上海Genz112638胶囊III期临床试验-比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响

登记号	CTR20140075	试验状态	已完成
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2014-05-06
申请人名称	Genzyme Corporation/ 健赞（上海）生物医药咨询有限公司/ WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation

登记号	CTR20140075
相关登记号	暂无
药物名称	Genz112638胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	戈谢病
试验专业题目	比较每日两次和一次口服Genz-112638治疗对已接受每日两次治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者影响的III期临床研究
试验通俗题目	比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响
试验方案编号	GZGD03109 修正案6	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266622	联系人手机号	暂无
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

在使用Genz-112638每日两次口服治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者中，比较每日一次给药相对于每日两次给药的疗效和安全性，评价药物游离碱基Genz-99067的药代动力学。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 任何研究相关程序前患者愿意且能够提供签名的知情同意书。 2 经酶检测有确凿的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏，确诊为I型戈谢病。 3 育龄期女性患者在本研究中首次使用Genz-112638之前，必须有确凿的妊娠检查阴性。此外，所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施，即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕。
排除标准	1 患者在随机分组之前3年内做过部分或完全脾切除。 2 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前6个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他。 3 除戈谢病外，患者患有具有临床意义的任何疾病，包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢性疾病（包括低钾血症或低镁血症）、精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病。 4 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体、丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性。 5 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前30天内使用过研究药物（除外Genz-112638）。 6 患者已怀孕或正处在哺乳期。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg。导入期最多给药78周。 2 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg。导入期最多给药78周。 3 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg；规格100mg；口服一天一次，每次100mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。 4 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg；规格200mg；口服一天一次,每次200mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。 5 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格100mg；口服；一天一次，每次100mg。随访期最多2年。 6 中文通用名:Genz112638胶囊 用法用量:胶囊；规格200mg；口服；一天一次，每次200mg。随访期最多2年。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 用法用量:NA

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Genz 112638治疗后保持临床稳定的随机化患者百分比，比较每日两次全剂量及每日一次全剂量给药方案的差异。 随机化后52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血红蛋白水平 随机化后52周 有效性指标 2 血小板计数 随机化后52周 有效性指标 3 脾脏体积 随机化后52周 有效性指标 4 肝脏体积 随机化后52周 有效性指标 5 生物标记物 随机化后52周 有效性指标 6 骨病评估 随机化后52周 有效性指标 7 戈谢病评估（活动能力、骨危象和骨痛） 随机化后52周 有效性指标

