【难治性癫痫新药临床】

【目标患者1】至少接受1种抗癫痫药物治疗后

未控制的Dravet综合征患者（≥2岁）

【目标患者2】至少一种抗癫痫药物治疗控制不佳的2-55岁LGS患者

【研究药物】：EPX-100（口服溶液形式给药），是一种第一代组胺受体（H1R）拮抗剂。它通过调节血清素信号来发挥作用，血清素系统在神经调节和癫痫发作的调控中发挥重要作用，具有减少癫痫的发作频率和严重程度的潜能。

【获批上市情况】国内外均未上市。但已获得 FDA 针对 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定 。

【关键入排人群1】

1. 年龄为 2 岁以上。 

2. 临床诊断为DS，且必须患有抗癫痫药（AED）未完全控制的癫痫发作。

3.  在至少1个月内出现≥4次可计数运动性癫痫发作。 

4. 尽管使用1种或多种治疗剂量的抗癫痫药物进行适当试验性治疗，癫痫发作仍无法控制。

5.必须有 SCN1A 基因突变记录。

6.排除：计划在研究期间接受癫痫手术或筛选前6个月内接受过癫痫手术。

【关键入排人群2】

1、年龄≥2 岁且≤55 岁；

2、诊断为LGS。

3.  筛选前 2 个月内每月至少有 4 次可计数的癫痫发作史，且必须包括强直或强直/失张力发作。

4. 尽管以治疗剂量接受 1 种或多种抗癫痫药（ASM）的足疗程治疗，但仍未能控制癫痫发作。

5.排除：计划在研究期间接受癫痫手术或筛选前6个月内接受过癫痫手术。

【项目周期】5个月治疗期+39个月拓展治疗期，共计到院随访16次；

【补贴】对于患者的出行安排以及其父母的出行安排（最多两名家长），

将使用第三方旅行预订供应商，（不同医院可能会有所差异）

【报名材料】

1、需收集受试者的发病年龄、既往诊断相关检查（如核磁、脑电图、基因检查报告等）、目前癫痫发作频次、体重、药物治疗史等情况；

2、详细收集受试者是否存在其他疾病（如肝病、肾病、心脏病等），是否存在心理相关问题，是否有自杀倾向等，做好病史初筛；

3、既往是否参加过临床试验，明确参与研究的研究药物类型、出组时间、末次访视时间等。

【医院】

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