近日，海曲泊帕乙醇胺片(商品名:恒曲？)用于恶性肿瘤化疗引起的血小板减少症（CIT）获得美国食品药品监督管理局(以下简称FDA)授予的孤儿药资格。这次获得了美国FDA孤儿药资格认定后，将加快海曲泊帕乙醇胺片的临床试验和上市注册进度。海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞制药自主研发的一种新型药物，是一种小分子、口服、非肽促血小板受体（TPO-R）十二五国家重大专项支持激动剂。

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药物。FDA授予的孤儿药资格适用于美国每年患病人数少于20万的罕见疾病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持。因此，获得孤儿药的鉴定对新药的研发具有重要意义。

在获得孤儿药资格后，可以加快临床试验和上市注册的进展。同时，您可以享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免，免除新药申请费，并在产品获得批准后享受7年的市场排他性。

肿瘤化疗相关血小板减少症是化疗相关血液学最常见的毒性之一，可增加出血风险，延长住院时间。同时，更多的临床关注，CIT可导致化疗剂量强度降低，时间延迟，甚至治疗结束，从而影响抗肿瘤作用，对患者的长期生存产生不利影响[1,2]。在美国，只有人白介素-11的重组（rhIL-11)批准用于治疗非髓系恶性肿瘤的患者CIT，但已于2016年停产。

海曲帕乙醇胺片是由恒瑞医药自主研发的，是一种口服非肽血小板受体受体（TPO-R）通过激活激动剂TPO-R介导的STAT和MAPK促进血小板生成的信号传导途径。2021年6月，国家药品监督管理局（NMPA）批准恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片上市，用于治疗糖皮质激素、免疫球蛋白等慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的治疗，以及重型再生障碍性贫血成人患者的治疗，免疫抑制治疗。

2022年1月，海曲泊帕化疗引起的血小板减少症III批准在美国进行临床试验。同时，在中国，CIT研究正在进行中。除美国外，海曲泊帕乙醇胺片治疗CIT欧洲和澳大利亚也在进行临床研究。

近年来，恒瑞医药大力推进科技创新和国际化战略。目前，恒瑞医药已在中国、美国、欧洲、澳大利亚和日本建立了研发中心，形成了一支拥有5400多人的大规模、专业化、综合能力的全球研发团队，其中包括170多个海外研发团队，全面启动了全球产品开发团队的工作模式，有效提高了全球临床试验的效率。目前，公司已开展近20项国际临床试验，全面推进创新药物海外上市。该公司的另一种创新药物卡利珠单抗肝细胞癌适应症也于2021年4月在美国获得FDA孤儿药资格认定，目前，国际多中心临床临床治疗晚期肝细胞癌的卡利珠单抗联合阿帕替尼III近期研究已达到主要研究目的地，上市许可申请已被中国国家食品药品监督管理局受理。该计划计划在不久的将来将其提交给美国FDA提交新药上市沟通交流申请。

未来，公司将始终坚持科技导向，为人类创造健康生活的使命，进一步增强全球创新实力，加快海外创新成果上市，造福全球患者。

参考文献：

1. Elting,L. S. et al. Incidence,Cost,and Outcomes of Bleeding and Chemotherapy Dose Modification Among Solid Tumor Patients With Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia. J. Clin. Oncol. 19,1137–1146 (2001).

2. Denduluri,N. et al. Dose delays,dose reductions,and relative dose intensity in patients with cancer who received adjuvant or neoadjuvant chemotherapy in community oncology practices. JNCCN J. Natl. Compr. Cancer Netw. 13,1383–1393 (2015).