合肥人源多巴胺能前体细胞注射液I期临床试验-NouvNeu001注射液治疗既往接受过脑深部电刺激或脑深部核团毁损术的中晚期帕金森病的I期临床研究

登记号	CTR20261418	试验状态	进行中
申请人联系人	蔡萌	首次公示信息日期	2026-04-15
申请人名称	武汉睿健医药科技有限公司

登记号	CTR20261418
相关登记号	CTR20233825,CTR20252284
药物名称	人源多巴胺能前体细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	帕金森病
试验专业题目	评价NouvNeu001注射液治疗既往接受过脑深部电刺激或脑深部核团毁损术的中晚期帕金森病的安全性和有效性的I期临床研究
试验通俗题目	NouvNeu001注射液治疗既往接受过脑深部电刺激或脑深部核团毁损术的中晚期帕金森病的I期临床研究
试验方案编号	NouvNeu001-05	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-12-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["武汉睿健医药科技有限公司"]]
联系人姓名	蔡萌	联系人座机	027-59338180	联系人手机号	15527809862
联系人Email	caimeng@iregene.com	联系人邮政地址	湖北省-武汉市-东湖新技术开发区高科园三路9号精准医疗产业园5号楼301室	联系人邮编	430075

主要目的：评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗既往接受过脑深部电刺激或脑深部核团毁损术后的中晚期帕金森病（PD）的安全性、耐受性，并确认最大耐受剂量（MTD）或II期推荐剂量（RP2D） 次要目的：评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗既往接受过脑深部电刺激（DBS）术后的中晚期帕金森病（PD）的初步有效性，包括对PD患者的运动功能和非运动功能的改善；如果接受过脑深部核团毁损术的中晚期帕金森病患者样本量足够，则分析该亚组的中晚期帕金森病（PD）的初步有效性，包括对PD患者的运动功能和非运动功能的改善；NouvNeu001给药后总输出电能(TEED)的变化；探索性分析PD患者体内多巴胺能前体细胞（DPC）细胞移植后多巴胺分泌代谢情况或药效学生物标志物。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["18岁≤年龄≤70周岁，男女不限；"],["受试者理解并遵守研究流程，自愿参加并签署知情同意书；"],["原发性帕金森病（符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）帕金森病诊断标准），且既往接受脑深部电刺激（DBS）或脑深部核团毁损术后的患者；"],["DBS关机的状态下，关期MDS帕金森病统一评分量表第三部分运动功能检查（MDS-UPDRS-III）评分≥30；且美多芭负荷试验阳性（UPDRS-III评分改善率≥30%）"],["能接受麻醉状态下行神经外科手术，且能够进行CT/MRI/PET检查；"],["筛选时DBS开机状态下“关”期改良Hoehn -Yahr分期（附录三）为2.5-4（包含临界值），且DBS开机的状态下每日“关期”时间不低于2小时；"],["给药前接受稳定剂量的抗帕金森病药物至少4周；"],["筛选期间及给药前（Day 0）取得可接受的实验室检查值n1)中性粒细胞计数≥正常值下限；n2)白细胞计数≥正常值下限；n3)血小板计数≥正常值下限；n4)AST、ALT≤2.5倍正常值上限；n5)总胆红素≤1.5倍正常上限；n6)血肌酐≤1.5倍正常上限；n7)eGFR≥50 mL/min/1.73 m^2；"],["受试者同意推迟任何其它可择期的神经外科手术，直到完成12个月的随访研究；"],["受试者同意在给药后12个月内不参与任何其他干预性临床研究；"],["受试者同意在给药后30天内不接种任何疫苗。"]]
排除标准	[["非典型或经研究者确认为药物、代谢紊乱或其他原因引起的继发性帕金森综合征者；"],["既往脑部手术区域存在持续活动性感染、脑脊液漏或未愈合的伤口，存在植入设备故障、电极移位等情况，且经研究者判定会给受试者带来明显风险或影响评估，或有核磁共振扫描禁忌症（如存在脑内植入物、植入过人工耳蜗、心脏起搏器/除颤器等），或研究者评估存在任何手术或麻醉禁忌症者，或研究者认为可能会影响参与本研究的其他外科手术者；"],["头颅CT/MRI检查有明显异常，包括但不限于：脑血管畸形、血管源性水肿、脑肿瘤、微出血点10个以上、基底节区脑梗死病灶等，经研究者判断会导致手术风险明显增加的患者；"],["筛查前1年内患有严重心血管疾病史者，包括但不限于：严重心力衰竭（纽约心脏病协会Ⅲ级或IV级或任何检查方法示左室射血分数<35%）、不稳定型心绞痛、心肌梗死、有临床意义的传导异常（如不稳定心房纤颤）等，经研究者判断可能增加手术风险或不适合参与本研究者；"],["既往患有恶性肿瘤疾病史者，或筛选前2年内接受过细胞治疗或基因治疗者"],["签署知情同意书前3个月内有活动性弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者，或术前至少5天不能暂停使用抗血小板药物或其他抗凝药物者；"],["签署知情同意书前3个月内长期（≥14天）、大量（指泼尼松≥20 