天津ICL670IV期临床试验-ICL670治疗伴铁过载的再生障碍性贫血患者的研究

登记号	CTR20132500	试验状态	已完成
申请人联系人	诺华肿瘤医学热线	首次公示信息日期	2014-09-03
申请人名称	北京诺华制药有限公司/ Novartis Pharma Schweiz AG/ Noavrtis Pharma Stein AG

登记号	CTR20132500
相关登记号	CTR20130107;CTR20130108;
药物名称	ICL670
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	再生障碍性贫血
试验专业题目	ICL670用于伴有铁过载的再生障碍性贫血中国患者治疗的一项单组、多中心、开放性研究
试验通俗题目	ICL670治疗伴铁过载的再生障碍性贫血患者的研究
试验方案编号	CICL670ACN01 版本号06	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华肿瘤医学热线	联系人座机	400 818 0600，800 990 0016	联系人手机号	暂无
联系人Email	china.obumi@novartis.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层	联系人邮编	100004

通过ICL670治疗由于重复输血而出现铁过载的中国再生障碍性贫血（AA）患者中研究铁离子螯合作用的有效性和安全性，研究将入选伴有输血性铁过载的再生障碍性贫血的患者。本研究将解决中国AA患者人群中治疗输血性铁过载的概念。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 表现为输血相关性铁过载的患者，研究开始时血清铁蛋白水平≥ 1000 ng / mL 2 输血> 20国际单位或者100 mL / kg 的红细胞输注史。 3 基础的输血依赖性疾病：再生障碍性贫血患者必须经骨髓检查确诊为AA且在入组前6个月内保持血液学稳定。 4 年龄 ≥ 18 岁，男性或者女性。 5 有妊娠可能的妇女（WOCBP）在基线时血清妊娠试验必须呈阴性。已经达到初潮以及有性生活的女性患者必须采取有效的避孕措施，或者进行了临床证实的全子宫切除和 / 或卵巢切除，或者输卵管结扎。 6 在任何筛查程序之前必须获得患者签署的知情同意书。
排除标准	1 基线时血清肌酐＞正常值上限或出现显著蛋白尿（表现为非首次排泄的尿样本中尿蛋白/肌酐比例(UPCR)≥ 1.0mg/mg）的患者。如果发现血清肌酐＞ULN或UPCR≥1 mg/mg，可以在1个月后重新检测。 2 肌酐清除率 3 ECOG 体能状态评分 > 2。 4 通过超声心动图显示左室射血分数 5 具有因充血性心力衰竭而住院的历史。 6 影响研究治疗的全身性疾病（例如，难治性高血压、心血管、肾脏、肝脏、代谢疾病等）。 7 存在除了AA以外的输血依赖性基础疾病的患者。 8 肝硬化诊断为Child - Pugh B以及 C 级。 9 在筛查时总胆红素水平 > ULN 。 10 在筛查时ALT或者AST > 2.5 × ULN。 11 既往存在具有临床相关性的与铁螯合剂治疗相关的眼和/或耳毒性反应的患者。 12 影响签署知情同意书或者接受研究治疗的精神性或者成瘾性疾病的患者。 13 妊娠或哺乳期妇女，或有妊娠可能的妇女（WOCBP）在研究期间和研究评估结束治疗后3个月不愿意使用双重避孕方法，其中一种方法必须是屏障方法。WOCBP定义为性成熟妇女、没有进行子宫切除术或未自然绝经至少连续12个月（即，在前面连续12个月的任何时候都有月经）。 14 在过去4周接受全身性研究药物治疗或者在过去7天之内接受局部研究药物治疗的患者。 15 任何可能显著改变任何药物的吸收、分布、代谢或者排泄的外科或者内科疾病。研究者应该根据以下任何证据：炎症性肠道综合征、胃炎、溃疡、胃肠道或者直肠出血史；大型胃肠道外科手术史，例如胃切除、胃肠道切除或者大肠切除术；胰腺受损或者胰腺炎史；异常的脂肪酶或者淀粉酶表明胰腺功能受损；肾功能损害史或者肌酐或者血尿素氮（BUN）值等于或者超过ULN表明存在肾功能损害；尿道阻塞或者排尿困难史。 16 不依从于医学方案史以及被认为可能不可靠和/或不合作的患者。 17 在入选之前12个月之内药物滥用或者酒精滥用史。 18 HIV检测阳性的患者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:ICL670 用法用量:片剂，规格125mg，每天早晨早餐前30分钟口服，每日20mg/kg。以每日20mg/kg的剂量水平治疗3个月后，根据血清铁蛋白应答，按每日5或10mg/kg的幅度调整剂量，最大剂量为每日40mg/kg。 2 中文通用名:ICL670 用法用量:片剂，规格125mg，每天早晨早餐前30分钟口服，每日20mg/kg。以每日20mg/kg的剂量水平治疗3个月后，根据血清铁蛋白应答，按每日5或10mg/kg的幅度调整剂量，最大剂量为每日40mg/kg。 3 中文通用名:ICL670 用法用量:片剂，规格125mg，每天早晨早餐前30分钟口服，每日20mg/kg。以每日20mg/kg的剂量水平治疗3个月后，根据血清铁蛋白应答，按每日5或10mg/kg的幅度调整剂量，最大剂量为每日40mg/kg。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 基线与治疗52周时血清铁蛋白的差异 每4周1次，共52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血清铁蛋白与其他的替代标志物之间的相关性，并且将探索性评价它们对ICL670剂量调整的可能作用 每4周1次，共52周 有效性指标 2 评价剂量调整方案与输血负荷之间的相关性 每3月1次，共52周 有效性指标 3 不良事件、严重不良事件 / 死亡的发生率 每4周1次，共52周 安全性指标 4 生命体征、心电图、血液学、血生化以及尿常规值自基线处的变化 每4周1次，共52周 安全性指标 5 尿液肾功能 每4周1次，共52周 安全性指标

1	姓名	无	学位	暂无	职称	无
	电话	无	Email	无	邮政地址	无
	邮编	无	单位名称	无

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院 血液学研究所血液病医院	张凤奎	中国	天津	天津
2	四川大学华西医院	常红	中国	四川	成都
3	中国中医科学院西苑医院	刘锋	中国	北京	北京
4	上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院	周永明	中国	上海	上海
5	中国医学科学院 血液学研究所 血液病医院	郑以州	中国	天津	天津

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国中医科学院西苑医院医学伦理委员会	修改后同意	2011-09-01
2	中国医学科学院 血液学研究所 血液病医院伦理委员会	同意	2011-09-26
3	上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院伦理委员会	修改后同意	2011-12-09
4	四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理专委会	修改后同意	2012-7-30

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 64  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2011-10-31；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2013-11-28；