文医观澜

2月24日，专注于探索和开发RNAi生物医药公司圣诺医药（Sirnaomics），核心候选药物小干扰公布RNA（siRNA）疗法STP2期中期临床数据 治疗皮肤基底细胞癌。临床研究表明，STP705用于皮肤基底细胞癌，与目前可用的局部疗法相比，具有更高的完全清除效果，显示出美容外观的优势，特别是对头部、面部或颈部病变患者。

STP705是一种基于小干扰核酸的核酸TGF-?1/COX-2双靶点抑制剂。TGF-β1及COX-2是肿瘤学和纤维化疾病药物开发的守门人靶点。TGF-?1调整广泛的细胞过程，包括细胞增殖、分化、凋亡、细胞外基质生成、血管生成、炎症和免疫反应，COX-在许多肿瘤组织和纤维化组织中，它是一种促进炎症和增殖的介质。

根据圣诺医药公开信息，STP705由两种靶向TGF-β1及COX-2 mRNA的siRNA由核苷酸组成，制成纳米颗粒，使用优化的多肽纳米颗粒（PNP）局部肿瘤内部输送系统可直接抑制肿瘤病变TGF-β1和COX-2基因表达，协同促进肿瘤抑制，降低参与纤维化的基因。该候选药物正在开发用于非黑色素瘤皮肤癌，包括原位鳞状细胞皮肤癌（isSCC）、皮肤基底细胞癌，皮肤纤维化和肝癌。

本次STP705进行了开放标签和剂量爬坡的临床试验，主要目的是评估皮肤基底细胞癌（BCC）患者局部注射不同剂量STP705后的安全性、耐受性和有效性。研究的主要终点是：原位BCC病变中肿瘤细胞组织学完全清除的患者比例是病变中无法观察到的BCC肿瘤细胞巢作为主要依据。次要终点是确定最佳剂量下的最佳剂量。STP对705的安全性和有效性进行分析BCC常见的生物标志物(包括在形成过程中)TGF-β1和COX-2）。

据介绍，中期数据共有三个剂量爬坡组，每组由5名受试者组成。受试者每周接受一次。STP705注射，连续六周重复给药。其中，，B组和C注射60微克和90微克STP705年，5名受试者中有3人达到了完全清除疗效；A小组接受30微克STP705年，5名受试者中有一人达到了完全清除疗效。试验中无药物相关不良事件或严重不良事件，显示STP705具有局部用药治疗皮肤癌的良好安全性。

皮肤基底细胞癌是一种非黑色素瘤皮肤癌，其形成原因与阳光的紫外线辐射有关。皮肤基底细胞癌常用的治疗方法有普通手术、软膏局部治疗等。各种形式的手术会带来明显的皮肤不良事件，如疤痕、感染和出血。目前，这些患者对非手术治疗有着巨大的医疗需求。

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