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["根据病史、临床症状和体征、生长激素（GH）激发试验和影像学检查等确诊为生长激素缺乏缺乏症（GHD）的受试者，性别不限，需满足：①根据2009年发表的《中国0~18岁儿童、青少年身高、体重的标准化生长曲线》的中国儿童、青少年身高数据，绝对身高低于同年龄、同性别正常儿童身高均值-2 标准差（SD）；②根据筛选前6个月至18个月计算的AHV ≤ 5.0 cm/yr；③一年内两种不同药物生长激素激发试验证实受试者GH峰值≤ 10 ng/ml；④骨龄低于实际年龄至少1年（接受筛选期前半年内的骨龄检测结果）且女孩小于10岁，男孩小于11岁；"],["青春期前阶段儿童（女孩≤ 10岁、男孩≤ 11岁），男孩睾丸体积<4 ml，女孩乳房发育处于Tanner 1期（无可触及的乳房腺体组织），年龄>3岁（年龄以实际出生日期为依据）；"],["均匀性矮小、智力发育正常者；"],["IGF-1水平低于同年龄、同性别儿童至少1个SD [胰岛素样生长因子-1标准差评分（IGF-1 SDS）≤ -1.0）]者；"],["体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童± 2SD平均BMI以内；"],["对于生长激素缺乏症属于其多种垂体激素缺乏症受试者，需状态稳定≥1个月，具体情况由研究者进行判定；"],["监护人理解并签署ICF。如果受试者已经年满8岁也需签署ICF，不满8岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。"]]
排除标准	[["既往曾接受系统性促生长治疗者，包括生长激素和性激素；"],["严重的过敏体质或已知对生长激素或其辅料如甘露醇、赖氨酸、氯化钠等成分过敏者；"],["骨骺已闭合者；"],["其他类型的生长异常者，如特发性矮小症、Turner综合征、Noonan综合征、Prader-Willi综合征、Russell-Silver综合征等；"],["其他原因所致的矮身材者，如小于胎龄儿、家族性身材矮小、甲状腺激素缺乏、肾上腺皮质激素缺乏、抗利尿激素缺乏、乳糜泻、佝偻病、心理因素、慢性肾脏疾病、感染或创伤等继发性原因所导致的矮小；"],["任何可能影响生长或生长能力评估的临床显著异常情况；筛选时肝肾功能不全者［丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常值上限1.5倍，肌酐（Cr）>正常值上限］、患有慢性疾病者［营养不良、空腹血糖≥ 126 mg/dL（7.0mmol/L）或糖化血红蛋白（HbA1c）≥ 6.5%］；糖尿病；严重心肺、血液系统等疾病或全身感染、免疫功能低下、精神异常及合并其他先天畸形者；"],["传染性疾病者，如乙型肝炎、丙型肝炎、艾滋病、梅毒或结核病等（若HBV表面抗原阳性者，需进一步检测乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）；丙型肝炎病毒（HCV）检测丙肝抗体，若抗体阳性者，需进一步检测丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV RNA），且若（HBV DNA和HCV RNA>定量下限需被排除）；"],["筛选前12个月内需要使用糖皮质激素等类固醇激素者，如哮喘患者需长期服用激素治疗；"],["既往垂体磁共振成像（MRI）检查发现垂体、下丘脑肿瘤或其他颅内肿瘤的受试者；既往有白血病、淋巴瘤等其他恶性肿瘤病史的受试者；"],["既往有放射治疗或化疗史者；"],["先天性颅内高压者；"],["股骨头骨骺滑脱（SCFE）者；"],["脊柱侧凸超过15°者；"],["筛选前3个月内参加过任何药物临床试验者（作为受试者）；"],["研究者认为具有不适宜参加本试验的其他因素者。"]]

试验药	[["中文通用名:GB08注射液 英文通用名:GB08InjectionSolution 商品名称:暂无","剂型:注射液 规格:1ml:60mg/瓶 用法用量:皮下注射，0.4mg/kg 用药时程:每周1次"],["中文通用名:GB08注射液 英文通用名:GB08InjectionSolution 商品名称:暂无","剂型:注射液 规格:1ml:60mg/瓶 用法用量:皮下注射，0.8mg/kg 用药时程:每周1次"],["中文通用名:GB08注射液 英文通用名:GB08InjectionSolution 商品名称:暂无","剂型:注射液 规格:1ml:60mg/瓶 用法用量:皮下注射，1.2mg/kg 用药时程:每周1次"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:生长激素注射液 英文通用名:SomatropinInjection 商品名称:Norditropin®FlexProTM","剂型:注射液 规格:10mg/1.5ml 用法用量:皮下注射，0.035mg/kg 用药时程:每日1次"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["第一阶段：比较GB08与对照药第24周时的AHV。","第24周","有效性指标"],["第二阶段：比较GB08注射液与对照药在第52周时的AHV。","第52周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["第一阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第4、12、36、48、52周时的AHV；","基线、第4、12、36、48、52周","有效性指标"],["第一阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第4、12、24、36、48、52周时的AHV标准差（SD）评分；","基线、第4、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第一阶段：GB08注射液及对照药在第4、12、24、36、48、52周时实足年龄（CA）的身高标准差评分（Ht SDS CA）以及较基线的变化；","基线、第4、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第一阶段：GB08注射液及对照药在第24、52周时BA的Ht SDS