上海基因治疗药物III期临床试验-在遗传性视网膜变性患者中评价基因治疗药物安全性和有效性的研究

登记号	CTR20221608	试验状态	进行中
申请人联系人	陈琦	首次公示信息日期	2022-06-30
申请人名称	上海朗昇生物科技有限公司

登记号	CTR20221608
相关登记号	暂无
药物名称	基因治疗药物
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）
试验专业题目	在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
试验通俗题目	在遗传性视网膜变性患者中评价基因治疗药物安全性和有效性的研究
试验方案编号	INNOSTELLAR-LX101-1	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2022-04-26	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	陈琦	联系人座机	021-50770353	联系人手机号	13795324749
联系人Email	chenqi@innostellarbio.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-纳贤路60号4号楼103室	联系人邮编	200125

本研究评估视网膜下注射基因治疗药物在 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）受试者中的总体安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无下限 (最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者和/或其监护人签署书面知情同意书，愿意遵守随访方案和配套方案 2 被诊断为RPE65基因突变相关的IRD的成人或儿童 3 分子诊断为 RPE65 突变型（纯合子或复合杂合子）IRD
排除标准	1 任意眼既往曾接受过针对IRD及其他遗传性眼病的基因药物治疗 2 存在经研究者判断可能妨碍计划治疗或干扰研究终点解释的既往眼部疾病 3 已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者 4 筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者 5 研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者 6 合并复杂的全身性疾病或临床上显著异常的基线实验室值的受试者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:基因治疗药物 英文通用名:基因治疗药物 商品名称:基因治疗药物 剂型:注射液 规格:2ml/瓶 用法用量:视网膜下注射 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等 治疗后D365内 安全性指标 2 DLT 在各剂量组的发生情况 治疗后D28内 安全性指标 3 视功能在治疗前后的变化 治疗后D365内 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 治疗后D365内 安全性指标

1	姓名	许迅	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13386259538	Email	drxuxun@tom.com	邮政地址	上海市-上海市-虹口区武进路85号
	邮编	200080	单位名称	上海市第一人民医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海市第一人民医院	许迅	中国	上海市	上海市
2	首都医科大学附属北京同仁医院	魏文斌	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会	修改后同意	2022-03-15
2	上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会	同意	2022-05-02

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；