苏州人凝血酶原复合物III期临床试验-评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性

登记号	CTR20180274	试验状态	已完成
申请人联系人	张运佳	首次公示信息日期	2018-03-18
申请人名称	深圳市卫光生物制品股份有限公司

登记号	CTR20180274
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血酶原复合物
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	乙型血友病
试验专业题目	单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的安全性和有效性
试验通俗题目	评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性
试验方案编号	LXC1711WGPCC;第1.0版	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张运佳	联系人座机	0755-27401065	联系人手机号	暂无
联系人Email	zhangyunjia@aliyun.com	联系人邮政地址	深圳市光明新区光明街道光侨大道3402号	联系人邮编	518107

评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	14岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 14 岁≤年龄≤65 岁； 2 临床确诊为乙型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）； 3 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施； 4 成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准	1 对人凝血酶原复合物制剂和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者； 2 未接受过含凝血因子Ⅸ的制剂或血制品进行替代治疗的患者； 3 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者； 4 癌症患者或预计生存期限小于3个月的患者； 5 既往有脑卒中病史且需要治疗的患者（脑出血、脑血栓）； 6 有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险的患者； 7 有严重的伴随疾病，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上等）、严重的肝肾疾病；以及研究者认为不适宜的患者； 8 研究期间需要其他抗凝治疗和抗血小板治疗的患者； 9 入组前3个月内施行过大手术的患者以及计划在研究期间进行中、大型手术的患者； 10 经研究者判断，出血症状严重（如脑出血、腹腔出血等情况）或危及生命的患者； 11 曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性；或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）； 12 筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性； 13 受试者用药前7天内使用过含凝血因子IX的制剂（如重组人凝血因子IX或人凝血酶原复合物）； 14 入组前3个月内输注全血、红细胞、血小板、血浆、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、红细胞、血小板、血浆、冷沉淀的患者； 15 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者； 16 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女； 17 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血酶原复合物 用法用量:本品为注射剂；规格300IU/瓶。本品专供静脉输注，用前应先将本品和灭菌注射用水预温至20～25℃，按瓶签标示量（20ml）注入预温的灭菌注射用水，轻轻转动直至本品完全溶解，用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注。由研究者根据出血部位和严重程度决定具体给药剂量和给药次数，但一天输注总量不得超过200IU/kg。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ⅸ因子活性效率值（回收率） 输注结束后30分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床有效率 输注后24小时出血症状和体征改善评估 有效性指标 2 Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ因子输注前后变化值 首次输注 有效性指标

1	姓名	余自强，医学博士	学位	暂无	职称	主任医师
	电话	0512-67780040	Email	sdfyy8040@126.com	邮政地址	江苏省苏州市十梓街188号
	邮编	215006	单位名称	苏州大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
2	徐州医科大学附属医院	李振宇	中国	江苏省	徐州市
3	安徽医科大学第一附属医院	夏瑞祥	中国	安徽省	合肥市
4	常州市第一人民医院	顾伟英	中国	江苏省	常州市
5	山西医科大学第一医院	张伟华	中国	山西省	太原市
6	广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西省	南宁市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	苏州大学附属第一医院伦理委员会	同意	2018-01-25
2	苏州大学附属第一医院伦理委员会	同意	2018-02-01

已完成

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 35  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-06-26；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2019-04-24；