上海TH-SC01I期临床试验-一项评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验

登记号	CTR20220588	试验状态	进行中
申请人联系人	余雷	首次公示信息日期	2022-03-14
申请人名称	江苏拓弘康恒医药有限公司

登记号	CTR20220588
相关登记号	暂无
药物名称	TH-SC01
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘
试验专业题目	一项评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验
试验通俗题目	一项评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性的Ⅰ期临床试验
试验方案编号	TH-SC01	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2022-02-25	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	余雷	联系人座机	025-52700103	联系人手机号	13581810296
联系人Email	yulei@topcelbio.com	联系人邮政地址	江苏省-南京市-江宁区东山街道永胜路66号	联系人邮编	211103

主要目的：评价TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的安全性和耐受性 次要目的：初步观察TH-SC01治疗克罗恩病肛瘘的疗效，为探索后续试验适用剂量和给药方案提供依据

试验分类	安全性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 充分理解并签署知情同意书； 2 根据我国《炎症性肠病诊断与治疗的共识意见》(2018年，北京)对克罗恩病的诊断标准，在筛选前至少6个月前被诊断为克罗恩病； 3 克罗恩病活动指数(CDAI)评分≤220的非活动性或轻度活动性克罗恩病受试者； 4 通过临床评估、MRI评估为肛瘘的受试者； 5 年龄在18周岁~70周岁（含界值）之间的受试者，男女不限； 6 所有受试者及其伴侣从筛选至试验结束后6个月内无生育计划且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施者； 7 ECOG评分0~1分，ASA分级I~II级； 8 经常规抗生素、免疫调节药物（含类固醇药物）、抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）单克隆抗体等生物制剂中任意一项充分治疗后无效的受试者。
排除标准	1 经研究者判断存在活动性感染的受试者； 2 因克罗恩病活动需要立即升级治疗； 3 腹盆腔脓肿或瘘管直径总和>2cm的受试者； 4 有直肠和/或肛门狭窄和/或活动性直肠炎的受试者（因限制手术过程）； 5 筛选前4周内接受类固醇治疗的受试者； 6 实验室检查结果异常：n肝功能：总胆红素≥1.5倍正常值上限、天冬氨酸氨基转移酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥2倍正常值上限；n肾功能：肌酐清除率低于60mL/min或血清肌酐≥1.5倍正常上限（实测值，或者Cockcroft-Gault公式计算值）； 7 恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史（包括任何类型的瘘管癌）的受试者； 8 有严重、进展性、无法控制的肝脏、血液、胃肠(克罗恩病除外)、内分泌、肺、心脏、神经、精神或脑部疾病的受试者； 9 血清病毒学（HBeAg、HCV抗体、HIV抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性； 10 T-SPOT检查阳性者； 11 对人血清白蛋白、人血小板裂解物、硫酸庆大霉素、麻醉用药或造影剂过敏的受试者； 12 有MRI增强扫描的禁忌症者； 13 既往接受过干细胞治疗者； 14 筛选前6个月内曾接受重大手术或严重创伤的受试者； 15 筛选前3个月内参加过其他临床试验者； 16 研究者认为不适宜参加本次临床试验的受试者； 17 妊娠/哺乳期女性。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:TH-SC01 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5×10^6个活细胞/ml，6.0-10.0ml/瓶 用法用量:注射12ml至内瘘口周围和瘘管壁内 用药时程:单次给药 2 中文通用名:TH-SC01 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5×10^6个活细胞/ml，6.0-10.0ml/瓶 用法用量:注射24ml至内瘘口周围和瘘管壁内 用药时程:单次给药 3 中文通用名:TH-SC01 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5×10^6个活细胞/ml，6.0-10.0ml/瓶 用法用量:注射36ml至内瘘口周围和瘘管壁内 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 给药后28天内不良事件的严重程度和发生率 给药后28天 安全性指标 2 探索给药后的剂量限制性毒性（DLT）及最大耐受剂量（MTD） 给药后84天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 瘘管愈合情况 给药后第84天 有效性指标 2 克罗恩病活动指数(CDAI评分)较基线的改善情况 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天 有效性指标 3 克罗恩病肛周病变严重程度的评分（PDAI评分）较基线的改善情况； 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， 有效性指标 4 炎症性肠病患者生活质量分析表（IBDQ）评分较基线的改善情况； 给药后第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， 有效性指标 5 疼痛评分（VAS评分）较基线的改善情况； 给药后第1天、第3天、第7天、第14天、第28天、第56天、第84天， 有效性指标 6 肛门括约肌功能的指标，Wexner失禁评分、直肠压力测定较基线的改善情况。 给药后第84天 有效性指标

1	姓名	李兆申	学位	博士	职称	主任医师
	电话	021-81873241	Email	zhaoshen-li@hotmail.com	邮政地址	上海市-上海市-杨浦区长海路168号
	邮编	200000	单位名称	上海长海医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海长海医院	李兆申	中国	上海市	上海市
2	上海长海医院	张黎	中国	上海市	上海市
3	上海市第一人民医院	陆伦根	中国	上海市	上海市
4	上海市第一人民医院	丁雪鹰	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海长海医院伦理委员会	修改后同意	2022-02-24
2	上海长海医院伦理委员会	同意	2022-03-09

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；