北京DA002口服溶液III期临床试验-DA002 口服溶液治疗尿素循环障碍的有效性和安全性研究

登记号	CTR20253990	试验状态	进行中
申请人联系人	张晓花	首次公示信息日期	2025-09-30
申请人名称	远大医学营养科学（武汉）有限公司

登记号	CTR20253990
相关登记号	暂无
药物名称	DA002 口服溶液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	尿素循环障碍
试验专业题目	DA002 口服溶液治疗尿素循环障碍的多中心、非随机、开放性、单臂Ⅲ期临床试验
试验通俗题目	DA002 口服溶液治疗尿素循环障碍的有效性和安全性研究
试验方案编号	YDYY-DA002-III	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2025-08-25	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["远大医学营养科学（武汉）有限公司"]]
联系人姓名	张晓花	联系人座机	027-83265041	联系人手机号	15827190556
联系人Email	zhangxiaohua@nkbp.com	联系人邮政地址	湖北省-武汉市-湖北省武汉市东西湖区潇湘西路1号	联系人邮编	430040

评估DA002口服溶液治疗尿素循环障碍患者的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	29天(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[[">28天的患者，男女不限；"],["经临床确诊的UCD患者；"],["处于临床稳定期的患者；"],["若正在接受背景治疗：低蛋白饮食、氮清除剂（苯丁酸甘油酯、苯丁酸钠、苯甲酸钠），且在入组前4周内使用稳定剂量且研究期间无变化者；"],["若正在接受L-瓜氨酸或精氨酸治疗，洗脱后可以入组；"],["自愿参加临床试验并签署书面知情同意书（患儿或患儿的法定代理人签署知情同意书）；"],["有生育能力的女性须使用医学上认可的有效避孕措施，同意在研究期间持续使用该措施，且筛选访视时的妊娠试验结果必须为阴性。"]]
排除标准	[["对本药品或本药品已知成分过敏、过敏体质或对多种药物过敏者；"],["曾接受过肝移植治疗者；"],["合并心脑血管、肺、肝、肾和造血系统等严重原发性疾病者；"],["合并有严重的智力残疾、神经或精神疾患而无法正常配合试验者；"],["急性感染期及1周内需接受抗感染治疗者；"],["有乙肝、丙肝、艾滋病或梅毒病史者;"],["入选前3个月内参加过其他临床试验者；"],["研究者认为不宜参加本研究的受试者。"]]

试验药	[["中文通用名:DA002口服溶液 英文通用名:DA002OralSolution 商品名称:DA002","剂型:口服溶液 规格:30ml 用法用量:口服，每日3次 用药时程:试验期间"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["给药后血氨水平相对于基线变化","试验期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["安全性评估","试验期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	杨艳玲	学位	博士	职称	教授
	电话	13911689892	Email	organic.acid@vip.126.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

[["北京大学第一医院","杨艳玲","中国","北京市","北京市"],["河南省儿童医院（郑州儿童医院）","陈永兴","中国","河南省","郑州市"],["浙江大学医学院附属儿童医院","邹朝春","中国","浙江省","杭州市"],["山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）","孙妍","中国","山东省","济南市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学第一医院伦理委员会","修改后同意","2025-08-11"],["北京大学第一医院伦理委员会","同意","2025-09-10"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 20 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；