20222000年5月15日，一家制药公司专注于发现和开发罕见的中枢神经系统新疗法KemPharm，宣布与Orphazyme达成最终收购协议并获得arimoclomol。这种药物是一种叫做热休克蛋白放大器的热休克蛋白放大器C型尼曼-匹克病（NPC）罕见病。根据协议条款，KemPharm以1280美元的现金收购Orphazyme 几乎所有的资产和业务，保留大部分现有员工，并承担估计的储备负债约520美元 10000美元。

Orphazyme去年6月，丹麦的一家生物制药公司，FDA拒绝arimoclomol 关于NPC新药上市申请（NDA）。完整的回应信（CRL）中国说，这种治疗药物需要更多的数据来证明它正在接受治疗NPC这种罕见、渐进的遗传性疾病的有效性，以及潜在的风险。Arimoclomol 目前已被FDA授予治疗NPC、包括体肌炎(IBM) 和肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）孤儿药资格（ODD）；此外，FDA该药物还被授予这三种疾病治疗的快速通道资格（FTD）。

2021年3月，Orphazyme公布了arimoclomal II/III根据 期临床试验的结果，该试验持续了20个月，包括50名患有鼻咽癌的罕见神经内脏疾病患者。研究表明，与安慰剂相比，arimoclomol可以改善疾病的严重程度。FDA明确指出，该药物需要更多的定量和定性研究数据，需要基于五个领域NPC临床严重程度量表（NPCCSS）为了证明其有效性和解释性，需要额外的数据来评估吞咽的值范围arimoclomal支持临床效益和风险NDA。

这次收购无论对Orphazyme还是arimoclomal就药物而言，无疑是雪中送炭。KemPharm 在具有挑战性的监管方面有着丰富的经验，成功领导或参与了三个项目FDA产品批准，其中两个遵循初始CRL。该公司表示将重新提交arimoclomol 用于 NPC 的 NDA，2023 第一季度预计时间。

NPC 是一种罕见的进行性酶体储存疾病，它会损害人体在细胞中转移胆固醇和其他脂肪物质（脂质）的能力，导致脂质在人体组织（包括脑组织）中积累，并对受影响区域造成损害。从出生后的头几个月到未确诊的成年人，NPC致命症状的发作各不相同。这种疾病会影响身体的神经、精神功能和各种器官。NPC婴儿期或儿童期全身症状较为常见，成年后症状进展速度一般比儿童期慢得多。NPC 通常是致命的，大多数患者会在20岁之前死亡。根据保守估计，美国和欧盟NPC患者总数约为1,000至2,000。目前，只有一种治疗药物被批准Miglustat(美格鲁特)。

KemPharm致力于通过它的专有权LAT(配体激活疗法)平台技术发现和开发罕见的中枢神经系统(CNS )疾病的新疗法，其以前的药物候选管道专注于特发性嗜睡症(IH()和其他CNS/高需求领域的罕见疾病。该公司目前批准的药物包括AZSTARYS和APADAZ，注意缺陷多动障碍分别用于治疗（ADHD）和急性疼痛。

近年来，罕见病市场持续升温，据报道Frost