上海佩索利单抗III期临床试验-一项旨在检测spesolimab是否能帮助患有Netherton综合征的皮肤病患者的研究

登记号	CTR20231690	试验状态	进行中
申请人联系人	勃林格殷格翰临床试验信息公示组	首次公示信息日期	2023-06-05
申请人名称	Boehringer Ingelheim International GmbH/ 勃林格殷格翰(中国)投资有限公司/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG

登记号	CTR20231690
相关登记号	暂无
药物名称	佩索利单抗
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	Netherton综合征
试验专业题目	一项评价spesolimab治疗Netherton综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验
试验通俗题目	一项旨在检测spesolimab是否能帮助患有Netherton综合征的皮肤病患者的研究
试验方案编号	1368-0104	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2022-11-22	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	勃林格殷格翰临床试验信息公示组	联系人座机	021-52883966	联系人手机号
联系人Email	MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1601号越洋广场29楼	联系人邮编	200040

主要目的是评价spesolimab的治疗应答。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄≥12岁的男性或女性患者（体重最低为35 kg） 2 基线时确认诊断为NS（SPINK5致病突变） 3 基线时红斑严重程度至少为中度（IASI评分≥16且IASI-E评分≥8）且IGA评分≥ 3 4 入选本试验前，签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期 5 育龄期女性（WOCBP）已准备好并且能够根据ICH M3（R2）采用高效避孕措施，即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕措施。符合这些标准的避孕方法列表参见CTP以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知
排除标准	1 随机分组前1周内使用过外用皮质类固醇（中至高效，美国1-5类）、外用维甲酸、外用钙调磷酸酶抑制剂或角质剥脱剂的患者 2 过去24小时内在待活检部位使用润肤剂的患者 3 随机分组前4周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者 4 随机分组前2周内使用过全身性抗生素的患者 5 随机分组前4周内接种过活疫苗的患者 6 随机分组前4周内或5个半衰期内（以较长者为准）接受试验用药品、生物制品或免疫球蛋白的患者 7 重度、进展性或未控制的肝病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至>3倍正常值范围上限（ULN），或总胆红素升高至>2倍ULN 8 任何既往暴露于BI 655130或其他IL-36R抑制剂生物制品的患者 9 其他进一步的排除标准

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:佩索利单抗 英文通用名:Spesolimab 商品名称:NA 剂型:灌装量输注液 规格:450mg/瓶（60mg/mL），7.5mL灌装量 用法用量:静脉输注Spesolimab组：第0周安慰剂组：第16周 用药时程:直至用药结束 2 中文通用名:佩索利单抗 英文通用名:Spesolimab 商品名称:NA 剂型:预充式注射笔 规格:300mg/PFS（150mg/ml），2mlPFS 用法用量:皮下给药Spesolimab组：第4周安慰剂组：第20周 用药时程:直至用药结束
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂对照药物 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:灌装量输注液 规格:Spesolimab匹配安慰剂450mg/瓶（60mg/ml），7.5mL灌装量 用法用量:静脉输注Spesolimab组：第0周安慰剂组：第16周（安慰剂成分：三水醋酸钠，冰醋酸，蔗糖，盐酸精氨酸，聚山梨酯20，注射用水） 用药时程:直至用药结束 2 中文通用名:安慰剂对照药物 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:预充式注射笔 规格:Spesolimab300mg/PFS（150mg/ml）匹配安慰剂，2mlPFS 用法用量:皮下给药安慰剂组：第4周（安慰剂成分：三水醋酸钠，冰醋酸，蔗糖，盐酸精氨酸，聚山梨酯20，注射用水） 用药时程:直至用药结束

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要终点是IASI应答，定义为第16周时IASI评分较基线降低至少50%（是/否） 第16周时 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 关键次要终点是IGA应答，定义为第16周时IGA评分为0或1（是/否） 第16周时 有效性指标 2 IGA应答，定义为第4、8、12周时IGA评分为0或1（是/否） 第4、8、12周 有效性指标 3 至第16周细菌性或真菌性皮肤粘膜感染的发生情况 至第16周 有效性指标 4 IASI应答，定义为第4、8、12周时IASI评分较基线降低至少50%（是/否） 第4、8、12周 有效性指标 5 IASI子评分应答，定义为第4、8、12周时IASI-E子评分较基线降低至少50%且IASI-S子评分较基线降低至少50%（是/否） 第4、8、12周 有效性指标 6 第4、8、12和16周时IASI评分较基线的百分比变化 第4、8、12和16周 有效性指标 7 第4、8、12和16周时NASA评分较基线的百分比变化 第4、8、12和16周 有效性指标 8 第4、8、12和16周时NRS疼痛较基线的绝对变化 第4、8、12和16周 有效性指标 9 第4、8、12和16周时NRS瘙痒较基线的绝对变化 第4、8、12和16周 有效性指标 10 第8和16周时DLQI/CDLQI评分较基线的绝对变化 第8和16周 有效性指标 11 治疗期间出现的不良事件的发生情况 治疗期间 安全性指标

