北京聚乙二醇重组人生长激素注射液II期临床试验-生长激素治疗先天性卵巢发育不全综合征Ⅱ期临床试验

登记号	CTR20160708	试验状态	进行中
申请人联系人	刘廷	首次公示信息日期	2016-09-29
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20160708
相关登记号	暂无
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	儿童先天性卵巢发育不全（Turner）综合征
试验专业题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗先天性卵巢发育不全（Turner）综合征Ⅱ期临床试验
试验通俗题目	生长激素治疗先天性卵巢发育不全综合征Ⅱ期临床试验
试验方案编号	GenSci03202/第二版/2015-04-27	方案最新版本号	第二版
版本日期:	2015-04-27	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	刘廷	联系人座机	0431-85101626	联系人手机号	18946532759
联系人Email	liuting01@gensci-china.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-高新区天河街72号	联系人邮编	130012

探索聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗Turner综合征患儿的有效剂量，初步评估其治疗Turner综合征矮小患儿的有效性和安全性，为Ⅲ期临床试验用药剂量的选择提供科学、可靠的依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	女
健康受试者	无
入选标准	1 女性； 2 骨龄 3 染色体核型：45,X；45,X/46,XXqi；45,X/46,XXr；45,X/46,XX；46,XXqi；46,XXpi；45,X/47,XXX；46,XXp-；45,X/46,XXp-；46,XXq-; 45X/46,XXq-;45,X/46,XX/47,XXX等(计数50个以上细胞)； 4 面容与畸形:有下列至少1项体征，包括但不限于颜面部皮肤色素痣,颈短,颈蹼,后发际低,耳位低,小下颌,高腭弓,盾状胸,肘外翻,膝外翻,第4及第5掌骨短,指甲发育不良,脊柱侧凸,上睑下垂,斜视,心血管系统异常如主动脉狭窄、二叶式主动脉瓣、高血压，生殖系统异常如原发性腺功能不全，肾脏畸形，甲状腺功能低下和中耳病变等； 5 身材矮小：身高低于同年龄均值-2.5SD以上； 6 青春期前(Tanner I期)； 7 既往未接受过生长激素治疗； 8 受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备签署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）。
排除标准	1 肝、肾功能异常者（ALT>正常值上限；Cr>正常值上限）； 2 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HbsAg和HbeAg均为阳性者； 3 高度过敏体质或对蛋白质类过敏、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者； 4 患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者； 5 已确诊的肿瘤患者； 6 肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其它信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗。 7 精神病患者； 8 糖调节异常者 (包括空腹血糖异常和/或糖耐量异常)或糖尿病患者； 9 3个月内参加过其他药物临床试验者； 10 曾接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗，或3个月内使用过其他激素治疗 (如性激素、糖皮质激素等)； 11 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:高剂量组，注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w)，52周。 2 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:低剂量组，注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w)，52周。 3 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:高剂量组，注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w)，52周。 4 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:低剂量组，注射液，27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w)，52周。 5 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 6 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 7 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 8 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 9 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 10 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 11 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 12 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 13 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 14 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 15 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:高剂量组，皮下注射，每周1次，0.2mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期 16 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:金赛增 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:低剂量组，皮下注射，每周1次，0.1mg/(kg·w) 用药时程:单次给药：1周为一个给药周期，共给药52周期

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化 (△HT SDS) 52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 年生长速率(HV) 52周 有效性指标 2 骨成熟情况(骨龄变化/实际年龄变化：△BA/△CA) 52周 有效性指标 3 IGF-1 SDS 52周 有效性指标 4 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果都应记录。 用药过程中 安全性指标

1	姓名	巩纯秀	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13370115001	Email	chunxiugong@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区南礼士路56号住院部3楼内分泌代谢科
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	巩纯秀	中国	北京市	北京市
2	上海市儿童医院	吕拥芬	中国	上海市	上海市
3	复旦大学附属儿科医院	罗飞宏	中国	上海市	上海市
4	上海交通大学医学院附属新华医院	韩连书	中国	上海市	上海市
5	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林省	长春市
6	无锡市第四人民医院	马亚萍	中国	江苏省	无锡市
7	苏州大学附属儿童医院	陈临琪	中国	江苏省	苏州市
8	山东省立医院	李桂梅	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2016-01-26

进行中（招募完成）

目标入组人数	国内: 180 ；
已入组人数	国内: 180 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-06-02；
第一例受试者入组日期	国内：2016-06-06；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；