北京SIR2501片剂其他临床试验-一项评价SIR2501治疗肌萎缩侧索硬化患者或者在实体瘤患者中预防或减轻紫杉醇化疗引起的周围神经病变的安全性、耐受性、药代动力学和活性的Ib/IIa期、开放标签研究

登记号	CTR20253552	试验状态	进行中
申请人联系人	仇金英	首次公示信息日期	2025-09-04
申请人名称	维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司

登记号	CTR20253552
相关登记号	CTR20250684
药物名称	SIR2501片剂
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	肌萎缩侧索硬化症（ALS）
试验专业题目	一项评价SIR2501治疗肌萎缩侧索硬化患者或者在实体瘤患者中预防或减轻紫杉醇化疗引起的周围神经病变的安全性、耐受性、药代动力学和活性的Ib/IIa期、开放标签研究
试验通俗题目	一项评价SIR2501治疗肌萎缩侧索硬化患者或者在实体瘤患者中预防或减轻紫杉醇化疗引起的周围神经病变的安全性、耐受性、药代动力学和活性的Ib/IIa期、开放标签研究
试验方案编号	SIR2501-GLB-201	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-05-09	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司"]]
联系人姓名	仇金英	联系人座机	010-65288580	联系人手机号
联系人Email	anne.qiu@sironax.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-建国路86号	联系人邮编	102206

评价SIR2501治疗肌萎缩侧索硬化患者或者在实体瘤患者中预防或减轻紫杉醇化疗引起的周围神经病变的安全性、耐受性、药代动力学和活性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["受试者应理解并愿意遵守研究程序，自愿参加研究，并能够提供书面知情同意书。"],["签署知情同意书（ICF）时，受试者为18-70岁（含）的男性或女性。"],["根据修订后的EI Escorial标准，诊断为可能的、很可能的、实验室支持很可能的或确定的ALS（散发性或家族性）"],["从ALS症状发作到筛选访视的时间≤18个月"],["筛选时，根据性别、年龄和身高（取坐位）矫正后的缓慢肺活量（SVC）≥70%的预测值"],["筛选时ALSFRS-R总评分≥30分，其中吞咽功能（第3项）评分≥3分"],["筛选时通过中心实验室检查评估的血NfL浓度≥50 pg/mL"],["未服用利鲁唑，或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑≥30天，并预计维持该剂量直至最终研究访视"],["未服用依达拉奉，或在筛选访视前已接受稳定剂量的依达拉奉至少一个周期（通常为14天），并预计维持该剂量直至最终研究访视"],["女性在筛选或基线时不得处于哺乳期或妊娠期，需根据β-人绒毛膜促性腺激素（β-hCG）检测确认阴性结果（最低敏感性检测值为25 IU/L或等效单位的β-hCG）。如果在研究药物首次给药前获得的阴性妊娠结果超过7天，需单独进行基线评估。如果女性已绝经（至少连续12个月闭经，且无其他已知或可疑原因）或在给药前至少1个月接受过手术绝育（即，双侧输卵管结扎、子宫全切术或双侧卵巢切除术），则认为其无生育能力。"],["有生育能力的女性（WOCBP）在入组研究前30天内不得进行无保护性行为。她们必须同意从入组前的末次月经期开始，在研究治疗期间和研究药物末次给药后30天内使用高效避孕方法。高效避孕方法包括：na.双重屏障避孕法，如避孕套加避孕隔膜或含杀精剂的宫颈/阴道穹窿帽nb.放置宫内节育器nc.既定的激素避孕方法：口服、注射或植入。对于正在使用激素避孕药的女性，必须在给药前接受稳定剂量的相同激素避孕药至少4周，并且必须在研究期间和研究药物末次给药后30天内继续使用相同的避孕药"],["对于有WOCBP伴侣且有生育能力的男性，必须在整个研究期间和研究药物末次给药后30天内使用避孕套，其WOCBP伴侣必须使用高效避孕方法。"]]
排除标准	[["对SIR2501的任何成分过敏"],["患有严重认知障碍、精神疾病、其他神经退行性疾病（例如，帕金森病、阿尔茨海默病）或存在导致神经肌肉无力的其他原因的受试者"],["除热性惊厥外的惊厥发作或癫痫病史"],["筛选前6个月内有重大心脑血管病史，包括但不限于以下情况：na.心肌梗死、冠状动脉成形术或旁路移植术、心脏瓣膜疾病或心脏瓣膜修复术、需要治疗的具有临床意义的心律失常、心绞痛、短暂性脑缺血发作、脑血管意外或其他nb.纽约心脏病协会（NYHA）分级为III级或IV级的充血性心力衰竭nc.未控制的高血压，定义为使用降压治疗后，持续的收缩压>140 mmHg和/或舒张压>90 mmHg"],["同种异体组织/实体器官移植史"],["筛选前6个月内有自杀倾向或自杀行为史，或筛选时哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评估中显示有4类或5类的自杀想法，或研究者判断受试者不适合参加本研究"],["筛选前14天内存在需要系统性抗感染治疗的活动性感染"],["气管切开术史"],["有活动性或未经治疗的恶性肿瘤病史，或具有临床意义的恶性肿瘤（基底或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌或前列腺原位癌除外）缓解不到5年，或在筛选期间有潜在恶性肿瘤"],["不能口服药物，或患有吸收不良综合征或可能影响研究药物生物利用度的任何其他未受控制的胃肠道疾病（例如，恶心、腹泻、呕吐）"],["筛选时具有临床意义的实验室检查异常或心电图改变，包括但不限于以下情况（如果有明确的复查原因，可在筛选期复查一次，研究者应记录复查原因）：na.血液学：血小板计数<100×109/Lnb.凝血功能：国际标准化比值（INR）>1.5×正常值上限（ULN）或活化部分凝血活酶时间（APTT）>1.5×ULNnc.肝功能：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>3×ULN，或胆红素>1.5×ULN（如果是Gilbert综合征，允许总胆红素[TBIL]≤3×ULN）nd.肾功能：基于胱抑素C计算的肾小球滤过率估计值（eGFR）<60 mL/min/1.73 m2（通过CKD-EPI公式计算，参见附录2）ne.校正的QT（QTc）间期>450 ms（男性）和>470 ms（女性）nf.具有临床意义的甲状腺功能检查异常"],["已知的活动性感染，例如细菌、真菌和病毒感染，包括：na.人类免疫缺陷病毒（HIV）感染：HIV抗体阳性nb.梅毒感染：梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性nc.活动性乙型肝炎病毒（HBV）：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性，且HBV-DNA高于500 IU/mL或2000拷贝/mLnd.活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV抗体（HCV-Ab）阳性，且HCV-RNA高于ULN"],["既往接受过小干扰RNA（siRNA）、干细胞或基因疗法治疗ALS"],["在入组前5个半衰期内使用任何CYP3A酶的中效或强效抑制剂或诱导剂，或计划在研究期间接受相应治疗；计划在研究期间使用任何CYP2B6的敏感底物"],["在筛选前4周内或试验用药物的5个半衰期内（以时间较长者为准）参与任何其他试验性研究或使用其他试验用药物"],["有疑似药物滥用史，且研究者判断受试者不适合参加本研究"],["根据研究者的判断，认为不适合参加本研究的其他情况"]]

