上海人脐带间充质干细胞注射液II期临床试验-人脐带间充质干细胞治疗中重度活动性炎症性肠病的I/II期临床研究

登记号	CTR20252473	试验状态	进行中
申请人联系人	潘若浪	首次公示信息日期	2025-06-25
申请人名称	杭州易文赛生物技术有限公司

登记号	CTR20252473
相关登记号	暂无
药物名称	人脐带间充质干细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	中重度活动性炎症性肠病
试验专业题目	人脐带间充质干细胞注射液在中重度活动性炎症性肠病患者中的安全性、耐受性及初步有效性的I/II期临床研究
试验通俗题目	人脐带间充质干细胞治疗中重度活动性炎症性肠病的I/II期临床研究
试验方案编号	YWS-MSC-103	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2025-05-13	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["杭州易文赛生物技术有限公司"]]
联系人姓名	潘若浪	联系人座机	0571-88665600	联系人手机号	13819188111
联系人Email	panrl@zju.edu.cn	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-余杭区五常街道华立181社区南区B1幢203杭州易文赛	联系人邮编	311122

I期：评价人脐带间充质干细胞注射液在中重度活动性炎症性肠病患者中的安全性和耐受性；II期：评价人脐带间充质干细胞注射液在中重度活动性炎症性肠病患者中的初步有效性。

