上海Odevixibat胶囊III期临床试验-评价Odevixibat 在Kasai 肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效。

登记号	CTR20212025	试验状态	进行中
申请人联系人	季惠锋	首次公示信息日期	2021-08-23
申请人名称	赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司/ Albireo AB/ Patheon France, S.A.S.

登记号	CTR20212025
相关登记号	暂无
药物名称	Odevixibat胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	胆管闭锁
试验专业题目	一项在接受Kasai 肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价Odevixibat（A4250）的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD）
试验通俗题目	评价Odevixibat 在Kasai 肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效。
试验方案编号	A4250-011	方案最新版本号	修订案02
版本日期:	2020-11-09	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	季惠锋	联系人座机	010-85646468	联系人手机号	18502180916
联系人Email	season.ji@syneoshealth.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层	联系人邮编	100022

主要目的是根据104 周研究治疗后的自体肝存活率，评价与安慰剂相比odevixibat 每日一次重复给药在Kasai 肝门肠吻合术（HPE）后胆管闭锁（BA）儿童中的疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	0天(最小年龄)至 90天(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 临床诊断为BA 的男性或女性患者 2 Kasai HPE 时年龄≤90 日龄 3 Kasai HPE 后3 周内有资格开始研究治疗
排除标准	1 难治性腹水患者 2 回肠切除手术 3 筛选时ALT≥10×正常值上限（ULN）（可重新采样，如果重新采样时ALT＜10×ULN，患者可接受随机化） 4 随机化时，患者仅依赖全胃肠外营养，或无法口服研究药物 5 急性上行性胆管炎（急性上行性胆管炎消退后患者可接受随机分配） 6 胆总管囊性疾病 7 有已知可干扰胆汁酸吸收、分布、代谢或肠道药物排泄的任何其他疾病（包括但不限于炎症性肠病）病史 8 患者有需要静脉输液或营养干预治疗腹泻和/或其后遗症的慢性腹泻（即＞1 个月）病史 9 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史 10 INR＞1.6（患者可接受维生素K 静脉给药治疗；可以重新采集样本，并且如果重新采样时INR≤1.6，患者可接受随机化） 11 患者在随机化前30 天内或研究药物的10 个半衰期内（以较长者为准）暴露于试验用药物或生物制剂 12 研究者或医学监查员认为可能损害患者安全、研究结果完整性或患者对研究要求依从性的任何其他疾病或异常，包括先天性异常、心脏大手术、肝胆或GI 疾病 13 随机化时体重＜3.5 kg 14 已知对odevixibat 或药物制剂的任何组分过敏

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Odevixibat胶囊 英文通用名:OdevixibatCapsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200μg/粒 用法用量:40μg/kg/d、120μg/kg/d，口服给药。 用药时程:持续104周。 2 中文通用名:Odevixibat胶囊 英文通用名:OdevixibatCapsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:600μg/粒 用法用量:40μg/kg/d、120μg/kg/d，口服给药。 用药时程:持续104周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Odevixibat胶囊 英文通用名:OdevixibatCapsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:0μg/粒 用法用量:匹配安慰剂，口服给药。 用药时程:持续104周。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要疗效终点是104 周研究治疗后存活且未接受肝脏移植的患者比例。 持续104周。 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 至任何前哨事件发生的时间。 持续104周。 安全性指标 2 至儿科终末期肝病（PELD）评分≥15 的时间 持续104周。 安全性指标 3 13、26、52 和104 周研究治疗后的总胆红素水平 持续104周。 安全性指标 4 13、26、52 和104 周研究治疗后的血清胆汁酸水平 持续104周。 安全性指标 5 安全性参数，包括AE、严重不良事件（SAE）、体格检查结果、实验室评估和腹部超声 持续104周。 安全性指标

