编译丨newborn

最近，赛诺菲公布了Rezurock（belumosudil）治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）临床试验的总结分析数据。结果表明，部分器官的临床缓解和患者报告结果（PRO）临床变化（改进）。

Rezurock由Kadmon Holdings2021年7月获得美国开发，FDA批准。2021年9月，赛诺菲以19亿美元收购Kadmon，Rezurock然后收入囊中。值得一提的是，Rezurock是美国FDA批准的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制剂用于治疗系统治疗失败至少两次cGVHD儿科病人(年龄≥12岁)和成人病人。

cGVHD它是异基因干细胞移植后可能出现的并发症，发病率和死亡率并不乐观。cGVHD在此期间，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主）会导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道的炎症和纤维化。据估计，美国大约有1.4万人cGVHD患者。

来自ROCKstar（KD025-213）和KD025-028研究的总结分析表明，在接受研究时，Rezurock在治疗患者中，器官临床缓解指标和PRO临床意义变化之间存在着很强的相关性，但也存在着普遍性。具体来说，报告于皮肤、口腔、眼睛、上消化道、肺(临床肺量表评分)和整体测量PRO临床意义的变化。这些数据支持在于。cGVHD临床试验和患者护理PRO为了帮助捕捉助捕捉病人的感受。

临床和PRO数据汇总分析包括参与两项Rezurock研究（n=132，KD025-213研究；n=54，KD025-208研究）的170名（91.3%)患者，这些患者进行了基线PRO评估，至少一次随访PRO、至少一个反应评估。中位年龄为。54.598岁(58%)为男性，之前治疗中位数为3次，70%患有严重疾病cGVHD，数据截止时间为15个月（范围为15个月）0.6-44个月）。

器官缓解定义为完全缓解（CR）和部分缓解（PR）。综上所述，器官缓解率为：皮肤35%（48/135），关节68%（84/124），口腔57%（56/99），眼睛41%（52/128），上消化道73%（19/26），下消化道87%（13/15），肺23%（14/61）；总体缓解率为77%（130/170）。所有器官（关节、食道、下消化道除外）中至少有一个PRO美国国立卫生研究所和美国国立卫生研究所（NIH）器官缓解呈统计相关性，p