北京RG002C0106注射液II期临床试验-评价RG002C0106注射液治疗原发性IgA肾病是否有效和安全的IIa期临床试验

登记号	CTR20253001	试验状态	进行中
申请人联系人	田宏伟	首次公示信息日期	2025-07-31
申请人名称	北京炫景瑞医药科技有限公司/ 苏州炫景生物科技有限公司

登记号	CTR20253001
相关登记号	CTR20243654
药物名称	RG002C0106注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发性IgA肾病
试验专业题目	一项在原发性IgA肾病受试者中评价RG002C0106注射液的安全性、初步有效性及其药代/药效动力学特征的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床研究
试验通俗题目	评价RG002C0106注射液治疗原发性IgA肾病是否有效和安全的IIa期临床试验
试验方案编号	RG002C0106-201	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2025-07-01	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["北京炫景瑞医药科技有限公司"],["苏州炫景生物科技有限公司"]]
联系人姓名	田宏伟	联系人座机	010-63729218	联系人手机号
联系人Email	hwtian@rigerna.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-丰台区海鹰路8号院3号楼	联系人邮编	100070

主要目的: 1.评估IgA肾病患者皮下注射RG002C0106后对于蛋白尿的改善； 2.评估IgA肾病患者皮下注射RG002C0106后的安全性和耐受性； 次要目的: 1.评估IgA肾病患者皮下注射RG002C0106后的其他临床有效性指标变化； 2.评估IgA肾病患者皮下注射RG002C0106后的药效学特征、药代动力学特征、免疫原性特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["自愿参加临床试验，并签署知情同意书；"],["签署知情同意书时，年龄18~65周岁（包括边界值），男性或女性受试者；"],["体重≥40 kg；"],["筛选时，育龄期女性受试者血妊娠试验结果为阴性；"],["筛选前10年内的肾活检病理结果明确诊断为原发性IgA肾病；"],["筛选期24小时尿蛋白≥0.75 g/24 h；"],["筛选期估算肾小球滤过率（eGFR）（使用基于肌酐的CKD-EPI公式计算）≥30mL/min/1.73m2；"],["首次接受研究药物前必须已经接受标准治疗至少12周（且接受稳定剂量至少4周），并同意在研究期间稳定服药；注：本研究允许的标准治疗药物包括ACEI、ARB、羟氯喹、内皮素受体拮抗剂、APRIL抑制剂；"],["如果受试者正在接受钠-葡萄糖转运体2抑制剂（SGLT2i）治疗，必须在首次接受研究药物前已经接受治疗至少12周（且接受稳定剂量至少4周），并同意在研究期间稳定服药；"],["如果受试者正在使用利尿剂，抗高血压药物（除ACEI或ARB外），或其他合并症的长期治疗药物（如糖尿病、贫血、高脂血症、高尿酸血症等 ），首次接受研究药物前应已经接受稳定剂量治疗至少4周，且同意在研究期间稳定服药；"],["在首次接受研究药物至少2周前已接种过针对脑膜炎奈瑟菌感染（A、C、W、Y型）和肺炎链球菌感染的疫苗，并提供上述疫苗接种证明；"],["受试者必须同意并要求其伴侣配合在签署ICF后、研究期间以及研究结束后至少3个月内采取充分的避孕措施。末次研究治疗给药后至少6个月内，男性不得捐献精子。"]]
排除标准	[["继发性IgA肾病患者（如过敏性紫癜、系统性红斑狼疮、肝炎、感染等引起）；"],["肾脏活检病理显示肾小管萎缩或间质纤维化≥50%；或 ≥50%肾小球中新月体形成（指大新月体，即新月体的体积占肾小囊 50% 以上）；"],["筛选前4周内，出现急性肾损伤、急进型肾小球肾炎（3个月内eGFR下降超过50%，或不足50%但经研究者评估肾功能有快速下降风险者）；"],["受试者存在肾病综合症；定义为：患者24小时尿蛋白（24h-UP）>3.5g伴低白蛋白血症（血清白蛋白<3.0g/dL），和高胆固醇血症（总胆固醇>350 mg/dl），和水肿；"],["筛选期存在以下任意一项实验室检查结果异常：丙氨酸氨基转移酶（ALT）>2×正常值上限（ULN）；总胆红素（TB）>1.5×ULN。但对于已明确诊断为Gilbert综合征的患者，如TB>1.5×ULN，结合胆红素<ULN者可以入组；国际标准化比值（INR）> 2 或出现具有临床意义的异常；男性 QTcF ≥ 450ms，女性 QTcF ≥ 470 ms（QTc 间期必须用 Fridericia 公式做心率校正）；其他研究者评估认为有显著临床意义的实验室检查结果异常；"],["筛选期，乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-IgG ）或梅毒螺旋体抗体（TP-AB）检测结果呈阳性；"],["筛选期存在控制不佳的1型或2型糖尿病（定义为糖化血红蛋白>8%）；"],["筛选期持续性存在有临床意义的血压升高，如：收缩压>140mmHg或舒张压>90mmHg；或由研究者判断其他有临床意义的血压异常；"],["筛选前6个月内发生急性心肌梗死、不稳定性心绞痛、NYHA III或IV级的心衰、深静脉血栓、急性脑梗塞或脑出血等严重心脑血管疾病，且存在后遗症或病情不稳定的受试者；"],["免疫缺陷疾病患者；"],["脾功能不全患者（如无脾症或脾切除病史者）；"],["肾移植或器官移植病史（包括骨髓移植、干细胞移植等）；"],["既往有怀疑/确诊为遗传性补体缺乏；"],["筛选前5年内有任何肿瘤病史，以下除外：皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、皮肤鳞状上皮细胞癌经治疗已经得到根治和治愈；"],["筛选前12个月内有脑膜炎球菌感染史；"],["既往或现患有结核病感染史，或筛选期结核筛查结果阳性或不确定，提示可能感染结核病；"],["研究药物给药前14天内存在或怀疑有活动性病毒、细菌、真菌或寄生虫感染；"],["有药物过敏史，或对寡核苷酸或N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）有过敏反应的；"],["有对皮下注射不耐受的病史，或有严重的腹部瘢痕，可能会妨碍研究药物的给药或局部耐受性评估；"],["研究药物给药前2个月内接受系统性糖皮质激素治疗（泼尼松或等效药物）、免疫抑制剂/调节剂（如霉酚酸类、环孢霉素、钙调磷酸酶抑制剂类等）、具有免疫抑制作用的中成药（雷公藤类制剂、青藤类制剂等）；或经研究者评估可能需要在研究期间使用上述治疗者；"],["研究药物给药前6个月内接受布地耐德肠溶胶囊（商品名：耐赋康）作为标准治疗；"],["研究药物给药前3个月内使用任何补体抑制剂（如补体因子B抑制剂），或既往接受补体抑制剂治疗效果不佳、发生不耐受毒性；"],["研究药物给药前6个月内使用过任何靶向C3和/或补体通路的小干扰RNA（siRNA）或反义寡核苷酸分子（ASO）；"],["筛选前3个月内发生过经研究者判定有临床意义的严重感染；"],["研究药物给药前3个月内有过献血或失血≥500 