北京TuroctocogalfaIII期临床试验-未治疗过儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa的安全性和有效性

登记号	CTR20150455	试验状态	进行中
申请人联系人	临床试验发布组	首次公示信息日期	2015-07-21
申请人名称	丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司

登记号	CTR20150455
相关登记号	无
药物名称	Turoctocog alfa
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病A
试验专业题目	在先前未治疗过的儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa预防和治疗出血的安全性和有效性
试验通俗题目	未治疗过儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa的安全性和有效性
试验方案编号	NN7008-3809	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	临床试验发布组	联系人座机	010-59615789	联系人手机号	暂无
联系人Email	NNChinaDisclosure@novonordisk.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层	联系人邮编	100102

评估turoctocog alfa对于患血友病A的儿童中之前未治疗过的患者的安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	无岁(最小年龄)至 6岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 在进行任何试验相关操作之前，必须签署知情同意书（试验相关操作指任何在患者的常规治疗期间不会进行的操作） 2 男性，诊断为遗传性重型血友病A患者（FVIII水平小于等于1%） 3 年龄 4 之前没有使用过纯化的凝血因子FVIII产品（以下暴露可以接受：使用血液成分制品，例如冷沉淀物，新鲜的冰冻血浆小于等于5个暴露日）包括已经上市的NovoEight/Novoeight
排除标准	1 已知或可疑对仓鼠蛋白过敏或不能耐受试验药物或相关产品 2 之前参加过本试验，定义为在应用试验药物后退出 3 患有血友病A外的其它遗传性或获得性凝血功能异常 4 任何FVIII抑制物史 5 在试验过程中正在应用或计划应用免疫调节剂（例如静脉滴注免疫球蛋白（IVIG）、规律的全身性皮质类固醇治疗）

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 2 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 3 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束） 4 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 5 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 6 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束） 7 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 8 中文通用名:Turoctocogalfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250IU/瓶；需要使用4.3mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5IU/mL的turoctocogalfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 9 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估主试验期产生FVIII抑制物（≥0.6 BU）的发生率 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 有效性指标 2 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 有效性指标 3 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 有效性指标 4 年出血率 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 有效性指标 5 年出血率 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 有效性指标 6 年出血率 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 有效性指标

1	姓名	吴润晖	学位	暂无	职称	主任医师
	电话	010-59718709	Email	runhuiwu@hotmail.com	邮政地址	中国北京西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
2	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
3	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
4	中国医学科学院北京协和医院	赵永强	中国	北京	北京
5	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江	杭州
6	重庆医科大学附属儿童医院	于洁	中国	重庆	重庆
7	UH of Beni Messous	NA	阿尔及利亚	NA	Algiers
8	Landes-Frauen und Kinderklinik Linz	NA	奥地利	NA	Linz
9	AKH Wien	NA	奥地利	NA	Wien
10	Rigshospitalet	NA	丹麦	NA	Kobenhavn O
11	'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki	NA	希腊	NA	Thessaloniki
12	Aghia Sophia Childrens' Hospital	NA	希腊	NA	Athens
13	Prince of Wales Hospital	NA	中国	香港	Shatin, New Territories
14	Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont	NA	匈牙利	NA	Debrecen
15	Shizuoka Children's Hospital	NA	日本	NA	Shizuoka
16	Nagoya University Hospital	NA	日本	NA	Aichi
17	Children‘s Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos	NA	立陶宛	NA	Vilnius
18	Szpital Uniwersytecki nr 1	NA	波兰	NA	Bydgoszcz
19	Uniwersytecki Szpital Dzieciecy	NA	波兰	NA	Lublin
20	Moscow Izmailovskaya Municipal Children Clinical Hospital	NA	俄罗斯	NA	Moscow
21	Children Regional Clinical Hospital	NA	俄罗斯	NA	Krasnodar
22	Institute for mother and child healthcare of Serbia	NA	塞尔维亚	NA	Belgrade
23	Hospital Universitario La Paz	NA	西班牙	NA	Madrid
24	Hospital Universitario Vall D’Hebrón	NA	西班牙	NA	Barcelona
25	Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca	NA	西班牙	NA	El Palmar
26	Ege University Medical Faculty	NA	土耳其	NA	Izmir
27	Cukurova University Medical Faculty	NA	土耳其	NA	Adana
28	Ondokuz Mayis University Medical Faculty	NA	土耳其	NA	Samsun
29	Arizona Hemo & Throm Center At Phoenix Childrens Hospital	NA	美国	Arizona	Phoenix
30	Tampa General Hospital Center of Research Excellence	NA	美国	Florida	Tampa
31	Childrens National Medical Center	NA	美国	District of Columbia	Washington
32	Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School	NA	美国	New Jersey	New Brunswick
33	University of Virginia, Health System Pediatric/Haematology/Oncology Clinic	NA	美国	Virginia	Charlottesville
34	Nemours Children’s Clinic Orlando Hematology/Oncology	NA	美国	Florida	Orlando
35	Novant Health Presbyterian Blume Pediatric Hem/Onc Clinic	NA	美国	North Carolina	Charlotte
36	University of Utah Primary Children's Medical Center	NA	美国	Utah	Salt Lake City
37	Pediatric Haemophilia Program University	NA	美国	Puerto Rico	San Juan
38	Medical University Of SC	NA	美国	South Carolina	Charleston
39	Dayton Children’s Hospital	NA	美国	Ohio	Dayton
40	The Children’s Hospital at Memorial Health University Medical Center	NA	美国	Georgia	Savannah

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2015-05-13

进行中（招募完成）

目标入组人数	国内: 7 ； 国际: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 7  ； 国际: 60 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-07-28；     国际：2012-09-17；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-06-07；     国际：2018-12-05；