北京人凝血因子ⅧIII期临床试验-人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病单臂开放多中心临床研究

登记号	CTR20171602	试验状态	已完成
申请人联系人	岳跃飞	首次公示信息日期	2017-12-15
申请人名称	南岳生物制药有限公司

登记号	CTR20171602
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子Ⅷ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病（因子Ⅷ缺乏症）有效性及安全性的单臂开放性、多中心临床研究
试验通俗题目	人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病单臂开放多中心临床研究
试验方案编号	FⅧ-PⅢ-CTP	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	岳跃飞	联系人座机	0734-2835088	联系人手机号	暂无
联系人Email	nyyueyuefei@126.com	联系人邮政地址	湖南省衡阳市雁峰区白沙洲工业园区白沙工业大道28号	联系人邮编	421007

评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病（因子Ⅷ缺乏症）的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 12岁≤年龄≤65岁住院或门诊患者； 2 临床确诊为甲型血友病； 3 有关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血的临床表现； 4 受试者提供FⅧ（重组或血浆来源）的暴露日（ED）≥100天签字说明文件； 5 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书。
排除标准	1 已知患有甲型血友病外的先天性或获得性凝血功能障碍患者； 2 已知或怀疑对试验药物及血制品过敏史者； 3 有深静脉血栓、肺栓塞等血栓史或肺水肿史或弥散性血管内凝血史患者； 4 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或以上者； 5 有FⅧ抑制物史或现阶段FⅧ抑制物≥0.6BU/ml的患者； 6 肝肾功能达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.转氨酶≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍； 7 HBs抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 8 筛选前3天内输注含凝血因子Ⅷ的重组因子类产品或血制品者； 9 筛选前3个月内施行或计划在研究期间进行大中型手术者； 10 筛选前30天内曾参加其他临床试验者； 11 孕妇或正处于哺乳期的妇女或育龄期妇女在研究期间不愿采取避孕措施者； 12 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者； 13 研究者认为有任何不适合入选的情况者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 3 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 4 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 5 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 6 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。 7 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:/ 用法用量:/

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血因子Ⅷ回收率 第一次用药结束后15分钟 有效性指标 2 凝血因子Ⅷ抑制物、病毒学检查 第一次用药结束后第90~104天、第一次用药结束后第180~194天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血因子Ⅷ回收率 第一次用药结束后60分钟 有效性指标 2 凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者百分比 第一次用药结束后15分钟、60分钟 有效性指标 3 疼痛及出血状况评估 首次输注治疗6小时内 有效性指标 4 12导联心电图n血常规n尿常规n肝功能（ALT、AST、TBIL、γ-GT、ALP）n肾功能(UREA、Cr)n凝血四项 第一次用药结束后第90~104天、第一次用药结束后第180~194天 安全性指标

1	姓名	王书杰，医学博士	学位	暂无	职称	主任医师
	电话	13601241502	Email	wsj0630@sina.com	邮政地址	北京市西城区大木仓胡同41号
	邮编	100032	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	王书杰	中国	/	北京
2	安徽省立医院	刘欣	中国	安徽	合肥
3	江西省人民医院	金成豪	中国	江西	南昌
4	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南	昆明
5	山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西	太原
6	天津医科大学总医院	邵宗鸿	中国	/	天津
7	徐州医科大学附属医院	邱婷婷	中国	江苏	徐州
8	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南	长沙

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2017-10-18
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2017-11-22
3	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-02-13
4	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-03-27

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 60  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-01-10；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-12-18；