北京VSA001注射液I期临床试验-VSA001注射液中国1期临床研究

登记号	CTR20231390	试验状态	进行中
申请人联系人	李晔	首次公示信息日期	2023-05-06
申请人名称	Visirna Therapeutics HK Limited/ 维亚臻生物技术（上海）有限公司/ Curia Bio California, Inc. (formerly known as Integrity Bio, Inc.)

登记号	CTR20231390
相关登记号	暂无
药物名称	VSA001注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	不确定
试验专业题目	一项在中国健康成年志愿者中评价VSA001注射液单次给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照I期临床研究
试验通俗题目	VSA001注射液中国1期临床研究
试验方案编号	VSA001-1001	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2022-11-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	李晔	联系人座机	021-68880039	联系人手机号	13601722393
联系人Email	ye.li@visirna.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1788号903室	联系人邮编	200040

一项在中国健康成年志愿者中评价VSA001注射液安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的随机、双盲、安慰剂对照、单次给药I期临床研究。

试验分类	安全性	试验分期	I期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 55岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	有
入选标准	1 1. 受试者自愿参加本研究，并在参加研究前能够阅读、理解和签署ICF；对研究的内容、过程和可能的不良反应有充分的了解，并能够按照方案的要求完成研究。 2 2. 签署ICF时年龄为18~55岁（含临界值）的健康男性和女性受试者。 3 3. 体重指数（BMI）为19.0~30.0 kg/m2（含临界值）范围内，BMI=体重（kg）/身高（m）2；体重不低于50 kg。 4 4. 研究者根据病史、体格检查、生命体征、12导联ECG和实验室检查结果判定受试者一般健康状况良好，无临床显著异常（如糖尿病）。 5 5. 所有绝经前女性和停经不到12个月的女性在开始研究治疗前72 h内的血清妊娠试验结果必须为阴性。（已行绝育手术如子宫切除术和/或双侧卵巢切除术的女性，或连续12个月无月经且根据年龄、去势治疗等因素判定为绝经后的女性，无需进行血清妊娠试验）。 6 6. 受试者及其伴侣必须同意在开始研究治疗前、研究期间以及研究结束后至少3个月内采取充分的避孕措施。 7 7. 筛选时空腹血清TG>80 mg/dL（>0.903 mmol/L）。
排除标准	1 1. 妊娠期或哺乳期女性。 2 2. 既往或当前存在重大或具有临床意义的疾病/异常，包括但不限于心血管、呼吸系统、内分泌、胃肠道、肾脏、肝脏、胆囊、皮肤、血液学、免疫学、神经系统或精神疾病/异常，或研究者认为存在安全性问题或影响药代动力学评价的疾病。 3 3. 有先天性长QT综合征、Brugada综合征或不明原因心源性猝死家族史。 4 4. 经研究者判断，受试者存在任何急性加重期的重大急性或慢性疾病。 5 5. 12导联ECG结果（静息5 min后重复测量三次）、心率（自动计算）以及平均PR、QRS、QT和校正QT间期（QTcF，根据Fridericia标准）测量结果显示：QTcF>490 ms，或有临床意义的异常ECG结果。 6 6. 筛选时谷草转氨酶（AST）或谷丙转氨酶（ALT）>2×正常参考值上限（ULN）， 或总胆红素（TB）>ULN，且有临床意义。 7 7. 筛选时估测肾小球滤过率（eGFR） 8 8. 筛选时心肌肌钙蛋白（肌钙蛋白T）>ULN。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:VSA001注射液 英文通用名:VSA001injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:200mg/ml 用法用量:25mg或50mg皮下注射给药 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用生理盐水 英文通用名:sterilenormalsaline(0.9%NaCl) 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:10ml/支 用法用量:0.13ml或0.25ml皮下注射给药 用药时程:单次给药

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 安全性和耐受性：no不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率、频率和严重程度，以及与VSA001的相关性。no 具有临床意义的实验室检查、生命体征、体格检查、12导联心电图（ECG）异常。 给药后至85天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药代动力学：Cmax、Tmax、AUC0-∞、Cmax/D，AUC0-t/D、AUC0-∞/D、t1/2、CL/F、Vz/F和λz 给药后0时到48小时 有效性指标 2 药效学：空腹血清载脂蛋白C3（APOC3）和甘油三酯（TG）水平随时间推移较基线的变化 给药后至85天 有效性指标

1	姓名	李海燕	学位	学士	职称	主任医师
	电话	010-82266226	Email	haiyanli1027@hotmail.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区花园北路49号
	邮编	100080	单位名称	北京大学第三医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第三医院	李海燕	中国	北京市	北京市
2	北京大学第三医院	王方芳	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第三医院伦理审查批件	同意	2023-02-13

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；