mL者、静脉采血困难或者身体状况不能承受采血；"],["研究药物给药前3个月内接受过重大手术或严重外伤，或术后尚未恢复者，或研究期间计划进行手术的受试者；"],["研究药物给药前1个月内参加过任何研究性药物或医疗器械临床试验（不包括筛选失败的受试者）；"],["筛选前1个月内每周饮酒量大于14单位（1单位酒精≈360 mL啤酒或45 mL酒精含量为40%的烈酒或150 mL葡萄酒），或在给药前24小时内服用过任何含酒精制品者，或酒精筛查试验阳性者；"],["研究者判断为不适合入组的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:RG002C0106注射液 英文通用名:RG002C0106injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1mL:200mg 用法用量:按方案规定使用 用药时程:按方案规定使用"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:0.9%氯化钠注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1mL:9mg 用法用量:按方案规定使用 用药时程:按方案规定使用"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["首次皮下注射后第24周时，平均24小时尿蛋白/肌酐比（24h-UPCR）较基线变化的百分比；","D169","有效性指标"],["首次皮下注射后至24周时，发生的不良事件、严重不良事件及安全性评估异常（如生命体征、体格检查、实验室检查、心电图等）的例次（数）、频率及严重程度；","D169","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["首次皮下注射后第12周时，平均24h-UPCR较基线变化的百分比；","D85","有效性指标"],["首次皮下注射后第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周时，晨尿尿蛋白/肌酐比（FMV-UPCR）较基线变化的百分比；","第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周","有效性指标"],["首次皮下注射后第12周、24周时，平均24小时尿白蛋白/肌酐比（24h-UACR）、24小时尿蛋白（24h-UP）和24小时尿白蛋白（24h-UA）较基线变化的百分比；","D85、D169","有效性指标"],["首次皮下注射后第12周、24周时，24小时尿蛋白（24h-UP）达到完全缓解（<0.3g）的受试者比例；","D85、D169","有效性指标"],["首次皮下注射后第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周时，估算的肾小球滤过率eGFR（基于血肌酐的CKD-EPI公式计算）较基线变化的绝对值；","第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周","有效性指标"],["首次皮下注射后第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周时，血清C3蛋白水平较基线变化的百分比；","第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周","有效性指标"],["首次皮下注射后第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周时，尿中生物标志物较基线变化的百分比；","第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周","有效性指标"],["首次皮下注射后第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周时，CAP、AH50、CCP、总CH50较基线的变化百分比；","第2周、4周、8周、12周、16周、20周、24周","有效性指标"],["首次皮下注射后至24周时，血清ALT、AST、Tbil等安全性检测指标的变化；","D169","安全性指标"],["PK参数，Cmax, Tmax, AUC，T1/2，CL/F，V/F，Ae，Fe、Cmax,ss、Cmin,ss、Tmax,ss、AUCss；t1/2, ss、Vz,ss/F和CLss/F等；","给药前到给药后24小时范围内","有效性指标+安全性指标"],["首次皮下注射后至24周时，抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）（如适用）的发生率。","D169","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张宏	学位	博士	职称	主任医师
	电话	010-83575530	Email	hongzh@bjmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

[["北京大学第一医院","张宏","中国","北京市","北京市"],["永州市中心医院","唐荣","中国","湖南省","永州市"],["北京大学深圳医院","侯霜","中国","广东省","深圳市"],["株洲市中心医院","彭清丰","中国","湖南省","株洲市"],["河南科技大学第一附属医院","常洁","中国","河南省","洛阳市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会","同意","2025-07-23"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；