1	姓名	黄瑛	学位	博士	职称	主任医师
	电话	18017591159	Email	yhuang815@163.com	邮政地址	上海市-上海市-闵行区 万源路399号
	邮编	201102	单位名称	复旦大学附属儿科医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	复旦大学附属儿科医院	黄瑛	中国	上海市	上海市
2	Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri	Fischer, Ryan	美国	Missouri/MO	Kansas City
3	Boston Children's Hospital	Wehrman, Andrew	美国	MA	Boston
4	Montefiore Medical Center	Ovchinsky, Nadia	美国	NY	Bronx
5	Icahn School of Medicine at Mount Sinai	Chu, Jaime	美国	NY	New York
6	New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital	Vitorio, Jennifer	美国	NY	New York
7	Miami Transplant Institute	Miloh, Tamir	美国	Florida	Miami
8	UPMC Children's Hospital of Pittsburgh	McKiernan, Patrick	美国	PA	Pittsburgh
9	University of California - San Francisco	Rosenthal, Phil	美国	CA	San Francisco
10	UT Southwestern Medical Center	Aqul, Amal	美国	TX	Dallas
11	Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine	Karpen, Saul	美国	GA	Atlanta
12	Riley Hospital for Children at IU Health	Molleston, Jean	美国	IN	Indianapolis
13	Johns Hopkins IDS	Karnsakul, Wikrom	美国	MD	Baltimore
14	Oregon Health Science University School of Medicine	Lin, Henry	美国	Oregon	Portland
15	Seattle Children's	Horslen, Simon	美国	WA	Seattle
16	Rady Children's Hospital	Schwarz, Kathleen	美国	CA	San Diego
17	Stanford Children’s Health	Narang, Amrita	美国	CA	Palo Alto
18	Children's Hospital of Philadelphia	Loomes, Kathleen	美国	PA	Philadelphia
19	University of Utah	Jensen, Kyle	美国	UT	Salt Lake City
20	Medical College of Wisconsin	Vitola, Bernadette	美国	WI	Milwaukee
21	Children's Hospital of Colorado	Mack, Cara	美国	CO	Aurora
22	Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University	Adeyemi, Adebowale	美国	DE	Wilmington
23	Cleveland Clinic	Hupertz, Vera	美国	OH	Cleveland
24	University of Michigan Childrens Hospital	Lopez, Maclovio	美国	MI	Ann Arbor
25	Children's National Medical Center / George Washington University	Khan, Muhammad	美国	DC	Washington
26	Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago	Mohammad, Saeed	美国	IL	Chicago
27	Childrens Hospital Los Angeles	Chuan-Hao, Lin	美国	CA	Los Angeles
28	Cincinnati Children's Hospital Medical Center	Bezerra, Jorge	美国	OH	Cincinatti
29	Washington University School of Medicine	Stoll, Janis	美国	MO	St. Louis
30	Duke Children’s	Mavis, Alisha	美国	NC	Durham
31	Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka	Czubkowski, Piotr	波兰	Warsaw	Warsaw
32	Medizinische Hochschule Hannover	Baumann, Ulrich	德国	Lower Saxony	Hannover
33	Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen	Sturm, Ekkehard	德国	Baden-Württemberg	Tuebingen
34	Charité - University Medicine Berlin	Bufler, Philip	德国	Berlin	Berlin
35	Dr. V. Haunersche Children's Clinic LMU Muenchen	Lurz, Eberhard	德国	Bavaria	Munich
36	Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf	Reinshagen, Konrad	德国	Hamburg	Hamburg
37	ASST Papa Giovanni XXIII	D’Antiga, Lorenzo	意大利	Bergamo	Bergamo
38	Azienda Ospedale Università Padova	Cananzi, Mara	意大利	Padova	Padova
39	Ospedale Infantile Regina Margherita	Calvo, Pier Luigi	意大利	Torino	Torino
40	Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer	Indolfi, Giuseppe	意大利	Florence	Florence
41	Ospedale Pediatrico Bambino Gesù	Maggiore, Giuseppe	意大利	Roma	Roma
42	Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione	Riva, Silvia	意大利	Palermo	Palermo
43	Kings College Hospital	Thompson, Richard	英国	London	London
44	Birmingham Children’s Hospital	Kelgeri, Chayarani	英国	West Midlands	Birmingham
45	Leeds General Infirmary	Alizai, Naved	英国	West Yorkshire	Leeds
46	Hopital Necker-Enfants Malades	Lacaille, Florence	法国	ile-de-France	Paris
47	Hospice Civils de Lyon	Ruiz, Mathias	法国	Lyonnais	Lyon
48	Hopital Jeanne de Flandre	Aumar, Madeleine	法国	Flanders and Hainaut	Lillei
49	Hopital Bicetre	Gonzales, Emmanuel	法国	ile-de-France	Parisi
50	Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan	Ozen, Hasan	土耳其	Ankara	Ankara
51	Istanbul University Medical Faculty Hospital	Durmaz, Ozlem	土耳其	Istambul	Istambul
52	Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi	Artan, Reha	土耳其	Antalya	Antalya
53	University Medical Centre Groningen	Verkade, Hendrik Jan	荷兰	Groningen	Groningen
54	Cliniques Universitaires Saint-Luc	Sokal, Etienne	比利时	Brussels	Brussels
55	UZ Gent	De Bruyne, Ruth	比利时	East Flanders	Gent
56	The Childrens Hospital at Westmead	Stormon, Michael	澳大利亚	NSW	Westmead
57	Women's and Children's Hospital	Couper, Richard	澳大利亚	SA	North Adelaide
58	Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne	Hardikar, Winita	澳大利亚	Victoria	Parkville (Victoria)
59	Starship Child Health	Evans, Helen	新西兰	Auckland	Auckland
60	Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal	Alvarez, Fernando	加拿大	Quebec	Montreal
61	Hospital for Sick Children	Ng, Vicky Lee	加拿大	Ontario	Toronto
62	BC Childrens Hospital	Schreiber, Richard	加拿大	British Columbia	Vancouver
63	Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály	Dezsofi, Antal	匈牙利	Budapest	Budapest
64	University of Malaya Medical Centre	Lee, Way Seah	马来西亚	Kuala Lumpur	Kuala Lumpur
65	Hospital Raja Perempuan Zainab II	Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie	马来西亚	Kelantan	Kota Bharu
66	Shaare Zedek Medical Center	Shteyer, Eyal	以色列	Jerusalem	Jerusalem
67	Schneider Children's Medical Center of Israel	Waisbourd-Zinman, Orith	以色列	Central	Petach Tikva
68	Seoul National University Childrens Hospital	Joong Kee Youn	韩国	Seoul	Seoul
69	Samsung Medical Center	Choe, Yon Ho	韩国	Seoul	Seoul
70	Hospital Universitario Vall d'Hebron	Quintero, Jesus	西班牙	Barcelona	Barcelona
71	Taipei Veterans General Hospital	Huang, Ching-Feng	中国台湾	Taipei	Taipei
72	National Taiwan University Hospital	Chen, Huey-Ling	中国台湾	Taipei	Taipei

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属儿科医院伦理委员会	同意	2021-06-23

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 20 ； 国际: 200 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；