喜讯！这种第二常见的儿童灾难性癫痫综合征 迎来了新的治疗方法
发布时间： 2022-03-31 19:48:46
癫痫是世界上最常见的慢性神经系统疾病之一，可发生在任何年龄段。
全球癫痫患者约6500万，中国癫痫患者约100万，大多需要长期药物治疗。其中，儿童是癫痫患者的主体。
儿童灾难性癫痫综合征是指一组癫痫综合征，、严重、药物控制困难，最终导致儿童发育迟缓和智力障碍的一组癫痫综合征。这些癫痫综合征有灾难性后果，特别是涉及智力和大脑发育，治疗相当困难，残疾率和死亡率较高。Lennox-Gastaut综合征（LGS）是第二常见的灾难性癫痫综合征。
LGS它是一种严重的儿童发育和癫痫性脑病（DEE），其特点是发病年龄早(幼儿期起病，发病高峰年龄为3-5年龄发作形式多样，药物治疗困难，对神经发育、认知和运动功能造成严重损害。最常见的发作类型是强直发作、非典型失神发作和紧张发作，也可以看到肌阵挛和全身强直-阵挛发作和部分性发作。
LGS它超越了癫痫发作的深远影响，包括沟通、精神状态、睡眠、行为和行动不便。此外，癫痫猝死也是一种癫痫猝死LGS病人的一个主要问题。
近日，美国FDA已批准Fintepla（Fenfluramine，芬氟拉明)扩展适应症，用于治疗2岁及以上患者及以上患者Lennox-Gastaut癫痫发作与综合征有关。
三期临床试验证明，与安慰剂相比，LGS患者在服用Fintepla临床总体印象量表（CG-I）进一步改善。
Fintepla它是一种低剂量的液体芬氟拉明。它可以通过调节血清素机制和调节血清素机制，sigma-1受体活性降低癫痫发作的频率。
芬氟拉明已被证明对最难治疗的癫痫类型有效，包括跌倒性癫痫，这将导致一个人突然失去肌肉紧张，摔倒在地，很可能受伤。芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫治疗，可以在不中断当前抗癫痫治疗方案的情况下使用。
此前，Fintepla已批准治疗2岁及以上患者已获批治疗Dravet癫痫发作与综合征有关。
根据全球随机、双盲、安慰剂对照的三期试验数据，对该批准进行了评估Fintepla在263名2至35岁的LGS病人的疗效和安全性。
患者以1:1:1的比例随机接受Fintepla 0.2mg/kg、Fintepla 0.7mg/kg或安慰剂治疗。
试验结果显示：
· 与安慰剂组相比，0.7 mg/kg剂量水平的Fintepla患者跌倒性癫痫发作的频率显著降低。
· Fintepla 0.7mg组发作频率中位数减少23.7%，安慰剂组中位数减少8.7%。
· 治疗每28天，Fintepla近四分之一的患者跌倒性癫痫发作频率降低≥50%；18%患者发作频率降低50-75%；6%减少