天津注射用重组人凝血因子VIIIIII期临床试验-turoctocog alfa在中国甲型血友病患者中的有效性和安全性

登记号	CTR20160811	试验状态	已完成
申请人联系人	临床试验发布组	首次公示信息日期	2016-12-07
申请人名称	丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司

登记号	CTR20160811
相关登记号	CTR20150455
药物名称	注射用重组人凝血因子VIII
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病A
试验专业题目	turoctocog alfa在既往接受过治疗的中国甲型血友病患者中预防和治疗出血事件的有效性和安全性
试验通俗题目	turoctocog alfa在中国甲型血友病患者中的有效性和安全性
试验方案编号	NN7008-4028 终版3.0-中国	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	临床试验发布组	联系人座机	010-59615789	联系人手机号	暂无
联系人Email	NNChinaDisclosure@novonordisk.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层	联系人邮编	100102

在中国重型甲型血友病（即血友病A）患者（凝血因子VIII（FVIII）≤1%）中评估turoctocog alfa治疗出血事件的临床有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 男性患者 2 年龄从0岁开始 3 诊断为重型先天性血友病A（FVIII≤1%） 4 FVIII产品暴露日达到以下标准以满足“既往接受过治疗的患者”的定义：1、年龄大于或等于12岁的患者：100个暴露日或更多；2、年龄低于12岁的患者：50个暴露日或更多
排除标准	1 筛选时由中心试验室判定为FVIII抑制物阳性（≥0.6 BU） 2 已知存在FVIII抑制物的病史

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:turoctocogalfa 用法用量:无菌、冻干粉；500IU/瓶和2000IU/瓶；预防治疗：静脉注射隔日一次（12岁以下25-50IU/公斤体重，大于或等于12岁20-40IU/公斤体重）或每周三次（12岁以下25-60IU/公斤体重，大于或等于12岁20-50IU/公斤体重），出血治疗：给予一次或多次turoctocogalfa单剂量静脉注射，根据世界血友病联盟（WFH）指南确定个体剂量；主试验期预计持续约6个月，扩展期预计持续最长为18个月。 2 中文通用名:turoctocogalfa 用法用量:无菌、冻干粉；500IU/瓶和2000IU/瓶；预防治疗：静脉注射隔日一次（12岁以下25-50IU/公斤体重，大于或等于12岁20-40IU/公斤体重）或每周三次（12岁以下25-60IU/公斤体重，大于或等于12岁20-50IU/公斤体重），出血治疗：给予一次或多次turoctocogalfa单剂量静脉注射，根据世界血友病联盟（WFH）指南确定个体剂量；主试验期预计持续约6个月，扩展期预计持续最长为18个月。 3 中文通用名:turoctocogalfa 用法用量:无菌、冻干粉；500IU/瓶和2000IU/瓶；预防治疗：静脉注射隔日一次（12岁以下25-50IU/公斤体重，大于或等于12岁20-40IU/公斤体重）或每周三次（12岁以下25-60IU/公斤体重，大于或等于12岁20-50IU/公斤体重），出血治疗：给予一次或多次turoctocogalfa单剂量静脉注射，根据世界血友病联盟（WFH）指南确定个体剂量；主试验期预计持续约6个月，扩展期预计持续最长为18个月。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 turoctocog alfa用于治疗出血时的止血效应，通过止血反应四分量表（优秀、良好、一般、无效）进行评估 24个月后 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FVIII抑制性抗体（≥0.6贝塞斯达单位（BU））的发生率 24个月后 有效性指标 2 每名患者的出血次数（通过年度出血率评估总体出血） 24个月后 有效性指标 3 预防性治疗过程中每名患者的turoctocog alfa用量 24个月后 有效性指标 4 治疗出血的用量 24个月后 有效性指标 5 每名患者的turoctocog alfa总体用量 24个月后 有效性指标 6 不良事件（AE）和严重性不良事件（SAE）的发生率 24个月后 安全性指标

1	姓名	杨仁池，博士	学位	暂无	职称	教授
	电话	022-23909122	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
2	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
3	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
4	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江	杭州
5	重庆医科大学附属儿童医院	肖剑文	中国	重庆	重庆
6	华中科技大学同济医学院附属同济医院	周剑峰	中国	湖北	武汉
7	昆明医科大学第一附属医院	曾云	中国	云南	昆明
8	贵阳医学院附属医院	曾小菁	中国	贵州	贵阳
9	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建	福州
10	青海省人民医院	李文倩	中国	青海	西宁

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2016-09-29

已完成

目标入组人数	国内: 65 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 68  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-12-12；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-12-12；