试验药	[["中文通用名:SIR2501片剂 英文通用名:SIR2501Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:15mg/片 用法用量:每日一次，每次30mg或45mg或60mg 用药时程:24周"],["中文通用名:SIR2501片剂 英文通用名:SIR2501Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:30mg/片 用法用量:每日一次，每次30mg或45mg或60mg 用药时程:24周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["DLT、AE和SAE的发生率","全程","安全性指标"],["具有临床意义的生命体征、实验室检查和12导联ECG异常","全程","安全性指标"],["血液NfL浓度较基线的变化（该指标在剂量递增阶段为次要终点指标，剂量扩展阶段为主要终点指标）","第2、4、8、12、16和24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["ALSFRS-R评分较基线的变化","第4、8、12、16、20和24周","有效性指标"],["ALSAQ-5较基线的变化","第8、16和24周","有效性指标"],["通过HHD测量的肌力较基线的变化","第8、16和24周","有效性指标"],["SVC较基线的变化","第8、16和24周","有效性指标"],["SIR2501的药物浓度和PK参数，包括但不限于Cmax、Tmax、AUC0-t和t1/2","第0、4和24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	樊东升	学位	医学博士后	职称	主任医师
	电话	13701023871	Email	dsfan@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区花园北路49号
	邮编	100191	单位名称	北京大学第三医院

[["北京大学第三医院","樊东升","中国","北京市","北京市"],["中国医学科学院肿瘤医院","徐兵河","中国","北京市","北京市"],["吉林大学第一医院","吕铮","中国","吉林省","长春市"],["达州市中心医院","吴福道","中国","四川省","达州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会","同意","2025-07-14"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 13 ； 国际: 39 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；