北京PamrevlumabIII期临床试验-一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

登记号	CTR20212108	试验状态	进行中
申请人联系人	王骁	首次公示信息日期	2021-08-25
申请人名称	FibroGen Inc/ Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/ 珐博进（中国）医药技术开发有限公司

登记号	CTR20212108
相关登记号	暂无
药物名称	Pamrevlumab
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	杜氏肌营养不良症卧床患者
试验专业题目	一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验通俗题目	一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
试验方案编号	FGCL-3019-093	方案最新版本号	4
版本日期:	2020-10-26	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	王骁	联系人座机	010-58141999	联系人手机号	15882236727
联系人Email	XIAWANG@FibroGen.CN	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国门外大街光华东里8号中海广场中楼26层1单元	联系人邮编	100020

评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄12岁及以上）的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 120岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 年龄至少为12岁的男性，筛选开始时卧床 2 根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书 3 如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施 4 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变 5 臂部和肩部Brooke评分≤5 6 上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查 7 能够进行肺量测定 8 FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间 9 筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过心脏MRI确定的左心室射血分数≥50% 10 既往诊断为心肌病，受试者在筛选前必须接受针对心肌病/心力衰竭的稳定剂量方案（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月 11 筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。 12 接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并每年接种一次流感疫苗 13 充分的肾功能 14 充分的血液学和电解质参数 15 充分的肝功能
排除标准	1 既往暴露于pamrevlumab 2 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg 3 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史 4 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort） 5 控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级），包括以下任何一项： na. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 nb. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗 6 需要抗心律失常治疗的心律失常 7 需要≥16小时的持续通气治疗 8 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗 9 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能 10 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:FG-3019 英文通用名:Pamrevlumab 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:50ml/瓶 用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410ml 用药时程:共52周，每2周给药一次
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:FG-3019制剂安慰剂 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:50ml/瓶 用法用量:35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410ml 用药时程:共52周，每2周给药一次

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0版] 从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 肺部评估： n● 通过肺量测定评估的用力肺活量占预计值百分比（ppFVC）从基线至第52周的变化。 n● 通过肺量测定评估的呼气峰流量占预测值百分比（ppPEF）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标 2 功能测试评估： n● 通过手持式测力计（HHM）评估的手部握力结果从基线至第52周的变化 从基线至52周 有效性指标+安全性指标 3 心脏评估： n● 通过MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF%）从基线至第52周的变化。 从基线至52周 有效性指标+安全性指标

1	姓名	戴毅	学位	医学博士	职称	副主任医师
	电话	010-69151360	Email	pumchdy@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
	邮编	100032	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	戴毅	中国	北京市	北京市
2	复旦大学附属儿科医院	周水珍	中国	上海市	上海市
3	四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院	罗蓉&蔡晓唐	中国	四川省	成都市
4	重庆医科大学附属儿童医院	洪思琦	中国	重庆市	重庆市
5	中山大学附属第一医院	陈子怡	中国	广东省	广州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院	修改后同意	2021-07-02
2	中国医学科学院北京协和医院	同意	2021-07-26

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 15 ； 国际: 90 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；