北京BC-U001低剂量组I期临床试验-人脐带间充质干细胞治疗阿尔茨海默病的安全性和有效性研究

登记号	CTR20261500	试验状态	进行中
申请人联系人	姜岩	首次公示信息日期	2026-04-17
申请人名称	北京贝来生物科技有限公司/ 北京贝来药业有限公司

登记号	CTR20261500
相关登记号	暂无
药物名称	BC-U001低剂量组
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	阿尔茨海默病
试验专业题目	人脐带间充质干细胞注射液治疗阿尔茨海默病的I/IIa期临床试验
试验通俗题目	人脐带间充质干细胞治疗阿尔茨海默病的安全性和有效性研究
试验方案编号	BC-U001-AD2022	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2023-12-01	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["北京贝来生物科技有限公司"],["北京贝来药业有限公司"]]
联系人姓名	姜岩	联系人座机	010-56865685	联系人手机号	13206596616
联系人Email	jiangyan@blswinc.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-经济技术开发区经海三路35号院2号楼	联系人邮编	100176

主要目的：评估BC-U001单次给药治疗AD痴呆的安全性和耐受性。 次要目的：探索BC-U001单次给药治疗AD痴呆的有效性和适宜剂量。

试验分类	其他     其他说明:安全性、有效性和药代动力学	试验分期	I期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	55月(最小年龄)至 85岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["1．男性或女性，年龄在55~85周岁之间（包含临界值）；"],["2．根据2011年美国国家衰老研究院-阿尔茨海默病协会（NIA-AA）诊断标准，定义为很可能的AD痴呆；"],["3．至少持续1年的认知和行为能力减退病史（至少包括记忆减退）【可使用的病史包括：（1）病历记录，或（2）通过从看护者或其他熟知研究参与者的人员（例如主治医生）处获得的病史记录】，且呈进行性减退趋势；"],["4．痴呆程度为轻、中度，即研究参与者的简易智力状态检查量表（MMSE）评分为11~24分（若研究参与者为小学毕（结）业水平，则MMSE评分为11~22分）；"],["5．研究参与者的临床痴呆评定量表（CDR）总评分为1.0或2.0分；"],["6．通过β淀粉样蛋白正电子发射断层显像（Aβ-PET）证实Aβ阳性；"],["7．筛选期间进行脑磁共振成像（MRI）扫描，显示有极高的AD可能性，包括：na.内侧颞叶萎缩（MTA）视觉评定量表：＜75岁需≥2级，≥75岁需≥3级（针对海马进行斜冠状位扫描评价）；nb.用于白质病变评估的Fazekas量表≤2级（横断面MRI评价）；"],["8．哈金斯基缺血量表总分≤4分；"],["9．汉密尔顿抑郁量表（17项）评分≤10分；"],["10．在签署知情同意书前至少2个月内服用稳定剂量的AD治疗药物（包括胆碱酯酶抑制剂：如多奈哌齐、加兰他敏、卡巴拉汀等；谷氨酸受体拮抗剂：如美金刚；或其他有治疗认知功能障碍/痴呆适应症的中（成）药）；"],["11．至少有1名固定的成年看护者，看护者能够在研究地点阅读、理解和语言表达；看护者需要与研究参与者同住或满足看护时长不低于每周3天且每天不低于2小时；看护者同意陪同研究参与者参与方案要求的所有随访；"],["12．研究参与者需小学毕（结）业及以上文化程度，并具有参加所有检测所需的身体条件，认知、听力、言语、识字和语言能力；"],["13．研究参与者和/或其监护人和/或看护者能够理解研究的性质并提供书面知情同意书。"]]
排除标准	[["1．诊断为除AD以外的痴呆相关中枢神经系统变性病（例如帕金森病、亨廷顿病、额颞叶痴呆、路易体痴呆等）；"],["2．患神经系统非变性病导致的认知功能障碍或痴呆（如血管性认知功能障碍或痴呆、脑积水、脑炎、缺氧性脑损伤、脑外伤等）；"],["3．患神经系统以外疾病导致的认知功能障碍或痴呆，包括但不限于：内分泌系统疾病（如甲状腺功能低下等）、肝功能不全、肺性脑病、透析性脑病、中毒性疾病（酗酒、一氧化碳迟发脑病等）、维生素缺乏以及研究者认为可导致认知功能障碍或痴呆的其他疾病等；"],["4．签署知情同意书前12个月内存在不稳定或研究者认为可能会干扰研究评估的精神疾病病史，包括精神分裂症、双相情感障碍、重度抑郁或谵妄等；"],["5．签署知情同意书前一年内或筛选期间，存在重大结构性脑病【例如，大面积性脑梗死、直径大于2？cm的梗死灶大于2个、关键部位脑梗死（如丘脑、海马、内嗅皮质、旁嗅皮质、角回、皮质和皮质下其他灰质核团的梗死灶等）、脑积水、脑肿瘤、多发性皮质下缺血性病变或中重度白质病变】，或半年内存在明确的脑梗死或脑出血病史，经研究者判定影响认知评估或存在其他研究者认为不适合参加研究的情况；"],["6．存在恶性肿瘤病史者；"],["7．严重的心、肺、肝、肾等器官功能障碍，如：n心功能分级为III级或IV级者（纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级）；严重/不稳定型心绞痛，近3个月内的新发心绞痛；筛选前6个月内曾发生急性心肌梗死事件；任何需要治疗或者干预的≥2级室上性心律失常或室性心律失常；n临床明确诊断的严重肺部疾病病史如严重哮喘、重度慢性阻塞性肺疾病、重度支气管扩张症或既往有肺栓塞病史；n天门冬氨酸氨基转移酶>5倍正常值上限；肌酐清除率<30 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式计算）；n存在其他经研究者判定不适合参加本研究的器官功能障碍。"],["8．过去12个月内存在酒精或其他物质滥用或依赖；"],["9．血清病毒学（乙肝表面抗原（HBsAg）、丙肝病毒（HCV）抗体（Ab）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体）或梅毒螺旋体抗体检查阳性者，其中乙肝病毒（HBV）携带者、经药物治疗后稳定的乙肝研究参与者（乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阴性）和已治愈的丙肝研究参与者（丙肝病毒核糖核酸（HCV RNA）检测阴性），经研究者判断合格后可以入组；"],["10．签署知情同意书前12个月内存在需要治疗的活动性肺结核；"],["11．存在低分子量肝素钙、人血白蛋白过敏史或有严重过敏史，经研究者判定认为可能干扰研究参与者依从性或研究评估者；"],["12．在试验用药品使用前3天内，使用大剂量皮质类固醇（相当于甲泼尼龙>240 mg/天）或不规律使用全身皮质类固醇治疗其它疾病，经研究者判定不适合入组者；"],["13．在试验用药品使用前14天内，存在需要系统治疗的感染（包括但不限于细菌、病毒等感染）；除非患研究者认为不影响试验用药品评估的轻微感染；"],["14．既往接受过基因治疗或干细胞治疗；"],["15．既往接受过针对Aβ的单克隆抗体治疗；"],["16．无法接受正电子发射计算机断层显像（PET/CT）检查者；"],["17．存在MRI检查的禁忌症，如体内有金属植入物或金属异物包括心脏起搏器、金属关节等，或患有幽闭恐惧症等；"],["18．在参与研究前处于妊娠或哺乳期；在参与研究后至试验用药品滴注后12个月内有妊娠、母乳喂养、生育计划，或不愿实行避孕者；"],["19．已经参与或在签署知情同意书前3个月内参与其他干预性临床试验；"],["20. 其他任何研究者认为不适合参加研究的情况。"]]

