北京ADX-324注射液III期临床试验-STOP-HAE: ADX-324治疗HAE的III期研究

登记号	CTR20261309	试验状态	进行中
申请人联系人	李娟	首次公示信息日期	2026-04-08
申请人名称	元羿生物科技（上海）有限公司

登记号	CTR20261309
相关登记号	暂无
药物名称	ADX-324注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	遗传性血管性水肿
试验专业题目	STOP-HAE：一项评估靶向前激肽释放酶的siRNA药物ADX-324用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期随机、双盲、安慰剂对照研究
试验通俗题目	STOP-HAE: ADX-324治疗HAE的III期研究
试验方案编号	ADX-324-301	方案最新版本号	第1.1版
版本日期:	2025-11-13	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["元羿生物科技（上海）有限公司"]]
联系人姓名	李娟	联系人座机	021-22217888	联系人手机号	15601986395
联系人Email	Jane.li@tenacia.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室	联系人邮编	200040

主要目的：评价ADX-324预防HAE发作的有效性。 次要目的：评价ADX-324对HAE发作性质和模式的影响。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时年龄≥18岁。"],["提供书面知情同意书和当地法律要求的任何授权文件，并愿意在研究期间遵循所有研究要求。"],["书面记录确诊为1型或2型HAE的受试者。"],["在筛选期的前4周内发生≥1次经研究者确认的HAE发作，或筛选的8周内发生≥2次经研究者确认的HAE发作。"],["能够获得并知道如何使用至少一种既往对参与者有效的急性HAE治疗药物来治疗HAE发作。"],["根据研究者判断，参与者必须在医学上适合将按需治疗作为研究期间HAE发作的唯一药物治疗方案。"],["有生育能力的女性在筛选期间的血清妊娠试验结果必须为阴性，在研究药物给药前的研究第1天，尿妊娠试验结果必须为阴性，并且如果从签署知情同意书（ICF）至EOS访视或最后一次研究药物给药后3个月（以较长者为准）与有生育能力的男性存在性行为，则必须同意使用可接受的避孕方法。有育龄女性伴侣的育龄男性参与者应同意从签署知情同意书开始直至研究结束访视或最后一次研究药物给药后3个月使用安全套。"]]
排除标准	[["同时患有其它类型的复发性血管性水肿，包括但不限于：获得性血管性水肿、C1-INH正常的HAE、特发性血管性水肿和与荨麻疹相关的复发性血管性水肿。"],["任何具有临床意义的病史，包括但不限于未控制的高血压、未控制的糖尿病或当前患有心血管疾病，包括近期急性冠脉综合征（过去6个月内）、充血性心力衰竭（NYHA III级或IV级）和显著心律失常。"],["筛选前一年内有饮酒或药物滥用史，或当前存在物质依赖/滥用证据，和/或自我报告日均酒精摄入量＞3标准饮酒单位。"],["任何具有临床意义的肾脏疾病，包括3期以上慢性肾脏病（CKD）或肾病综合征病史。"],["任何已知的或活动性的具临床意义的肝脏疾病史；筛选期丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5倍正常值上限（ULN）；或筛选期直接胆红素>1.5倍正常值上限（ULN）（除非由于吉尔伯特综合征所致）。"],["凝血功能障碍或出血倾向病史。"],["5年内有恶性肿瘤史，已成功治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。"],["需要全身性抗微生物治疗的活动性感染，且在研究第1天前至少5天不会完成治疗，或不需要抗菌治疗但在研究第1天前未痊愈的中度或重度活动性感染。"],["已知HIV感染（根据参与者病史和/或病历）或筛选期间乙肝表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎病毒（HCV）血清学检查呈阳性。"],["签署知情同意书前30天内经历过大手术或严重外伤性损伤。"],["曾暴露于方案规定的任何HAE长期预防性治疗。"],["曾暴露于以下任何药物： na. 在筛选前4周内使用过血管紧张素转换酶抑制剂。 nb. 在筛选前3个月内开始使用或增加剂量全身吸收的含雌激素药物。"],["在研究期间有计划进行可能需要HAE短期预防治疗的手术。"],["在筛选前4周或5个半衰期内接受过另一种研究性产品或器械的治疗。"],["之前接受过任何基于RNA/DNA的HAE疗法（包括ADX-324）治疗，或对任何先前用于任何情况的基于RNA/DNA的疗法（疫苗除外）不耐受。"],["参与者正在哺乳期。"],["存在任何经研究者判断，如果参与者参加研究将对其造成不可接受风险的状况、或异常的实验室检查值、心电图发现、生命体征或体格检查发现。"]]

试验药	[["中文通用名:ADX-324皮下注射液 英文通用名:ADX-324,SCInjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:300mg/1.5mL 用法用量:第1组：第1天给药1次第2组：第1天和第13周各给药一次 用药时程:共25周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:安慰剂，皮下注射液 英文通用名:Placebo,Solutionforubcutaneousinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:0.9%氯化钠注射液，10mL 用法用量:第1组：第13周给药1次第3组：第1天和第13周接受各给药一次 用药时程:共25周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["ADX-324 300 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["ADX-324 240 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 300 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间需要急性治疗的经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 240 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间需要急性治疗的经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 300 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间中度或重度经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 240 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间中度或重度经研究者确认的经时间校正后的每月HAE发作次数。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 300 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间未发生经研究者确认的HAE发作（无HAE发作）的参与者比例。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 240 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间未发生经研究者确认的HAE发作（无HAE发作）的参与者比例。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 300 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间实现临床应答的参与者比例。","按照方案规定","有效性指标"],["ADX-324 240 mg组与安慰剂组相比，从研究第22天至第25周访视期间实现临床应答的参与者比例。","按照方案规定","有效性指标"],["TEAE的发生率和严重程度。","按照方案规定","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	支玉香	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-69151605	Email	Yuxiang_zhi@126.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园1号
	邮编	100010	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

[["中国医学科学院北京协和医院","支玉香","中国","北京市","北京市"],["哈尔滨医科大学附属第二医院","李英楠","中国","黑龙江省","哈尔滨市"],["河南省人民医院","王思勤","中国","河南省","郑州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会","同意","2026-01-08"],["中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会","同意","2026-03-19"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 15 ； 国际: 90 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 3 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 3 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-09-23；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-10-16；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；