北京人凝血因子IXIII期临床试验-评价人凝血因子IX在经治疗成人及青少年（≥12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验

登记号	CTR20253538	试验状态	进行中
申请人联系人	陈国成	首次公示信息日期	2025-09-03
申请人名称	远大蜀阳生命科学（成都）有限公司

登记号	CTR20253538
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子IX
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2500277
适应症	凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血的治疗与预防。
试验专业题目	评价人凝血因子IX在经治疗成人及青少年（≥12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验
试验通俗题目	评价人凝血因子IX在经治疗成人及青少年（≥12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验
试验方案编号	GLS-X3304-03-III	方案最新版本号	1.2
版本日期:	2025-07-17	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["远大蜀阳生命科学（成都）有限公司"]]
联系人姓名	陈国成	联系人座机	028-81733762	联系人手机号	13183808925
联系人Email	chenguocheng@cgeinc.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-高新区安泰五路888号	联系人邮编	610000

主要目的：评价成人及青少年经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX预防治疗的有效性和安全性。 次要目的： 1) 评估成人及青少年经治疗的中、重型血友病B患者首次给药和重复给药后的药代动力学特征； 2) 评价成人及青少年经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX预防治疗期间发生突破性出血事件按需治疗的有效性和安全性； 3) 若试验期间发生手术治疗，探索成人及青少年经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX进行围手术期治疗的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时，12周岁≤年龄≤65周岁；"],["临床确诊为血友病B且筛选期检测结果证实的凝血因子IX活性≤2%；"],["既往相关证据可以证实接受过凝血因子 IX 治疗（重组凝血因子IX、血浆源性凝血因子IX或PCC治疗) 且暴露日>150天；"],["所有具有生育可能的受试者都必须在签署知情同意书后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；"],["参加PK研究的受试者，首次接受试验用药品前无明显出血症状；"],["成年受试者自愿签署知情同意书，≥12且<18周岁的受试者经其本人及监护人同意并自愿签署知情同意书。"]]
排除标准	[["受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子IX抑制物阳性或者筛选期凝血因子IX抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/mL）；"],["对人凝血因子IX制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；"],["确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；"],["严重的心血管伴随疾病：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全3级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg）；"],["患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；"],["首次给药前7天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等免疫调节剂治疗；"],["目前或签署知情同意书前6个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；"],["入组前3个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；"],["入组前3个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术的患者；"],["入组前30天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，或参加其他药物临床试验末次使用试验药物未满5个半衰期者；"],["入组前14天内使用过任何抗凝药物治疗或研究期间需要抗凝治疗的患者；"],["入组前7天内使用过其他治疗血友病B的药物（如重组/血源人凝血因子IX、人凝血酶原复合物等），或首次给药前使用过长效治疗血友病B药物未满5个半衰期者；"],["入组前96小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子IX活性及代谢的药物；"],["入组前经研究者判断出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；"],["重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）的患者；"],["筛选期实验室检查达到以下指标之一者：ALT或AST>3×ULN，或总胆红素>2.5×ULN或血清肌酐>1.5×ULN； 血小板计数<100×109/L；"],["乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性；"],["其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。"]]

试验药	[["中文通用名:人凝血因子IX 英文通用名:HumanCoagulationFactorⅨ 商品名称:蜀阳茵玖®","剂型:注射剂（注射用无菌粉末） 规格:500IU/瓶，复溶后体积10mL 用法用量:室温下将10mL灭菌注射用水注入药品粉末瓶中复溶后使用。PK研究的注射剂量为50IU/kg；预防治疗推荐20-40IU/kg。 用药时程:预防治疗每3-4天给药1次（即1周2次）。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["6个月预防治疗期的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）。","6个月","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["6个月预防治疗期经治疗的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）。","6个月","有效性指标"],["6个月预防治疗期的年化关节出血率*（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）","6个月","有效性指标"],["3）t预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（Haemophilia Joint Health Score, HJHS）评分的变化值。","治疗期间","有效性指标"],["预防治疗前后靶关节数#的变化值","治疗期间","有效性指标"],["预防治疗前后的EQ-5D健康量表的变化情况。","治疗期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	王书杰	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13601241502	Email	wsj0630@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

[["中国医学科学院北京协和医院","王书杰","中国","北京市","北京市"],["安徽医科大学附属第一医院","陈春燕","中国","安徽省","合肥市"],["济南市中心医院","陈昀","中国","山东省","济南市"],["山西医科大学第二医院","郑转珍","中国","山西省","太原市"],["昆明医科大学第二附属医院","周泽平","中国","云南省","昆明市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会","同意","2025-08-22"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；