南京HSK39297片II期临床试验-HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性长期给药II期临床研究

登记号	CTR20244670	试验状态	进行中
申请人联系人	李芳琼	首次公示信息日期	2024-12-10
申请人名称	西藏海思科制药有限公司

登记号	CTR20244670
相关登记号	CTR20242866
药物名称	HSK39297片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
试验专业题目	一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的 长期安全性和有效性的多中心、开放 II 期临床研究
试验通俗题目	HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性长期给药II期临床研究
试验方案编号	HSK39297-203	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2024-10-17	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["西藏海思科制药有限公司"]]
联系人姓名	李芳琼	联系人座机	028-67258840	联系人手机号	18628107959
联系人Email	lifangq@haisco.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-温江区海峡两岸科技产业开发园百利路136号	联系人邮编	611130

主要目的： 评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的长期安全性和耐受性。 次要目的： 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的长期有效性; 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["既往接受且完成HSK39297研究治疗，经研究者综合评估治疗获益大于风险，并可能会从HSK39297的持续治疗中获益者;"],["已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗(若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限，需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种);"],["有生育能力的女性受试者，妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少30天内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情 同意书至研究药物最后一次给药后至少90天内不得捐赠精子，且与其女性 伴侣使用有效的避孕措施(参考附录1);"],["理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。"]]
排除标准	[["已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;"],["目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;"],["脾切除术史;"],["骨髓/造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)"],["筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);"],["既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;"],["存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史，并且经研究者判断不适合参加研究;"],["怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;"],["妊娠期或哺乳期女性;"],["存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:HSK39297片 英文通用名:HSK39297Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:5mg(以C26H27D3N2O3计)、100mg(以C26H27D3N2O3计) 用法用量:口服，每日两次，每次100mg、125mg；或每日一次，每次200mg。 用药时程:持续用药至本品在中国市场可及。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["研究期间不良事件的发生率及严重程度。","试验全程","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["在未输注红细胞的情况下，治疗期每次访视评估血红蛋白(Hb)水平≥120g/L 的受试者比例;","试验全程","有效性指标"],["在未输注红细胞的情况下，治疗期每次访视评估 Hb 较基线变化;","试验全程","有效性指标"],["治疗期每次访视评估未输注红细胞的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["治疗期每次访视评估发生突破性溶血(BTH)的受试者比例;","试验全程","有效性指标"],["治疗期每次访视评估发生主要不良血管事件(MAVE)的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["治疗期间血浆中 HSK39297 的浓度;","试验全程","有效性指标"],["治疗期间补体旁路途径(AP)活性、Bb 浓度及血浆 sC5b-9 浓度较基线的变化。","试验全程","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	何广胜	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	15312052798	Email	heguangsheng1972@sina.com	邮政地址	江苏省-南京市-广州路300号
	邮编	210029	单位名称	南京医科大学第一附属医院

[["南京医科大学第一附属医院","何广胜","中国","江苏省","南京市"],["河南省肿瘤医院","张丽娜","中国","河南省","郑州市"],["河南省人民医院","朱尊民","中国","河南省","郑州市"],["福建医科大学附属第二医院","胡建达","中国","福建省","泉州市"],["南通大学附属医院","林赠华","中国","江苏省","南通市"],["上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院","朱文伟","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["南京医科大学第一附属医院伦理委员会","同意","2024-11-06"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 47 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；