上海中文通用名：Safusidenib胶囊II期临床试验-Safusidenib治疗IDH1突变型脑胶质瘤的II期研究

登记号	CTR20253759	试验状态	进行中
申请人联系人	白俐	首次公示信息日期	2025-09-17
申请人名称	葆元生物医药科技（杭州）有限公司

登记号	CTR20253759
相关登记号	暂无
药物名称	中文通用名： Safusidenib胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	IDH1突变型脑胶质瘤
试验专业题目	一项在异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine 的有效性和安全性的II期、多中心临床研究
试验通俗题目	Safusidenib治疗IDH1突变型脑胶质瘤的II期研究
试验方案编号	AB-218-G203	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2025-03-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["葆元生物医药科技（杭州）有限公司"]]
联系人姓名	白俐	联系人座机	021-64746017	联系人手机号	18201333260
联系人Email	ClinicalTrials@nuvationbio.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-黄浦区瑞金二路 118 号瑞金宾馆商务楼 6403 室	联系人邮编	200025

本项试验分为两部分。第一部分的主要目的是在美国复发性/进展性IDH1突变型脑胶质瘤受试者中评价safusidenib的有效性、安全性和PK特征。第二部分的主要目的是评价safusidenib 维持治疗相比安慰剂治疗标准放疗或放化疗联合替莫唑胺辅助治疗后具有高危特征的IDH1突变型3级星形细胞瘤和4级星形细胞瘤的有效性。中国仅参与第二部分。 第二部分的次要目的： 1. 比较safusidenib与安慰剂之间的OS。 2. 根据研究者评估的无进展生存期(PFS)来评价safusidenib相比安慰剂的有效性。 3. 根据疾病控制率(DCR)，客观缓解率(ORR)，缓解持续时间(DOR)，至缓解时间(TTR)和至下次干预的时间(TTNI)评价safusidenib和安慰剂的有效性。 4. 评价safusidenib组相比安慰剂组的健康相关生活质量（通过患者报告结局问卷来评估）。 5. 评估safusidenib与安慰剂相比的安全性和耐受性。 6. 评价safusidenib组受试者相比安慰剂组受试者的癫痫发作活动。 7. 评价safusidenib的PK特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署ICF 时年龄必须≥18 周岁。"],["根据 WHO 2021 分类， 经研究者评估，经组织学确诊为具有高危特征的IDH1-突变 3 级或 4 级 星形细胞瘤。"],["根据IHC（仅 R132H）、聚合酶链反应（PCR）或下一代测序（NGS）结果确定存在IDH1 突变（R132H/C/G/S/L）。必须确认 CDKN2A/B状态和以下至少1项：通过荧光原位杂交、阵列比较基因组杂交或NGS证实无1p19q共缺失；通过 NGS证实存在ATRX功能缺失突变；或通过IHC证实丧失正常ATRX表达。 对于上述所有结果，必须使用经CLIA认证/经CAP认证（或当地同等机构）的临床实验室所进行的经验证的检测方法。筛选期间必须提供生物标志物状态文件，包括编辑后的分子病理学和NGS 报告。"],["不得出现疾病复发或疾病进展。"],["受试者必须至少完成 90%的计划的放疗（联合或不联合替莫唑胺治疗），并接 受6-12个周期的替莫唑胺辅助治疗，且无疾病进展证据。必须在替莫唑胺末次给药后至少28天且不超过75天进行随机化。"],["必须同意提交足够的肿瘤组织用于回顾性生物标志物和组织学分析。在极少数情况下，经申办者批准后可豁免该要求。"],["具有适当的造血和器官功能。"]]
排除标准	[["受试者不得接受除手术、放疗、合并/辅助替莫唑胺治疗和肿瘤电场治疗以外的任何抗癌治疗。随机化前必须终止肿瘤电场治疗。"],["排除既往或预期接受抗血管生成药物（如安维汀[贝伐珠单抗]、已知靶向IDH1或IDH2的药物或脑胶质瘤试验药物）治疗的受试者。"],["存在原发部位、多灶性受累部位或显著肿瘤扩展导致的脑干或脊髓受累。"],["经研究者评估，存在可能妨碍参与方案规定研究活动的严重功能或神经认知缺陷（包括未受控制的癫痫发作）。"],["MRI 显示存在弥漫性软脑膜转移的证据。"],["随机分组前12个月内存在重大心脏疾病史。"],["如果使用皮质类固醇，则必须在随机化前14天内保持稳定剂量或降低剂量。"],["患有其他恶性肿瘤的受试者必须接受根治性治疗且无疾病至少达3年。允许接受根治性切除术的非黑素瘤皮肤癌或接受根治性治疗的原位癌受试者入组研究。"],["存在会干扰受试者参与研究或增加参与研究风险的情况。"]]

