上海司替戊醇干混悬剂其他临床试验-司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究

登记号	CTR20251833	试验状态	进行中
申请人联系人	张红莲	首次公示信息日期	2025-05-09
申请人名称	石家庄四药有限公司

登记号	CTR20251833
相关登记号	CTR20250115
药物名称	司替戊醇干混悬剂
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
试验专业题目	司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
试验通俗题目	司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
试验方案编号	CS1864	方案最新版本号	V1.1
版本日期:	2025-01-23	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["石家庄四药有限公司"]]
联系人姓名	张红莲	联系人座机	0311-67790839	联系人手机号	13400117172
联系人Email	zhanghl@sjzsiyao.com	联系人邮政地址	河北省-石家庄市-高新区漓江道333号	联系人邮编	050035

评价在真实世界中使用司替戊醇干混悬剂治疗Dravet 综合征的安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无下限 (最小年龄)至 60岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["经其他抗癫痫药物治疗后未获得良好控制，研究者根据《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识（2024）》诊断为Dravet 综合征且适用于司替戊醇干混悬剂辅助治疗的临床患者；"],["受试者和/或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。"]]
排除标准	[["已知对研究药物的活性成分或辅料过敏者；"],["明显的实验室检查异常（血常规、肝肾功能等）或其他情况研究者判定不宜使用司替戊醇者。"]]

试验药	[["中文通用名:司替戊醇干混悬剂 英文通用名:StiripentolforSuspension 商品名称:希优益","剂型:干混悬剂 规格:250mg；500mg 用法用量:口服，将粉末溶解在水中，混合后立即服用。司替戊醇必须与食物同服。司替戊醇给药剂量应依据体重（mg/kg）确定，每日剂量分2-3次服用。开始使用司替戊醇治疗时，应逐渐增加剂量，可根据治疗效果和耐受性，决定滴定过程和最终目标剂量，最大剂量应≤50mg/kg/d。 用药时程:48周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["长期给药期9-12周或无完整12周数据患者的最后一个28天，评价癫痫发作（全面性或一侧阵挛或强直-阵挛）频率相较于筛选期（签署知情同意书前28天内）变化的百分比。","长期给药期9-12周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["每28天癫痫发作频率较基线减少≥50%的受试者比率；","给药后48周","有效性指标"],["每28天癫痫发作频率较基线变化的百分比。","给药后48周","有效性指标"],["安全性评价指标","给药后48周","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	王艺	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13564766228	Email	yiwang@shmu.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-万源路399号
	邮编	201102	单位名称	复旦大学附属儿科医院

[["复旦大学附属儿科医院","王艺","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["复旦大学附属儿科医院伦理委员会","修改后同意","2025-01-16"],["复旦大学附属儿科医院伦理委员会","同意","2025-03-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；