文 | haon

42022年月26日，诺华发布Q1财务报告，报告期内收入 125.31 亿美元( 5% cc），净利润 22.19( 26% )cc）。* cc：按固定汇率计算

其中，备受关注的诺华治疗脊髓肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy,SMA）基因疗法Zolgensma实现营收3.631亿美元，同比增长18%，主要原因是欧洲和新兴增长市场的准入范围扩大。

根据公开信息，诺华Zolgensma是世界上第一种治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，定价为212.5万美元(约1358万元)，又称史上最贵药物。

目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，我国也获得了临床试验默示许可。

据悉，目前全球共有3款车型SMA除了疗法获批Zolgensma此外，还包括渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza）罗氏利司扑兰口服溶液分散（Evrysdi）。

目前Spinraza、Evrysdi已在中国获批，包括渤健的Spinraza已成功进入2021年我国新增医保目录。

一

Zolgensm多国获批，进医保 业绩逐年强劲增长

资料显示，SMA这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于缺乏功能性疾病SMN1基因，SMA导致运动神经元的快速和不可逆的丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。SMA它是2岁以下婴儿群体中的头号遗传病杀手，其中1型是1型遗传病杀手SMA它是最常见的类型，约占所有病例的60%。如果不治疗，超过90%的患者在2岁时会死亡或需要永久通风。

诺华Zolgensma是治疗脊髓性肌萎缩的第一种基因疗法。这种疗法可以表达出来。SMN蛋白质的正常基因装载在蛋白质中AAV9在病毒载体中，患者通过静脉注射给药，注射的基因会使患者能够持续表达SMN蛋白质。病人只需注射一次即可。

2019年5月，Zolgensma获FDA批准上市治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。

2020年3月，Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括诊断为症状前的儿童患者（pre-symptomatic）病人。需要指出，接受，接受。Zolgensma治疗病人，必须抗拒AAV9抗体呈阴性。据估计，在日本，每年约有一些抗体。15-20例SMA病人有资格接受治疗。Zolgensma日本获批后，价格被降至155万美元。

2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）获得了欧洲EMA有条件的批准用于治疗1型脊柱肌萎缩症（SMA）(最严重的疾病形式)和三名患者SMN2基因拷贝的SMA病人。据悉，在欧洲，每年约有一次，每年约有一次。550-600名婴儿患有SMA。

……

由于Zolgensma价格高，上市后业绩如何兑现一直成为业界关注的焦点。

有业内人士指出，Zolgensma增长潜力主要来自更多国家的批准和更多国家的医疗保险覆盖，以及美国、欧洲等发达国家新生儿的改善SMA筛查率。

据悉，在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属可分期支付5年费用，平均每年42.5万美元。

此外，在日本和英国，Zolgensma已纳入医保。

2020年5月，Zolgensma在日本，患者只需支付30%的费用；

2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。据悉，英国NHS与诺华在价格上达成了一定的协议折扣，但具体金额尚未公布。NHS这是一个对纳税人公平的价格，与诺华达成了里程碑交易。

从业绩来看，Zolgensma连年强劲增长。

2019年，Zolgensma实现3.611亿美元的销售额。(当年5月全球首次获批)

2020年，Zolgensma实现9.2销售收入亿美元，收入增长150%以上。

2021年，Zolgensma实现营收13.51亿美元，同比增长47%。

2022年Q1，Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%。

与需要长期治疗脊髓性肌萎缩的药物相比，Zolgensma只需接受静脉注射，实现长期缓解甚至治愈的优势，所以虽然成本高，但行业对于行业来说，Zolgensma前景还是比较乐观的。

根据投资公司杰富瑞（Jefferies）公司估计，Zolgensma2022年销售额有望增长到16亿美元，未来峰值为27.5亿美元。

二

我国SMA药物批准现状

前面提到，全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健诺西那生钠注射液（Spinraza）罗氏利司扑兰口服溶液分散（Evrysdi）。

诺西那生钠注射液和利司扑兰口服溶液已在中国获得批准。2021年，诺西那生钠注射液也成功进入中国国家医疗保险新目录。

01

渤健 诺西那生钠注射液

2016年12月，Spinraza在美国获批，成为世界上第一个SMA精确靶向治疗药物。

2019年2月，Spinraza在中国上市治疗5q脊髓性肌萎缩（SMA），并成为中国第一个治疗方法SMA的药物。

此前Spinraza因为在中国的价格接近70万，但在澳大利亚只卖了41美元，引起了中国舆论的轰动。(澳大利亚实际采购价格为76万，但可报销。

20212001年1月，渤健推出了一项新的援助计划：第一年，患者自付诺西那生钠注射液的费用从原来的140万元降至55万元，降至60%左右；之后，每年自付费用从原来的平均每年约105万元降至55万元，降至50%左右。

早在2021年国家新增医疗保险目录之外，成都等地方医疗保险就将诺西那生钠纳入报销范围，患者每年最低可自行支付2-3诺西那生钠可用于1万元治疗。

此外，广州穗康、佛山平安佛等包容性保险（商业保险）也包括诺西那生钠，一般来说，患者每年只有100元-180最高可获得200多万元左右~300多万元的医疗保障。

2021年12月，Spinraza据相关消息，价格降至33000/支，降幅超过90%。

销售业绩方面，Spinraza2020年全球销售额为20.52021年021年业绩为19亿美元，同比下降7.3%。

02

罗氏 利司扑兰口服溶液

2020年8月，Evrysdi获FDA批准上市已成为第一个批准上市的目标RNA小分子。据报道，Evrysdi美国的定价需要参考患者的体重，年治疗费用约237万元。

20212006年6月，利司扑兰获批治疗2个月以上脊髓性肌萎缩症（SMA），这是中国第一个获批治疗SMA口服疾病矫正治疗药物。

据悉，利司扑兰在中国的上市定价为6.38万元（60mg/瓶)，患者援助方案为买3瓶送6瓶-100万元不等。

20212000年，利司扑兰也赶上了全国医疗保险谈判的班车，但结果显示，利司扑兰没有进入新的医疗保险目录。

在价格方面，尽管新浪医药尚未了解利司扑兰的最新价格走势。

但值得注意的是，利司扑兰虽未进入2021年国家新增医保目录，但此前也进入了一些地方医保。

据《济南时报》报道，2021年8月，山东省济南市惠民保险齐鲁保险将首次用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）利司扑兰口服和诺西那生钠均纳入报销范围。

按照保险条例，有两种SMA齐鲁保治疗药物报销额度可达70%，至30万元封顶，并可实现医院与药店同步双通道报销。

业绩方面，据悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司扑兰第一个完整的销售年显示，其全球销售额为6.59亿美元。

值得注意的是，在SMA在治疗方面，诺西那生钠和利司扑兰都需要长期治疗，而曾经定价1350万/针的天价药Zolgensma它具有只接受一次静脉注射的优点，可以实现长期即可。

目前，诺西那生钠和利司扑兰在中国都有不同程度的降价，以满足更多患者的需求。

未来Zolgensma中国会有什么样的价格策略？几款产品将如何分夺市场？新浪医药将继续关注。