BA以及较基线的变化；在第12、24、52周时的Tanner分期和在第2、4、8、12、24、52周时体重及BMI较基线的变化；","基线、第2、4、8、12、24、52周","有效性指标"],["第一阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第24、52周，BA与CA的比值；","基线，第24、52周","有效性指标"],["第一阶段：对照药在第2、4、8、12、24、36、48、52周时的IGF-1水平、IGF-1 SDS和IGFBP-3水平、IGFBP-3 SDS以及较基线的变化；","基线、第2、4、8、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第一阶段：GB08注射液在第2、4、8、12、24、36、48、52周给药后第48h时的血清IGF-1水平、IGF-1 SDS和IGFBP-3水平、IGFBP-3 SDS以及较基线的变化。","基线、第2、4、8、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第一阶段：AE、生命体征、ECG、体格检查、异常临床实验室参数[包括但不限于血常规、血生化、尿常规、甲状腺功能、空腹胰岛素、催乳素、HbA1c、空腹血清皮质醇等]、给药部位检查。","整个试验期间","安全性指标"],["第一阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第12、24、36、52周ADA结果，若ADA阳性，需进行中和抗体分析和滴度分析。","基线，及第12、24、36、52周","有效性指标+安全性指标"],["第一阶段：PK：Cmax、AUC0-t、AUC0-inf、Tmax、λz、t1/2、Vd/F、CL/F、AUC_%Extrap等。","从基线到52周所有随访时间点","有效性指标"],["第一阶段：PD：IGF-1和IGFBP-3的Emax、TEmax、AUEC0-t、AUEC0-24h、AUEC0-168h等","从筛选期到52周所有随访时间点","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第4、12、24、36、48周时的AHV；","基线，第4、12、24、36、48周","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第4、12、24、36、48、52周时的AHV SD评分；","基线，第4、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在第4、12、24、36、48、52周时实足Ht SDS CA以及较基线的变化；","基线、第4、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药52周时Ht SDS BA以及较基线的变化；","基线、52周","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第24、52周，BA与CA的比值；在第12、24、52周时的Tanner分期较基线的变化；在第2、4、8、12、24、52周时体重及BMI较基线的变化；","基线、第2、4、8、12、24、52周","有效性指标"],["第二阶段： 对照药在第2、4、8、12、24、36、48、52周时的血清IGF-1水平、IGF-1 SDS和IGFBP-3水平、IGFBP-3 SDS以及较基线的变化；","基线、、第2、4、8、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第二阶段：GB08注射液在第2、4、8、12、24、36、48、52周给药后第48h时的血清IGF-1水平、IGF-1 SDS和IGFBP-3水平、IGFBP-3 SDS以及较基线的变化。","基线、第2、4、8、12、24、36、48、52周","有效性指标"],["第二阶段：AE、生命体征、12导联ECG、体格检查、异常临床实验室参数（包括但不限于血常规、血生化、尿常规、甲状腺功能、空腹胰岛素、催乳素、HbA1c、空腹血清皮质醇等）、给药部位检查。","整个试验期间","安全性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第12、24、36、52周ADA结果，若ADA阳性，需进行中和抗体分析和滴度分析。","基线，第12、24、36、52周","有效性指标+安全性指标"],["第二阶段：GB08注射液及对照药在基线，及第12、24、36、52周IGF-1和IGFBP-3的浓度、相对基线变化值和变化百分比。","基线，第12、24、36、52周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	傅君芬	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13777457849	Email	fjf68@zju.edu.cn	邮政地址	浙江省-杭州市-浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号
	邮编	310003	单位名称	浙江大学医学院附属儿童医院

[["浙江大学医学院附属儿童医院","傅君芬","中国","浙江省","杭州市"],["新乡医学院附属第三医院","韩金芬","中国","河南省","新乡市"],["武汉儿童医院","姚辉","中国","湖北省","武汉市"],["苏州大学附属儿童医院","谢蓉蓉","中国","江苏省","苏州市"],["成都市妇女儿童中心医院","程昕然","中国","四川省","成都市"],["吉林大学第一医院","杜红伟","中国","吉林省","长春市"],["浙江省人民医院","周琴","中国","浙江省","杭州市"],["宁波市妇女儿童医院","丁曙霞","中国","浙江省","宁波市"],["江西省儿童医院","杨玉","中国","江西省","南昌市"],["萍乡市妇幼保健院","周利","中国","江西省","萍乡市"],["临沂市妇幼保健院","葛秀英","中国","山东省","临沂市"],["南阳市中心医院","徐娜","中国","河南省","南阳市"],["南阳医学高等专科学校第一附属医院","石小霞","中国","河南省","南阳市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["浙江大学医学院附属儿童医院伦理委员会","同意","2025-06-17"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 268 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；