广州双醋瑞因软膏II期临床试验-1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）

登记号	CTR20260850	试验状态	进行中
申请人联系人	原杉	首次公示信息日期	2026-03-05
申请人名称	安成生物科技股份有限公司/ 杭州泰格医药科技股份有限公司/ 益邦制药股份有限公司；中国生化科技股份有限公司

登记号	CTR20260850
相关登记号	暂无
药物名称	双醋瑞因软膏
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	泛发性单纯性大疱性表皮松解症
试验专业题目	一项评估1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）的有效性和安全性的国际多 中心、随机、双盲、平行组、基质对照2/3期临床研究，包含开放标签扩展期【EBShield研究】
试验通俗题目	1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）
试验方案编号	AC-203-EBS-007	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2024-12-23	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["安成生物科技股份有限公司"],["杭州泰格医药科技股份有限公司"],["益邦制药股份有限公司；中国生化科技股份有限公司"]]
联系人姓名	原杉	联系人座机	010-65889599	联系人手机号
联系人Email	shan.yuan@tigermedgrp.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区朝阳门外大街 20 号联合大厦 808 室	联系人邮编	100020

A 部分： 评估 1%双醋瑞因软膏治疗患有泛发性 EBS（重度和中度亚型）的成人和儿童受试者（≥6 个 月）8 周后的疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	6月(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）时年龄至少为 6 月龄。"],["受试者经临床诊断为重度或中度 EBS，并经基因诊断确诊为存在 KRT5 或 KRT14 基因常染色体显性突变。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）时 EBS 病灶 BSA ≥ 3%，不包括手掌和足底。"],["受试者治疗区域内的 EBS 病灶在访视 2（第 1 天/基线 A）时 IGA 评分≥3。"],["受试者/看护者同意遵循研究药物给药说明。"],["受试者（以及看护者/法定监护人）同意在研究期间报告使用的所有处方药和非处方药，包括用于身体的外用治疗，例如医用清洁剂、含漂白剂清洁剂、漂白剂浴、外用防腐剂、外用消毒剂等。"],["受试者（以及看护者/法定监护人）愿意且能够遵守所有研究访视和所有方案要求，包括完成问卷调查。"],["受试者（以及看护者/法定监护人）能够提供书面知情同意；基于受试者年龄征得同意。"],["具有生育能力的女性受试者在随机分组前必须进行妊娠试验，且结果为阴性。"],["具有生育能力的女性受试者愿意从筛选期到研究结束期间采取高效避孕措施（即年失败率<1%的妊娠预防措施）。"]]
排除标准	[["受试者患有除 EBS 以外的其他具有临床意义的皮肤病（例如，银屑病、特应性皮炎或其他皮炎、日光性皮损等），或患有与皮肤糜烂/溃疡相关的血管疾病，这些疾病可能会干扰疗效或安全性评估。"],["受试者存在临床上显著的潜在疾病、精神疾病（例如重度抑郁症或精神病性障碍、严重智力残疾或酒精或药物使用障碍），或需要同时服用药物，根据研究者的判断，这些疾病或药物可能会影响对治疗区域的评估，或使受试者因参加研究而面临不可接受的风险。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 6 个月内使用过任何含双醋瑞因的药物。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 7 天内治疗区域出现过皮肤感染或使用过全身抗生素"],["受试者在筛选期患有不稳定的糖尿病（糖化血红蛋白[HbA1c]≥6.5%）、肝酶异常（丙氨酸氨基转移酶、天门冬氨酸氨基转移酶或总胆红素>正常值上限[ULN]×2.5）或肾功能异常（估算的肾小球滤过率[eGFR] < 30 mL/min/1.73 m2）。"],["受试者当前患有恶性肿瘤，或在访视 2（第 1 天/基线 A）前的 5 年内接受过恶性肿瘤治疗（已治愈的非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤除外，例如手术切除且切缘清晰）。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 2 周内接受过研究方案禁止的外用治疗（类固醇除外），这可能会影响整个研究期间对治疗区域的评估。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前的 2 周内接受过 EBS 病灶外用类固醇治疗，或在 4周内接受过全身性类固醇治疗。（注：允许使用含有类固醇的吸入和眼用产品。）"],["受试者接受过以下治疗：（a）已获批的生物抗炎疗法（例如靶向调节免疫反应的单克隆抗体）；（b）访视 2（第 1 天/基线 A）前 8 周内接受过其他免疫抑制/免疫调节治疗或化疗。"],["受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何试验药物或器械治疗。"],["受试者对研究药物的任何成分（包括双醋瑞因或大黄酸）有过敏或超敏反应史。"],["受试者处于妊娠期或哺乳期"],["受试者计划或预期进行大型外科手术或其他活动，而这些活动可能会影响其对研究方案要求的依从性。"]]

