北京聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）IV期临床试验-长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验

登记号	CTR20150434	试验状态	已完成
申请人联系人	封晓华	首次公示信息日期	2015-10-26
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20150434
相关登记号	暂无
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢
试验专业题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗内源性生长激素缺乏引起的儿童生长缓慢Ⅳ期临床试验
试验通俗题目	长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验
试验方案编号	GENSCI 201404503，第四版	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	封晓华	联系人座机	0431-85170552	联系人手机号	暂无
联系人Email	fengxiaohua@gensci-china.com	联系人邮政地址	吉林省长春市高新区天河街72号	联系人邮编	130012

评价聚乙二醇重组人生长激素注射液在广泛儿童人群中治疗因内源性生长激素缺乏引起的儿童生长缓慢的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在开始治疗前，根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等符合GHD入组标准者 2 青春发育期前（Tanner I期），年龄≥3岁，性别不限 3 6个月内未接受过生长激素治疗 4 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书
排除标准	1 肝、肾功能异常者（ALT＞正常值上限2倍，Cr＞正常值上限） 2 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和HBeAg均为阳性者 3 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者 4 患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者 5 糖尿病患者 6 生长发育异常，如Laron综合征、生长激素受体缺乏等 7 3个月内参加过药物临床试验者 8 先天骨骼发育异常 9 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增） 用法用量:注射剂；规格：54IU/9.0mg/1.0ml/瓶；途径：皮下注射；用药频次：每周注射1次；用于儿童促生长作用因人而异，推荐剂量0.20mg/kg/w”进行用药，用药剂量范围在0.10-0.20mg/kg/w、用药时程：26周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗结束时按实际年龄的身高标准差积分 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 2 年生长速率 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 3 GF-1/IGFBP-3 摩尔比 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标 4 耐受性指标：局部皮肤注射反应、过敏、四肢痛、关节痛、男性乳房发育、良性颅压增高、间歇性跛行、股骨头骺板滑脱、脊柱侧弯和外周水肿等 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 按骨龄的身高标准差积分 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 2 血IGF-1标准差积分 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 3 血IGFBP-3标准差积分 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 4 骨成熟情况 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 5 实验室检查异常结果：甲功、血常规、尿常规、肝功能、肾功能、血脂、空腹血糖、糖化血红蛋白（HbA1c）、空腹胰岛素、胰岛素抵抗指标HOMA-IR的异常改变； 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标 6 糖调节异常或糖尿病； 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标 7 抗hGH 抗体阳性； 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标 8 一般指标：体温、心率、呼吸、血压、临床症状和体征。 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标

1	姓名	巩纯秀，医学博士	学位	暂无	职称	主任医师
	电话	010-59616322	Email	chunxiugong@sina.com	邮政地址	北京市西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	巩纯秀	中国	北京	北京
2	天津医科大学总医院	刘戈力	中国	天津	天津
3	北京大学第三医院	王新利	中国	北京	北京
4	卫生部中日友好医院	王云峰	中国	北京	北京
5	西安市儿童医院	汪治华	中国	陕西	西安
6	湖南省儿童医院	钟燕	中国	湖南	长沙
7	深圳市儿童医院	张琴	中国	广东	深圳
8	河北省儿童医院	刘丽君	中国	河北	石家庄
9	西安交通大学医学院第二附属医院	肖延风	中国	陕西	西安
10	郑州市儿童医院	卫海燕	中国	河南	郑州
11	苏州大学附属儿童医院	陈临琪	中国	江苏	苏州
12	广西壮族自治区妇幼保健院	陈少科	中国	广西	南宁
13	昆明医学院第一附属医院	鲁萍	中国	云南	昆明
14	昆明市儿童医院	陶娜	中国	云南	昆明
15	云南省第一人民医院	李利	中国	云南	昆明
16	徐州市儿童医院	薛颖	中国	江苏	徐州
17	河北医科大学第二医院	张会丰	中国	河北	石家庄
18	中山大学孙逸仙纪念医院	梁立阳	中国	广东	广州
19	华中科技大学同济医学院附属协和医院	金润铭	中国	湖北	武汉
20	无锡市儿童医院	徐旭	中国	江苏	无锡
21	南京市儿童医院	倪世宁	中国	江苏	南京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2015-01-13
2	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2015-01-13
3	天津医科大学总医院药物伦理委员会	修改后同意	2015-01-29
4	天津医科大学总医院药物伦理委员会	修改后同意	2015-01-29
5	天津医科大学总医院药物伦理委员会	同意	2015-02-10
6	无锡市人民医院伦理委员会	同意	2015-03-03
7	无锡市人民医院伦理委员会	同意	2015-03-03
8	苏州大学附属儿童医院	同意	2015-04-02
9	苏州大学附属儿童医院	同意	2015-04-02
10	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	修改后同意	2015-04-09
11	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	修改后同意	2015-04-09
12	中日友好医院药品临床研究伦理委员会	同意	2015-04-21
13	中日友好医院药品临床研究伦理委员会	同意	2015-04-21
14	西安交通大学医学院第二附属医院医学伦理委员会	同意	2015-04-24
15	西安交通大学医学院第二附属医院医学伦理委员会	同意	2015-04-24
16	湖南省儿童医院临床试验伦理委员会	同意	2015-04-29
17	湖南省儿童医院临床试验伦理委员会	同意	2015-04-29
18	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	同意	2015-05-20
19	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	同意	2015-05-20
20	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2016-11-15

已完成

目标入组人数	国内: 900 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 245  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-02-17；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-06-16；