编译丨newborn

近日，再生元公布评估Evkeeza（evinacumab）治疗5-11岁纯合子家族高胆固醇血症（HoFH）儿童患者3期临床试验的阳性结果。共有14名儿童参加了该试验。尽管这些儿童使用了其他降脂疗法，但他们在进入试验时平均使用低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平为264mg/dL，是HoFH1300儿科患者的目标mg/dL）的2倍多。

结果表明，试验达到了主要目的：将Evkeeza加入其他降脂疗法，治疗第24周，LDL-C平均下降48%。有79%的病人LDL-C至少减半。平均而言，LDL-C绝对降低基线水平132mg/dL。

测试中评估的所有脂质终点参数的水平通常在治疗前8周下降，包括负脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇，脂蛋白A和总胆固醇。试验中，Evkeeza整体耐受性好。

HoFH这是一种非常罕见的遗传性疾病，是一种家族性高胆固醇血症（FH）最严重的一种。Evkeeza这是美国和欧盟首次批准ANGPTI-3.12岁及以上辅助治疗的靶向治疗HoFH病人。Evkeeza5-11岁用于评估HoFH病人。据估计，每100万人中约有4人患有这种病HoFH，而且因为病人稀少，Evkeeza治疗费用巨大，平均每年约45万美元。

再生元产品组合中还有一种治疗方法HoFH降脂疗法，即PCSK9抑制剂Praluent，去年4月批准了适应症。Praluent和Evkeeza正与安进的PCSK9抑制剂Repatha展开竞争，后者再生元获得HoFH但是，再生元认为，Evkeeza作为第一个类似的疗法，它有和PCSK9抑制剂的作用途径完全不同，药物应能在市场竞争中获得优势。

今年一月，再生元将Evkeeza美国以外市场的权利转让给罕见病制药商Ultragenyx，第一个原因是希望专注于美国，第二个原因是在国外销售一种治疗极其罕见疾病的药物正面临着非常巨大的挑战。投资银行的杰富瑞分析师此前指出，Evkeeza美国以外的市场机会不会太大。美国市场的共识预测是2030年销售额达到2020年的峰值.76亿美元。