mg/天或同等剂量的其他糖皮质激素）使用过糖皮质激素或免疫抑制药物者（局部用药除外）；"],["有精神疾病史者，且经研究者判断不适合参与研究；或过去一年内或目前有自杀意念或自杀企图史（包括实际尝试、尝试被打断或尝试失败）"],["签署知情同意书前6个月内使用过肉毒毒素者；"],["筛选时患有活动性癫痫或正在使用抗癫痫药物者；"],["有痴呆或重度认知功能障碍病史；或筛选时有明显痴呆或认知功能障碍者；筛选时MDS-UPDRS评分1.1部分认知功能损害>3分；因痴呆影响受试者的依从性差、不能准确记录日记、和/或不能签署知情同意书；"],["筛选时有严重抑郁、焦虑者，严重吞咽障碍者；"],["筛选时有以下检查异常者，包括但不限于：n1)凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5倍正常值上限）；n2)免疫学检查异常有临床意义或有自身免疫性疾病，且经研究者评估不适合参与试验；n3)血压控制不理想的高血压者（定义为经降压药物治疗后，血压仍在160/100mm Hg以上水平）及严重体位性低血压患者；n4)血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白>9.0%，或空腹静脉血糖（FPG）≥11.1mmol/L）；"],["合并有其他严重的全身性疾病者，如肺心病、严重的慢性阻塞性肺病（COPD）（FEV1%<50%）等；"],["存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、梅毒感染，以及活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染、乙型肝炎病毒（HBV）感染、结核感染或研究者认为的可能影响受试者参加研究或影响研究结局的其他活动性感染；"],["酒精成瘾者，或药物滥用检查呈阳性者；"],["对研究过程中用到的药物（如他克莫司、左旋多巴等）或其任意组分有药物禁忌或过敏史者，或对以上同类药物或其他大环内酯类药物过敏者，或有过敏体质（如对两种或以上药物、食物过敏）"],["未行绝育手术/未绝经/不愿意在试验药物给药后2年内使用医学认可的有效避孕措施的育龄期妇女及哺乳期妇女，未行绝育手术/不愿意在试验药物给药后2年内使用医学认可的有效避孕措施的男性；"],["给药前30天内接受过电休克治疗者；"],["正在参加其它临床试验者，或在给药前3个月内参加过其它临床研究且接受过干预治疗的受试者；"],["在服药和停药两种状态下都存在严重的异动症者；"],["患有重大疾病，或研究者认为依从性差者，或研究者认为任何危及受试者安全或影响研究者评估的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:人源多巴胺能前体细胞注射液 英文通用名:HumanDopaminergicProgenitorCellsInjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:2.5×10^6~5.0×10^6cells/0.5mL/瓶 用法用量:立体定向注射至双侧壳核/纹状体1mL/人，约5×10^6个细胞/人；3mL/人，约1.5×10^7个细胞/人 用药时程:单次给药"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["给药后不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度，包括生命体征、体格检查、12导联心电图（ECG）、心脏超声、临床实验室检查、免疫学检查、肿瘤标志物检查、影像学检查等安全性指标；","96周","安全性指标"],["MTD或RP2D","I期最后一例受试者给药后12周或24周","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["NouvNeu001注射液治疗既往接受过脑深部电刺激或脑深部核团毁损术后帕金森病的初步有效性，包括运动功能和非运动功能的改善","给药后12周、24周、36周、48周、72周、96周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	牛朝诗	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13855086208	Email	niuchaoshi@ustc.edu.cn	邮政地址	安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号
	邮编	230001	单位名称	中国科学技术大学附属第一医院

[["中国科学技术大学附属第一医院","牛朝诗","中国","安徽省","合肥市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会","修改后同意","2026-02-09"],["中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会","同意","2026-02-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 10 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；