试验药	[["中文通用名:中文通用名：Safusidenib胶囊 英文通用名:SafusidenibErbumineCapsules 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:125mg（按C25H18Cl3FN2O4计） 用法用量:口服，250mg，BID。 用药时程:每28天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:安慰剂Safusidenib胶囊 英文通用名:PlaceboforSafusidenibErbumineCapsules 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:不适用 用法用量:口服，BID。 用药时程:每28天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["BICR 根据 RANO 2.0评估的无进展生存期（PFS）","研究期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["总生存期（OS）","研究期间","有效性指标"],["由研究者根据 RANO 2.0 评估的无进展生存期（PFS）","研究期间","有效性指标"],["由 BICR 和 研 究 者 根 据 RANO 2.0 评 估 的 疾病控制率（DCR）","研究期间","有效性指标"],["BICR 和研究者根据 RANO 2.0 评估确认客观缓解（完全缓解、部分缓解和轻微缓解）的受试者比例","研究期间","有效性指标"],["由 BICR 和 研 究 者 根 据 RANO 2.0 评 估 的缓解持续时间（DOR）","研究期间","有效性指标"],["由 BICR 和研究者根据 RANO 2.0 评估的至缓解时间（TTR）","研究期间","有效性指标"],["由研究者评估的至下次干预的时间（TTNI）","研究期间","有效性指标"],["癌症治疗功能评估-脑问卷（FACT-Br）评分和癫痫患者加权生活质量问卷（QOLIE-10P）评分","研究期间","有效性指标"],["按美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 （CTCAE）v5.0 分级的不良事件（AE）、按 NCI CTCAE v5.0 分级的实验室检查异常、生命体征、体格检查和心电图","研究期间","安全性指标"],["癫痫发作频率和严重程度，包括癫痫发作类型、癫痫发作相关 AE 和抗癫痫药物的变化","研究期间","有效性指标"],["Safusidenib 浓度和 PK 参数","研究期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	毛颖	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-52889999	Email	maoying@fudan.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-静安区乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

[["复旦大学附属华山医院","毛颖","中国","上海市","上海市"],["福建医科大学附属第一医院","康德智","中国","福建省","福州市"],["首都医科大学三博脑科医院","张俊平","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学附属北京天坛医院","任晓辉","中国","北京市","北京市"],["四川大学华西医院","刘艳辉","中国","四川省","成都市"],["中山大学肿瘤防治中心","陈忠平","中国","广东省","广州市"],["首都医科大学宣武医院","林庆堂","中国","北京市","北京市"],["中国医学科学院北京协和医院","马文斌","中国","北京市","北京市"],["中南大学湘雅医院","刘志雄","中国","湖南省","长沙市"],["Dana-Farber Cancer Institute","David Reardon","United States","Massachusetts","Boston"],["Columbia University Medical Center","Fabio Iwamoto","United States","New York","New York"],["Huntsman Cancer Insititute, University of Utah","Howard Colman","United States","Utah","Salt Lake City"],["UVA Health, Emily Couric Clinical Cancer Cente","David Schiff","United States","Virginia","Charlottesville"],["Cleveland Clinic","Mina Lobbous","United States","Ohio","Cleveland"],["Massachusetts General Hospita","Julie Miller","United States","Massachusetts","Boston"],["Memorial Sloan Kettering Cancer Center","Thomas Kaley","United States","New York","New York"],["St. Joseph's Hospital and Medical Cente","Yoshie Umemura","United States","Arizona","Phoenix"],["Duke Cancer Institute","Katy Peters","United States","North Carolina","Durham"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["复旦大学附属华山医院伦理审查委员会","同意","2025-06-30"],["复旦大学附属华山医院伦理审查委员会","同意","2025-08-05"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 40 ； 国际: 125 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 25 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2023-05-24；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2023-06-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；