长沙SCT800III期临床试验-注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的临床研究

登记号	CTR20160410	试验状态	已完成
申请人联系人	赵淑环	首次公示信息日期	2016-08-01
申请人名称	神州细胞工程有限公司

登记号	CTR20160410
相关登记号	CTR20160409;
药物名称	SCT800
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	多中心、开放、非对照，评估SCT800按需治疗既往接受过因子VIII治疗甲型血友病患者的安全性、有效性的III期临床试验
试验通俗题目	注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的临床研究
试验方案编号	SCT800HA3；v3.1	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	赵淑环	联系人座机	010-51029968(-835)	联系人手机号	暂无
联系人Email	shuhuan_zhao@sinocelltech.com	联系人邮政地址	北京经济技术开发区中和街14号B座212室	联系人邮编	100176

主要目的： 评估SCT800对甲型血友病患者出血事件按需治疗的疗效 次要目的：评估SCT800对甲型血友病患者出血事件按需治疗的安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄≥12岁，≤65岁； 2 临床确诊为中、重度（FVIII：C ≤ 5%），既往接受过FVIII治疗（EDs ≥50）的甲型血友病患者； 3 出现出血症状需要接受因子VIII治疗； 4 FVIII抑制物阴性（ 5 血小板计数正常； 6 凝血酶原时间正常或INR≤1.5； 7 签署知情同意书。
排除标准	1 已知患者对重组凝血因子VIII（rFVIII）浓缩剂或任何辅料过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏； 2 有FVIII抑制物家族史或抑制物滴度曾经≥0.6 BU/mL； 3 给药前4天内接受过任何含FVIII的制剂（包括rFVIII，血浆FVIII，冷沉淀，新鲜血浆，全血等）治疗者； 4 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 2倍ULN或肾功能临床检测（尿素氮、肌酐）≥ 2倍ULN； 5 合并HIV感染的患者（HIV抗体阳性）； 6 除甲型血友病外合并其它凝血功能异常的患者； 7 患有重度心脏病，例如心肌梗塞、心功能不全III级及以上者； 8 给药前一周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括NSAIDs）或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的患者； 9 酗酒、药物滥用、精神异常以及智力障碍； 10 在临床试验过程中计划实施择期手术的患者； 11 给药前一个月内参加过其他临床试验研究的患者； 12 患者或其父母/合法监护人无法或不愿意签署知情同意书或不能遵守临床观察要求； 13 研究者判断不适合入组的患者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:SCT800 用法用量:规格250IU/瓶；所需剂量（IU）：体重（kg）×期望增加的VIII因子的量（%或IU/dL）×0.5[（IU/kg）/（IU/dL）]；静脉给药，按需治疗6个月。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后15min、60min的FVIII：C输注效率值 首次用药后15min、60min后 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	赵谢兰，医学博士	学位	暂无	职称	主任医师，教授
	电话	0731-88618814	Email	zhaoxl9198@163.com	邮政地址	湖南省长沙市开福区湘雅路87号中南大学湘雅医院血液科
	邮编	410008	单位名称	中南大学湘雅医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中南大学湘雅医院	赵谢兰/陈方平	中国	湖南省	长沙市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中南大学湘雅医院医学伦理委员会	同意	2016-04-28
2	中南大学湘雅医院医学伦理委员会	t	2017-05-02
3	中南大学湘雅医院医学伦理委员会	同意	2017-08-08
4	中南大学湘雅医院医学伦理委员会	同意	2017-12-08

已完成

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 60  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-11-14；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-10-17；