1	姓名	顾学范	学位	暂无	职称	主任医师，教授
	电话	+86-21-65011012	Email	gu_xuefan@163.com	邮政地址	上海市杨浦区控江路1665号
	邮编	200092	单位名称	上海交通大学医学院附属新华医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海交通大学医学院附属新华医院	顾学范	中国	上海	上海市
2	中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）	张凤奎	中国	天津	天津市
3	中国医学科学院北京协和医院	宋红梅	中国	北京	北京市
4	北京大学人民医院	赖悦云	中国	北京	北京市
5	Monash Medical Centre	Stephen Samuel Opat	澳大利亚	维多利亚州	Clayton
6	Royal Prince Alfred Hospital	Stephan Robert Larsen	澳大利亚	新南威尔斯州	Camperdown
7	Fiona Stanley Hospital	Paul Kenneth Cannell	澳大利亚	西澳州	Murdoch
8	Medizinische Universitat Wien Abtl. Fur Endokrinologie und Stoffwechsel Klinik fur Innere Medicine	Thomas Stulnig	奥地利	维也纳	Wien
9	Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia (CETTRO)	Alexandre Nonino	巴西	巴西利亚联邦特区	Asa Norte
10	Fundacao Hemocentro de Ribeirao Preto Nucleo de Hemoterapia de Franca	Marco Antonio Benedetti Filho	巴西	圣保罗	Franca
11	Instituto de Genetica e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)	Ana Maria Martins	巴西	圣保罗	Sao Paulo
12	Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana	Maria Lucia Alves Pedroso	巴西	巴拉那	Curitiba
13	Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)	Renata de Souza Cravo	巴西	里约热内卢	Rio de Janeiro
14	Instituto Tropical Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO	Carla marques Rondon Campos	巴西	杜克卡西亚斯	Cuiaba
15	Mount Sinai Hospital	Dominick Amato	加拿大	安大略	Toronto
16	Klinicki Bolnicki Centar Zagreb	Mirando Mrsic	克罗地亚	萨格勒步	Zagreb
17	Klinicki Bolnicki Centar Zagreb	Nadira Durakovic	克罗地亚	萨格勒步	Zagreb
18	Hopital Haut Leveque	Fabrice Camou	法国	NA	Pessac Cedex
19	Hopital Femmes Meres Enfants	Nathalie Guffon	法国	NA	Bron
20	General Hospital of Athens	Theodoros Marinakis	希腊	阿提卡	Athens
21	Bhatia Hospital	Mamta Muranjan	印度	马哈拉施特拉邦	Mumbai
22	Jikei University Hospital	Hiroyuki Ida	日本	东京都	东京
23	Juntendo University Hospital	Kazunori Mitsuhashi	日本	东京都	东京
24	Mie Chuo Medical Center	Shigeki Tanaka	日本	三重县	津市
25	Osaka University Hospital	Norio Sakai	日本	大阪府	大阪
26	Hiroshima University Hospital	Go Tajima	日本	广岛县	广岛
27	Hiroshima University Hospital	Takuya Ikuta	日本	广岛县	广岛
28	Hiroshima University Hospital	Shigeyuki Kushihata	日本	广岛县	广岛
29	Hiroshima University Hospital	Keishi Kanno	日本	广岛县	广岛
30	Academisch Medisch Centrum	Carla Hollak	荷兰	北荷兰省	Amsterdam
31	Hospital Divino Espirito Santo	Cristina Fraga	葡萄牙	亚速尔群岛	Sao Miguel
32	Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital Santa Maria	Conceicao Lopes	葡萄牙	里斯本	Lisboa
33	Spitalul Clinic de Urgenta	Paula-Julieta Grigorescu-Sido	罗马尼亚	克卢日县	Cluj-Napoca
34	Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences	Elena A Lukina	俄罗斯	NA	Moscow
35	State Budget Educational Institution of Higher Professional Education	Galina Nikolaevna Salogub	俄罗斯	NA	St.Petersburg
36	State Budget Healthcare Institution Chelyabinsk Regional Clinical Hospital	Alexander V Korobkin	俄罗斯	NA	Chelyabinsk
37	Clinical centre of Serbia Clinic of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases	Milan Petakov	塞尔维亚	贝尔格莱德	Belgrade
38	Hematologimottagningen Skanes Universitetssjukhus Lund	Johan Richter	瑞典	斯科纳省	Lund
39	NYU School of Medicine, Neurogenetics Unit	Gregory M. Pastores	美国	纽约州	纽约
40	NYU Neurogenetics Unit	Heather Lau	美国	纽约州	纽约
41	Emory Clinic	Paul M. Fernhoff	美国	佐治亚州	Atlanta
42	Emory Division of Medical Genetics	Suma Shankar	美国	佐治亚州	Decatur
43	O&O Alpan LLC	Ozlem Goker-Alpan	美国	弗吉尼亚州	Fairfax
44	Yale University School of Medicine	Pramod Mistry	美国	康涅狄格州	New Haven
45	Ann & Robert H.Lurie Children's Hospital of Chicago	Joel Charrow	美国	伊利诺伊州	Chicago
46	University of California, San Diego Center for Clinical Reaseach, CTRI	Bruce A. Barshop	美国	加利福尼亚州	La Jolla
47	UPMC Montefiore	David Fineglod	美国	宾夕法尼亚州	Pittsburgh
48	UPMC Montefiore	Georgianne Arnold	美国	宾夕法尼亚州	Pittsburgh
49	University of Utah Hospital	Nicola Longo	美国	犹他州	Salt Lake City
50	Mount Sinai School of Medicine Department of Genetic and Genomic Sciences	Manisha Balwani	美国	纽约州	纽约

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会	修改后同意	2010-08-10
2	北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2010-08-11
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2010-11-10
4	北京大学人民医院医学伦理委员会	修改后同意	2011-02-15

已完成

目标入组人数	国内: 26 ； 国际: 171 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 25  ； 国际: 170 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2010-12-28；     国际：2010-06-28；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2015-08-20；     国际：2015-08-20；