试验分类	其他     其他说明:安全性、耐受性及初步有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["1)t年龄18~75周岁（含临界值），性别不限"],["溃疡性结肠炎患者需同时满足：a.参照《中国溃疡性结肠炎诊治指南》（2023年版），筛选前≥3个月被确诊为溃疡性结肠炎，并有支持性临床、内镜和组织病理学证据；b.筛选时为中、重度活动性溃疡性结肠炎：改良Mayo评分≥6分，且内镜单项评分≥2分或UCEIS评分≥5分"],["3)t克罗恩病患者需同时满足：a.参照《中国克罗恩病诊治指南》 （2023年版），筛选前≥3个月被确诊为克罗恩病，并有支持性临床、内镜和组织病理学证据；b.筛选时为中、重度活动性克罗恩病：克罗恩病活动指数（CDAI）＞220，且CD简化内镜评分（SES-CD）≥6"],["4)t入组以下至少一种治疗失败（应答不佳、丧失应答和/或不耐受）：口服氨基水杨酸（如：美沙拉嗪）、皮质类固醇（定义为无法在活动性疾病不复发的前提下将布地奈德剂量逐渐降低至6 mg/天以下或泼尼松龙剂量逐渐降低至10 mg/天以下）、免疫调节剂（如：6-巯嘌呤、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等）生物制剂（如：英夫利西单抗、维得利珠单抗、乌司奴单抗等）或JAK抑制剂治疗"],["5)t如患者在筛选时正在接受任意一种以下药物治疗溃疡性结肠炎或克罗恩病，需满足如下要求：a）口服5-氨基水杨酸盐（5-ASA）类药物（美沙拉嗪、奥沙拉嗪、巴柳氮、柳氮磺吡啶），入组前处方剂量已稳定至少4周；治疗期间剂量必须稳定。b）口服皮质类固醇治疗（泼尼松处方剂量稳定≤30 mg/天或其与其等效剂量的其他口服皮质类固醇），入组前处方剂量已稳定至少2周；在治疗期间，可维持相同剂量，但研究者可逐渐减量"],["6)t育龄期患者（男性和女性）必须同意在试验期间和末次用药后6个月内采取有效的非药物避孕措施"],["7)t自愿参加本临床试验并签署知情同意书"]]
排除标准	[["1)t既往有严重过敏史者；对包括试验用料及辅料在内的任何成分有过敏反应史者"],["2)t先天性或获得性免疫功能缺陷性疾病的患者"],["3)t筛选时病灶仅累及直肠者，目前诊断为暴发性结肠炎和/或毒性巨结肠"],["4)t进行造口、胃或回肠肛门储袋术、直肠结肠切除术或全结肠切除术以及患有症状性狭窄、肠穿孔史、疑似脓肿，及活动性引流瘘管的CD受试者，及其他需要治疗或手术干预的腹部或肛周脓肿的CD受试者"],["5)t患有其他原因导致的结肠炎，包括但不限于细菌性痢疾、阿米巴痢疾、慢性血吸虫病、肠结核、艰难梭菌感染或巨细胞病毒（CMV）感染、真菌性肠炎、白塞病、结肠憩室炎、嗜酸粒细胞性肠炎、未定型结肠炎（IC）等非感染性结肠炎者"],["6)t筛选前6个月内患有严重的心、脑、肝、肺、肾等各系统疾病，如不稳定型心绞痛、心肌梗死或冠状支架置入、脑出血、脑梗死、无法控制的高血压、NYHA心功能III级及以上、临床严重的心律失常、心电图检查按心率校正的QT间期（QTc）>450 msec（男），>470 msec（女）等"],["7)t筛选期存在深静脉血栓史或肺栓塞史，且经研究者判断接受间充质干细胞移植治疗可能会引发或增加风险者"],["8)t控制不佳的甲状腺功能亢进者，使用激素替代治疗控制稳定的甲状腺功能减退者可以入组"],["9)t筛选时存在或研究者评估试验期间可能出现中毒性巨结肠、肠穿孔、腹腔脓肿、结肠大出血、原发性硬化性胆管炎等其他并发症，或存在需要手术治疗的重度溃疡性结肠炎患者"],["10)t既往接受过结肠或小肠切除术（全切除或次全切除）、肠造口术者，以及接受过与炎症性肠病有关的消化系统手术者，或打算接受肠道手术者"],["11)t筛选前1个月内进行了大手术，或筛选时仍未从手术中完全康复，或者计划在试验期间进行大手术者"],["12)t筛选前5年内患有恶性肿瘤病史"],["13)t筛选时结肠镜检查提示有异型增生或恶性肿瘤证据者"],["14)t存在结肠镜检查禁忌者，如结肠发育不良或结肠狭窄"],["15)t筛选时活动性乙型肝炎者（乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA高于检测值下限或者参考值上限或丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或抗梅毒螺旋体抗体（Tp-Ab）或人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）检查结果呈阳性者；对于筛选期梅毒螺旋体特异抗体阳性，快速血浆反应素环状卡片试验（RPR）结果对于滴度≤1：2入组受试者可以入组"],["16)t筛选时存在：na)t以前已知、活动性或潜伏性结核分枝杆菌感染；nb)t目前正在接受任何慢性感染的治疗(如肺囊虫病、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、带状疱疹和非典型分枝杆菌)；nc)t首次服药前30天内住院治疗感染；nd)t在首次给药前30天内使用肠外(静脉注射或肌肉注射)抗生素(抗菌药、抗病毒药物、抗真菌药或抗寄生虫药)"],["17)t筛选时满足以下任意一项实验室检查结果：na)t谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）或总胆红素（TBIL）>2倍ULN；nb)t血肌酐（Scr）＞1.5倍ULN；tnc)t肾小球滤过率（eGFR）≤60 mL/min/1.73m2[通过CKD-EPI（EPI-（Scr））公式计算；nd)t中性粒细胞绝对计数（ANC）≤1.2×109/L，血小板（PLT）≤100×109/L，血红蛋白≤90 g/L；ne)t国际标准化比值（INR）、活化部分凝血活酶时间（APTT）和凝血酶原时间（PT）＞1.5×ULN（未接受抗凝治疗）"],["18)t首次给药前7天或5个半衰期内接受过免疫抑制剂治疗，如硫唑嘌呤或6-巯基嘌呤、环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯或沙利度胺等"],["19)t首次给药前7天或5个半衰期内接受过JAK抑制剂治疗，如托法替尼、巴瑞克替尼、芬戈替尼、乌帕替尼等"],["20)t首次给药前8周或5个半衰期内接受过任何生物制剂治疗，如英夫利西单抗、维得利珠单抗等"],["21)t筛选前30天内接受过粪便菌群移植以及其他灌肠/栓剂（除了内窥镜检查所需的）"],["22)t筛选前30天内接种任何活疫苗，或受试者计划在研究期间或试验药物末次给药后30天内接种任何活（减毒）疫苗"],["23)t筛选前6个月内有酗酒史，定义为男性每周平均摄入量>14个酒精单位或女性>7个酒精单位(1个酒精单位如5%啤酒360 ml，52%白酒35 ml，12%葡萄酒150 ml)"],["24)t筛选时正在服用治疗精神疾病、抑郁症类药物，研究者认为其不能充分理解本试验内容，存在方案依从性问题者"],["25)t既往接受过干细胞药物治疗，或实体器官移植或造血干细胞移植者"],["26)t筛选前3个月内参加过其他药物及器械类临床研究者"],["27)t筛选时处于妊娠期或哺乳期女性"],["28)t研究者认为的其他不适宜参加本试验的患者"]]