试验药	[["中文通用名:双醋瑞因软膏 英文通用名:DiacereinOintment 商品名称:NA","剂型:软膏剂 规格:1%(25g:0.25g) 用法用量:取适量分配的研究药物，轻轻涂抹一层，使其足以覆盖病灶及周围至少约四分之三英寸（2cm）的未受累皮肤（治疗区域）。研究药物的用量取决于治疗区域的BSA：1%BSA需要大约一个指尖单位（0.5g）的研究药物。 用药时程:在研究A部分的8周治疗期和研究B部分的24周开放标签扩展治疗期间"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:双醋瑞因软膏的安慰剂, 英文通用名:PlaceboofDiacereinointment, 商品名称:NA","剂型:软膏剂 规格:1%(25g:0.25g) 用法用量:取适量分配的研究药物，轻轻涂抹一层，使其足以覆盖病灶及周围至少约四分之三英寸（2cm）的未受累皮肤（治疗区域）。研究药物的用量取决于治疗区域的BSA：1%BSA需要大约一个指尖单位（0.5g）的研究药物。 用药时程:在研究A部分的8周治疗期"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["达到治疗区域 IGA评分治疗成功的受试者比例，其中治疗成功定义为评分为 0或 1分，","治疗后第8周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["治疗区域 EBS 病灶 BSA%的变化；疼痛强度评分的变化；瘙痒强度评分的变化；EBDASI 评分（皮肤活动度）的变化；QOLEB 评分的变化","治疗后第8周","有效性指标"],["AE和严重不良事件的发生率和受试者比例，以及与研究药物的关系。","整个研究双盲阶段（part A）部分","安全性指标"],["轻度、中度和重度 AE 的发生率和受试者比例。","整个研究双盲阶段（part A）部分","安全性指标"],["血液学、血生化和尿液分析临床实验室结果较基线的变化。","整个研究双盲阶段（part A）部分","安全性指标"],["从基线开始，生命体征、体格检查和 ECG 参数的变化。","整个研究双盲阶段（part A）部分","安全性指标"],["将通过评估 SAE 和 TEAE 的发生率和受试者比例、严重程度、与研究药物的相关性，以及受试者临床实验室参数、体格检查、生命体征和 12 导联 ECG 的变化","研究开放阶段（Part B）部分","有效性指标+安全性指标"],["使用IGA、EBS 病灶的BSA%、疼痛和瘙痒强度评分的变化、EBDASI 和 QOLEB 评估指定的治疗区域。","研究开放阶段（Part B）部分","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	林志淼	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13681438841	Email	zhimiaolin@bjmu.edu.cn	邮政地址	广东省-广州市-广东省广州市越秀区麓景路2号
	邮编	510091	单位名称	南方医科大学皮肤病医院

[["南方医科大学皮肤病医院","林志淼","中国","广东省","广州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["南方医科大学皮肤病医院医学伦理委员会","同意","2025-12-13"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ； 国际: 100 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 75 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2024-03-06；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2024-04-04；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；