北京Efgartigimod浓缩注射液I期临床试验-Efgartigimod在健康受试者中静脉输注的I期研究

登记号	CTR20211952	试验状态	已完成
申请人联系人	董倩倩	首次公示信息日期	2021-08-13
申请人名称	argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG

登记号	CTR20211952
相关登记号	暂无
药物名称	Efgartigimod浓缩注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	JXSL2101024
适应症	由致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体介导的重度自身免疫性疾病，包括全身型重症肌无力（gMG）、原发免疫性血小板减少症（ITP）、慢性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和天疱疮等。
试验专业题目	一项在中国健康成人受试者中评价Efgartigimod静脉输注给药的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照I期研究
试验通俗题目	Efgartigimod在健康受试者中静脉输注的I期研究
试验方案编号	ZL-1103-005	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2021-05-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	董倩倩	联系人座机	021-61632588	联系人手机号	18610815940
联系人Email	QianQian.Dong@zailaboratory.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区金科路4560号1号楼南楼4层	联系人邮编	201210

主要目的： 在中国健康成人受试者中表征efgartigimod的药代动力学（PK）。 次要目的： 在中国健康成人受试者中评价efgartigimod的药效学（PD）、免疫原性、安全性和耐受性。

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	I期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	有
入选标准	1 中国成人受试者，在签署知情同意书（ICF）时年龄在18-65岁（包括临界值）之间。 2 体重指数（BMI）在18-30 kg/m2（包括临界值）之间，筛选期体重不低于50 kg且不超过100 kg。 3 自愿参与研究并能够理解研究的目的和风险，在开始任何程序前提供经签署并注明签署日期的知情同意书，并且可以参加所有研究访视。 4 男性或女性： a) 女性受试者在筛选时以及基线时的血清妊娠试验结果必须为阴性，才能接受IMP给药； b) 男性受试者必须同意在签署ICF至研究结束期间不捐献精子。 男性和女性受试者使用的避孕措施应符合当地法规对于临床研究受试者的避孕方法的要求，并且： 对男性和有生育能力的女性（定义见附录 4）受试者的避孕要求见附录4。 5 根据研究者的判断，基于病史、体格检查、ECG和生命体征结果；以及IMP首次给药前的血生化、血液学、病毒学和尿常规检查结果，受试者的身体及精神健康状况良好。 6 受试者同意在IMP首次给药前至少2周至第78天的末次随访访视期间停用和避免使用所有药物（包括非处方药和/或处方药）。
排除标准	1 受试者既往参加过efgartigimod（ARGX-113）或其他相同作用机制药物的临床研究，并接受了IMP给药。 2 已知受试者对IMP成分存在超敏反应或研究者判断受试者对任何药物有显著过敏反应，例如需要住院治疗的速发严重过敏反应。 3 受试者筛选期出现有临床意义的活动性或控制不佳的慢性细菌、病毒或真菌感染。 4 筛选期活动性病毒感染血清检测呈阳性。 5 有临床证据表明受试者有其他重大严重疾病、近期接受过大手术、或存在可能混淆研究结果或使受试者暴露于过度的风险中的任何其他原因。 6 筛选期受试者的总IgG 7 在IMP首次给药前6个月内存在具有临床意义的疾病病史或任何症状。 8 存在已知干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的肝脏、肾脏或其他疾病或后遗症。 9 有恶性肿瘤病史，除非认为在IMP首次给药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。 10 ECG检测到具有临床意义的心律或传导异常[例如，男性受试者根据Fridericia公式校正的QT间期（QTcF）>450 ms，女性受试者的QTcF >470 ms，或已知的长QT综合征]。一度心脏传导阻滞或窦性心律失常将不被视为显著异常。 11 受试者在IMP首次给药前3个月或相应药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他研究药物。 12 在首次给药前28天内接种过活/减毒活疫苗。 13 研究者认为存在可能使受试者不太可能或无法完成研究或遵守研究程序和要求的任何状况或情况。 14 受试者的静脉不适合接受输液和/或采血。 15 受试者为妊娠或哺乳期女性，或计划在研究期间或末次给药后90天内怀孕。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Efgartigimod浓缩注射液 英文通用名:Efgartigimodconcentrateforsolutionforinfusion 商品名称:NA 剂型:IV输注用浓缩液 规格:20mg/mL 用法用量:根据受试者体重计算给药量，静脉输注 用药时程:每7天给药一次，共4次
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Efgartigimod浓缩注射液匹配的安慰剂 英文通用名:Efgartigimodconcentrateforsolutionforinfusion,placebo 商品名称:NA 剂型:IV输注用浓缩液 规格:20mg/mL 用法用量:根据受试者体重计算给药量，静脉输注 用药时程:每7天给药一次，共4次

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PK参数包括但不限于： Cmax、Tmax、AUC0-168h等。 第29天 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药效学参数包括总免疫球蛋白G（IgG）水平。 完成访视 有效性指标 2 免疫原性参数包括抗efgartigimod抗药抗体（ADA）的发生率和存在率。 完成访视 有效性指标 3 安全性和耐受性参数包括治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率和严重程度、生命体征、心电图（ECG）和实验室评估。 完成访视 安全性指标

1	姓名	林阳	学位	药学博士	职称	主任药师
	电话	18910778667	Email	linyang@anzhengcp.com	邮政地址	北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
	邮编	100029	单位名称	首都医科大学附属北京安贞医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京安贞医院	林阳	中国	北京市	北京市
2	首都医科大学附属北京安贞医院	荆珊	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2021-06-02
2	首都医科大学附属北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2021-06-28

已完成

目标入组人数	国内: 16 ；
已入组人数	国内: 16 ；
实际入组总人数	国内: 16  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-09-22；
第一例受试者入组日期	国内：2021-09-25；
试验完成日期	国内：2021-12-25；