1	姓名	姚智荣	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13601832440	Email	yaozhirong@xinhuamed.com.cn	邮政地址	上海市-上海市-杨浦区控江路1665号
	邮编	200092	单位名称	上海交通大学医学院附属新华医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海交通大学医学院附属新华医院	姚智荣	中国	上海市	上海市
2	南方医科大学皮肤病医院	梁云生	中国	广东省	广州市
3	中国医学科学院皮肤病医院	刘毅	中国	江苏省	南京市
4	上海市皮肤病医院	王秀丽	中国	上海市	上海市
5	首都医科大学附属北京儿童医院	马琳	中国	北京市	北京市
6	浙江大学医学院附属第一医院	方红	中国	浙江省	杭州市
7	浙江大学医学院附属儿童医院	任韵清	中国	浙江省	杭州市
8	Westmead Hospital	choate, Keith	澳大利亚	New South Wales	Westmead
9	Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)	Laimer, Martin	奥地利	NA	Salzburg
10	UZ Leuven	Hillary, Tom	比利时	NA	Leuven
11	ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases	Botev, Ivan	保加利亚	NA	Sofia
12	Diagnostic Consultative Center Alexandrovska	Vassileva, Snejina	保加利亚	NA	Sofia
13	Childern Hospital of University Hospital Brno	Pinkova, Blanka	捷克共和国	NA	Brno
14	Helsinki University Hospital	Sillanpaa, Verra	芬兰	NA	Helsinki
15	HOP Saint-Louis	Hovnanian, Alain	法国	NA	Paris
16	Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel	Weidinger , Stephan	德国	NA	Kiel
17	Universitatsklinikum Heidelberg	Schakel, Knut	德国	NA	Heidelberg
18	Klinikum der Universitat Munchen AOR	Rueff, Franziska	德国	NA	Munchen
19	Universitatsklinikum Erlangen	Sticherling, Michael	德国	NA	Erlangen
20	Sourasky Medical Center	Samuelov, Liat	以色列	NA	Tel Aviv
21	Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS	Didona, Biagio	意大利	Lazio	Roma
22	AO Citta della Salute e Scienza	Quaglino, Pietro	意大利	Piemonte	Torino
23	Osp. Pediatrico Bambin Gesu	El Hachem, May	意大利	Lazio	ROMA
24	Juntendo University Urayasu Hospital	Suga, Yasushi	日本	NA	Chiba, Urayasu
25	Nagoya University Hospital	Akiyama, Masashi	日本	NA	Aichi, Nagoya
26	Keio University Hospital	Amagai, Masayuki	日本	NA	Tokyo, Shinjuku-ku
27	University of Tsukuba Hospital	Nomura, Toshifumi	日本	NA	Ibaraki, Tsukuba
28	Hirosaki University Hospital	Sawamura, Daisuke	日本	NA	Aomori, Hirosaki
29	Hyogo College of Medicine Hospital	Kanazawa, Nobuo	日本	NA	Hyogo, Nishinomiya
30	Okayama University Hospital	Morizane, Shin	日本	NA	Okayama, Okayama
31	Sunway Medical Centre	Heah, Sheau Szu	马来西亚	NA	Selangor Darul Ehsan
32	Hospital Tunku Azizah	Leong, Kin Fon	马来西亚	NA	Kuala Lumpur
33	Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis	Pasmans, Suzanne	荷兰	NA	ROTTERDAM
34	CHULC, EPE - Hospital Sto. António Capuchos	Lopes, Maria	葡萄牙	NA	Lisboa
35	Hospital Sant Joan de Déu	Baselga, Eulalia	西班牙	Barcelona	Esplugues del Llobregat
36	Hospital La Paz	De Lucas, Raul	西班牙	Madrid	Madrid
37	University Children Hospital Zürich	Weibel, Lisa	瑞士	NA	Zürich
38	Great Ormond Street Hospital	Martinez, Anna	英国	NA	London
39	Queen Elizabeth University Hospital	Zamiri, Mozheh	英国	NA	Glasgow
40	Guy's Hospital	Mellerio, Jemima	英国	NA	London
41	Medical University of South Carolina	Wine-Lee, Lara	美国	South Carolina	Charleston
42	Yale University School of Medicine	Choate, Keith	美国	Connecticut	New Haven
43	Virginia Clinical Research, Inc.	Pariser, David	美国	Virginia	Norfolk
44	Mission Dermatology Center	Guide, Shireen	美国	California	Rancho Santa Margarita
45	The University of Texas Health Science Center at Houston	Hebert, Adelaide	美国	Texas	Houston
46	Northwestern University	Paller, Amy	美国	Illinois	Chicago

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会	同意	2023-03-23

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 3 ； 国际: 39 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；