试验药	[["中文通用名:BC-U001低剂量组 英文通用名:BC-U001 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1×10^7个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，0.5x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"],["中文通用名:BC-U001中剂量组 英文通用名:BC-U001 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1×10^7个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，1.0x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"],["中文通用名:BC-U001高剂量组 英文通用名:BC-U001 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1×10^7个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，1.5x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:安慰剂注射液低剂量组 英文通用名:NA 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:0个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，0.5x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"],["中文通用名:安慰剂注射液中剂量组 英文通用名:NA 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:0个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，1.0x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"],["中文通用名:安慰剂注射液高剂量组 英文通用名:NA 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:0个细胞/20mL 用法用量:静脉输注，给药一次，1.5x10^6个细胞/kg体重 用药时程:第一天给药一次"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["不良事件（AE）","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第1天、安慰剂滴注后1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["严重不良事件（SAE）","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第1天、安慰剂滴注后1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["血常规","试验组：第-28~-1天、第1天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；n对照组：第-28~-1天、第1天、第28天。","安全性指标"],["血生化","试验组：第-28~-1天、第1天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；n对照组：第-28~-1天、第1天、第28天。","安全性指标"],["凝血功能","试验组：第-28~-1天、第1天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；n对照组：第-28~-1天、第1天、第28天。","安全性指标"],["尿常规","试验组：第-28~-1天、第1天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；n对照组：第-28~-1天、第1天、第28天。","安全性指标"],["体温","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第1天、安慰剂滴注后 1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["脉搏","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第1天、安慰剂滴注后 1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["呼吸频次","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第1天、安慰剂滴注后 1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["血压","试验组：第1天、用药后1h±5min、用药后6h±10min、第2天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第1天、安慰剂滴注后 1h、安慰剂滴注后6h、第28天。","安全性指标"],["十二导联心电图","试验组：第-28~-1天、第1天、第3天、第7天±1天、第28天±3天；n对照组：第-28~-1天、第1天、第28天。","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["ADAS-Cog 11（阿尔茨海默病评估量表-认知分量表11）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["CIBIC-PLUS（临床医生访谈的印象变化量表）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["CDR（临床痴呆评定量表）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["MMSE（简易智力状态检查量表）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["NPI（神经精神量表）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["ADCS-ADL（阿尔茨海默病协作研究-日常生活活动量表）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"],["血液中AD生物标志物（Aβ40、Aβ42、总Tau蛋白、p-Tau蛋白、NfL、GFAP）","试验组：第-28~-1天、第28天±3天；对照组：第-28~-1天、第28天±3天。","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	贾建平	学位	博士	职称	正高级主任医师
	电话	13911052899	Email	jiajp@vip.126.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区长椿街45号
	邮编	100053	单位名称	首都医科大学宣武医院

[["首都医科大学宣武医院","贾建平、魏翠柏","中国","北京市","北京市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["首都医科大学宣武医院伦理委员会","修改后同意","2024-02-26"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；