试验药	[["中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:Humanumbilicalcordmesenchymalstemcellinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:100ml，0.5×10^6cells/ml 用法用量:静脉滴注，剂量分别为1.2×10^5cells/kg、4×10^5cells/kg和1.2×10^6cells/kg 用药时程:单次给药"],["中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液 英文通用名:Humanumbilicalcordmesenchymalstemcellinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:100ml，0.5×10^6cells/ml 用法用量:静脉滴注，剂量分别为4×10^5cells/kg和1.2×10^6cells/kg 用药时程:多次给药，每周1次，共3次"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:安慰剂 英文通用名:无 商品名称:无","剂型:注射剂 规格:100ml 用法用量:静脉滴注，用量根据试验药剂量等体积换算 用药时程:多次给药，每周1次，共3次"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["I期：治疗相关不良事件的发生种类、发生率；剂量限制性毒性（DLT）、最大耐受剂量（MTD）","D1-D29","安全性指标"],["II期：UC患者，第8周时获得临床缓解（即同时达到内镜缓解和症状缓解）的受试者比例；CD患者，第8周时达到内镜缓解和症状缓解的受试者比例","第8周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["I期：UC患者，第8周时获得临床缓解、达到内镜缓解、获得症状缓解和Mayo评分内镜单项评分为0受试者比例，UCEIS较基线变化、Geboes组织学指数较基线变化。","第8周","有效性指标"],["I期：UC患者，各访视点IBDQ较基线历时性变化，ESR、CRP、粪便钙卫蛋白检测值较基线变化。","各访视点","有效性指标"],["I期：CD患者，第8周达到内镜缓解、症状缓解、内镜应答的受试者比例，SES-CD较基线变化，对于基线合并瘘管受试者实现并保持瘘管闭合且未出现新瘘管或脓肿受试者比例。","第8周","有效性指标"],["I期：CD患者，各访视点达到内镜缓解受试者比例、达到症状缓解受试者比例、CDAI评分较基线变化、各访视点IBDQ较基线历时性变化，ESR、CRP、粪便钙卫蛋白检测值较基线变化。","各访视点","有效性指标"],["II期：UC患者，第8周达到内镜缓解、获得症状缓解的受试者比例，UCEIS较基线的变化，Mayo评分中内镜单项评分为0分的受试者比例，Geboes组织学指数较基线的变化（Geboes 指数见附件3）","第8周","有效性指标"],["II期：UC患者，各访视点IBDQ较基线历时性变化，ESR、CRP、粪便钙卫蛋白检测值较基线变化，治疗期间及安全随访期间发生AE类型和频率，治疗期间及安全随访期间发生的SAE和导致永久停药的不良事件","各访视点","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	李兆申	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-81873241	Email	zhaoshen-li@hotmail.com	邮政地址	上海市-上海市-杨浦区长海路168号
	邮编	200000	单位名称	中国人民解放军海军军医大学第一附属医院(上海长海医院)

[["中国人民解放军海军军医大学第一附属医院(上海长海医院)","李兆申","中国","上海市","上海市"],["上海长海医院","张黎","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海长海医院医学伦理委员会","同意","2025-06-04"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 126 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；